Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(9.6_9.13)
2024年9月4日，據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心 (CDE) 顯示，重慶藥友制藥有限責任公司的4類仿制藥諾西那生鈉注射液申報生產(chǎn)獲受理。
諾西那生鈉注射液原研渤健，2016年在美國上市，2019年在中國上市，第一個也是唯一一個獲批治療SMA（脊髓性肌萎縮癥）的藥物。
諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），采用Ionis的專有反義技術(shù)開發(fā)，旨在用于治療因SMN1基因（位于染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產(chǎn)生。諾西那生鈉注射液通過鞘內(nèi)注射給藥，直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液（CSF）中。
關(guān)于脊髓性肌萎縮癥（SMA）
脊髓性肌萎縮癥（SMA）為常染色體隱性遺傳疾病，是由于運動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）突變導致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經(jīng)肌肉病。SMA以脊髓前角運動神經(jīng)元退化變性和丟失導致的肌無力和肌萎縮為主要臨床特征。
2024年9月9日，Terns Pharmaceuticals宣布其口服GLP-1R激動劑TERN-601的Ⅰ期試驗結(jié)果，結(jié)果顯示，TERN-601的最高劑量組達到了4.9%的安慰劑調(diào)整平均體重減輕，患者每天接受一次TERN-601。公司還表示，這組67%的參與者減掉了5%或更多的基線體重。
1期試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的單次和多次遞增劑量(SAD和MAD)試驗，在肥胖或超重的健康成人中評估TERN-601的安全性、耐受性、藥代動力學(PK)和藥效學(PD)。該試驗的主要終點是評估TERN-601的安全性和耐受性，每天一次，持續(xù)28天。次要終點包括PK，用TERN-601治療28天后體重減輕的療效，以及其他探索性指標。
關(guān)于Terns Pharmaceuticals
Terns Pharmaceuticals Inc是一家臨床階段的生物制藥公司，開發(fā)用于治療非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 和其他慢性肝病的單藥和聯(lián)合療法候選產(chǎn)品組合。
2024年9月10日，Zealand Pharma公布了其GLP-1/GLP-2受體雙激動劑dapiglutide在1b期多次遞增劑量臨床試驗的最新積極結(jié)果。Dapiglutide是一種潛在“first-in-class”的長效肽療法，旨在利用強效GLP-1激動劑的效果來減重，并通過GLP-2的腸道屏障改善功能來解決與低級別炎癥相關(guān)的并發(fā)癥。
在每周一次共13周的給藥后，dapiglutide組患者的安慰劑校正后平均體重減少最高可達8.3%。分析顯示，dapiglutide在劑量高達13 mg時，仍顯示良好的安全性與耐受性，患者發(fā)生胃腸道不良事件與其他基于腸促胰島素的療法結(jié)果一致。該試驗的第二部分正在進行中，這部分研究評估高達26 mg的劑量在28周治療期間的效果，頂線結(jié)果預計將在2025年上半年公布。
關(guān)于Zealand Pharma A/S
Zealand Pharma A/S（納斯達克股票代碼：ZEAL）（“Zealand”）總部位于丹麥哥本哈根，是一家專門從事多肽藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的生物科技公司。該公司擁有強大的管線，在臨床開發(fā)中有超過 10 個候選藥物，其中兩個已上市，三個候選藥物處于后期開發(fā)階段中。公司已與多家制藥公司建立了開發(fā)和商業(yè)合作伙伴關(guān)系。
2024年9月10日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)顯示聯(lián)邦制藥啟動一項多中心、隨機、開放、陽性對照 III 期臨床試驗，比較聯(lián)邦生物司美格魯肽注射液和原研藥治療肥胖患者的有效性和安全性。值得注意的是，這是國內(nèi)第三款啟動肥胖 III 期臨床的司美格魯肽。
Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，聯(lián)邦制藥的司美格魯肽類似藥用于 2 型糖尿病適應癥已在 2023 年 2 月啟動 III 臨床。在 GLP-1 靶點上，聯(lián)邦制藥除了布局生物類似藥外，還有創(chuàng)新藥。UBT251 是一款 GCGR/GIPR/GLP1R 三靶點創(chuàng)新藥，目前用于 2 型糖尿病、代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝病、肥胖適應癥正在開展 1 期臨床。
關(guān)于聯(lián)邦制藥
聯(lián)邦制藥成立于1990年，于2007年在香港上市，股份代號：3933.HK，主要從事藥品的研發(fā)、生產(chǎn)及銷售。歷經(jīng)三十余年發(fā)展，聯(lián)邦制藥形成了擁有制劑、原料、生物、動保四大業(yè)務板塊，九家生產(chǎn)研發(fā)實體的綜合性制藥集團，銷售網(wǎng)絡覆蓋全球，現(xiàn)有員工15000余人。
2024年9月10日，禮來公布每周一針胰島素Insulin efsitora治療一型糖尿病、二型糖尿病三期臨床詳細數(shù)據(jù)，分別發(fā)表在柳葉刀、新英格蘭醫(yī)學期刊上，同時在EASD會議上公開。
關(guān)于糖尿病
糖尿病是一種慢性病。當胰腺產(chǎn)生不了足夠胰島素或者人體無法有效地利用所產(chǎn)生的胰島素時，就會出現(xiàn)糖尿病。胰島素是一種調(diào)節(jié)血糖的荷爾蒙。高血糖或血糖升高是糖尿病失控的常見后果，隨著時間的推移會對人體的許多系統(tǒng)（特別是神經(jīng)和血管）帶來嚴重損害。
關(guān)于禮來（Eli Lilly and Company）
禮來制藥是一家從事藥品研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的全球領(lǐng)先的醫(yī)藥公司，致力于通過創(chuàng)新改善人類健康水平。禮來制藥誕生于一個多世紀之前，于1876年由禮來上校在美國印第安納州創(chuàng)立，公司創(chuàng)始人致力于生產(chǎn)高質(zhì)量的藥品以滿足切實的醫(yī)療需求。
2024年9月11日，諾和諾德在歐洲糖尿病研究協(xié)會（EASD）年會上公布了口服Amycretin（NN9487）的首個減肥I期研究數(shù)據(jù)。
Amycretin是諾和諾德開發(fā)的一款胰高血糖素樣-1受體/胰淀素（amylin）受體（GLP-1R/AMYR）激動劑，其皮下注射劑型（NN9490）的用藥頻率為每周1次，其口服劑型的用藥頻率為每日1次。
受試者基線BMI為25.0-39.9kg/m2。結(jié)果顯示，50mg和100mg劑量組受試者的體重分別平均降低了10.4%和13.1%，安慰劑組這一比例為1.1%。
關(guān)于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年，是一家全球領(lǐng)先的生物制藥公司，總部位于丹麥首都哥本哈根。我們的目標是推動改變，以戰(zhàn)勝糖尿病，和肥胖癥、罕見血液疾病、內(nèi)分泌紊亂等其他嚴重慢性疾病。為達成這一目標，我們引領(lǐng)科學突破，擴大公司藥物可及性，并致力于預防及最終治愈疾病。諾和諾德在全球80個國家和地區(qū)擁有約4.7萬名員工，向全球超過168個國家和地區(qū)提供產(chǎn)品和服務。
