Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞（4.4-4.10）
2025年4月7日，蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（下稱 “瑞博生物”）宣布，其全球首創(chuàng)且進(jìn)展最快的靶向FXI的siRNA藥物RBD4059，已完成IIa期臨床試驗(yàn)所有受試者入組，標(biāo)志著瑞博生物朝著成為FXI抑制劑研發(fā)領(lǐng)軍者的目標(biāo)邁進(jìn)了重要一步。
FXI抑制劑有望解決當(dāng)前抗血栓治療領(lǐng)域的重大未被滿足的臨床需求。RBD4059通過抑制FXI和阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活從而實(shí)現(xiàn)其抗凝血/抗血栓的作用。與目前的治療手段相比，抑制FXI有望成為一種更有效的抗血栓治療方法，且出血風(fēng)險(xiǎn)更小。
RBD4059臨床IIa期試驗(yàn)在瑞博生物位于瑞典M?lndal的自有II期臨床試驗(yàn)中心（CTU）開展。該中心由經(jīng)驗(yàn)豐富、訓(xùn)練有素的醫(yī)學(xué)研究團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)臨床試驗(yàn)，采用先進(jìn)的影像及功能評(píng)估技術(shù)，專注于心血管、肺、腎及肝臟等疾病領(lǐng)域的II期臨床試驗(yàn)終點(diǎn)研究。
關(guān)于瑞博生物
瑞博生物是一家致力于開發(fā)RNA干擾（RNAi）藥物的創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)，是中國小核酸技術(shù)和小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的主要開拓者和領(lǐng)軍者。
2025年4月7日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，諾華（Novartis）申報(bào)的英克司蘭鈉注射液新適應(yīng)癥上市申請獲得受理。
2024年8月，諾華宣布III期V-MONO研究取得了積極結(jié)果。該研究旨在評(píng)估每年兩次給藥的英克司蘭對比安慰劑、ezetimibe（依折麥布）治療低、中危且未接受過降脂治療的動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）患者的療效和安全性。結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，英克司蘭降低了患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。
關(guān)于英克司蘭鈉
英克司蘭鈉（inclisiran）是一款靶向PCSK9的小干擾核酸（siRNA）療法，每年進(jìn)行兩次注射即可降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），是一款長效降脂siRNA療法。
關(guān)于諾華
諾華致力于創(chuàng)想醫(yī)藥未來，改善人們生活質(zhì)量，延長人類壽命。我們通過在研發(fā)方面的技術(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢和創(chuàng)新的可及性舉措，提供能夠減輕社會(huì)最大疾病負(fù)擔(dān)的高價(jià)值藥物。
2025年4月8日，禮來在 ClinicalTrials 網(wǎng)站登記一項(xiàng) I 期臨床試驗(yàn)，目的是在超重或肥胖的患者中評(píng)估長效胰淀素（Amylin）激動(dòng)劑 eloralintide 和 eloralintide 聯(lián)合替爾泊肽（tirzepatide）的耐受性以及副作用。研究藥物將通過皮下注射（SC）給藥。研究計(jì)劃招募188名患者，今年12月完成。
關(guān)于替爾泊肽
替爾泊肽（Tirzepatide）是一種新型的糖尿病治療藥物，它是一種GLP-1受體和GIP受體的雙重激動(dòng)劑。每周給藥一次，能有效地改善2型糖尿病患者的血糖控制。替爾泊肽通過激活GIP受體，增加胰島素的分泌，幫助身體更有效地利用和儲(chǔ)存葡萄糖，從而降低血糖水平。此外，它還能通過激活GLP-1受體，增加飽腹感，減少食欲，幫助患者控制飲食，從而達(dá)到減輕體重的效果。替爾泊肽已在我國獲批用于治療肥胖癥和2型糖尿病。
關(guān)于禮來（Eli Lilly and Company）
禮來制藥是一家從事藥品研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的全球領(lǐng)先的醫(yī)藥公司，致力于通過創(chuàng)新改善人類健康水平。
近日，諾和諾德公司宣布，計(jì)劃在巴西投資高達(dá)10.9億美元（約合60億丹麥克朗），用于在蒙特莫爾市現(xiàn)有工廠的擴(kuò)建。這一新建的生產(chǎn)基地將主要集中于其核心產(chǎn)品：GLP-1類降糖藥Ozempic和減肥藥Wegovy。
根據(jù)公司的計(jì)劃，預(yù)計(jì)該生產(chǎn)基地將在2028年前完成建設(shè)，并且將創(chuàng)造超過500個(gè)高技術(shù)崗位。諾和諾德此次在巴西的投資計(jì)劃堪稱歷史上規(guī)模最大的制藥投資之一。這筆巨額資金將用于引入先進(jìn)的無菌生產(chǎn)工藝，擴(kuò)充倉庫容量，以及新建高質(zhì)量的控制實(shí)驗(yàn)室。
關(guān)于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年，是一家全球領(lǐng)先的生物制藥公司，總部位于丹麥?zhǔn)锥几绫竟?。我們的目?biāo)是推動(dòng)改變，以戰(zhàn)勝糖尿病，和肥胖癥、罕見血液疾病、內(nèi)分泌紊亂等其他嚴(yán)重慢性疾病。
2025年4月9日，靖因藥業(yè)宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)其新藥SRSD216的臨床試驗(yàn)申請（IND），允許開展臨床試驗(yàn)。這一重要里程碑標(biāo)志著靖因藥業(yè)在解決全球動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）患者未滿足的醫(yī)療需求方面又邁出了關(guān)鍵一步。值得注意的是，該產(chǎn)品的中國I期臨床試驗(yàn)已于4月8日完成了首例受試者的給藥。
關(guān)于ASCVD與高脂蛋白(a)血癥
動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）是全球最常見的死亡原因。血脂異常被認(rèn)為是 ASCVD 發(fā)展的關(guān)鍵因素。盡管低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）一直被視為主要的血脂指標(biāo)和ASCVD的干預(yù)目標(biāo)，但眾多研究表明，脂蛋白(a) [Lp(a)] 是ASCVD的獨(dú)立危險(xiǎn)因素，且不受年齡、飲食或運(yùn)動(dòng)的影響。目前用于降脂的藥物對Lp(a)的降低作用有限。因此，臨床上對直接靶向Lp(a)的藥物有著巨大的未滿足需求。
關(guān)于SRSD216注射液
SRSD216注射液是一款新型的雙鏈小干擾核糖核酸（siRNA）。它特異性調(diào)節(jié)LPA基因，減少肝臟Apo(a)的產(chǎn)生并降低循環(huán)中的Lp(a)水平。臨床前體內(nèi)研究表明，單次給藥后，Lp(a)水平降低幾乎100%，且效果持續(xù)超6個(gè)月，未觀察到任何有意義的安全事件。
關(guān)于靖因藥業(yè)
靖因藥業(yè) (Sirius Therapeutics) 是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，以人類健康福祉為使命，聚焦新一代核酸創(chuàng)新療法在心血管代謝疾病領(lǐng)域的全球開發(fā)，致力成為顛覆慢病防治的領(lǐng)軍者。
2025年4月10日，全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥物公司諾華宣布計(jì)劃在5年內(nèi)對美國基礎(chǔ)設(shè)施投資230億美元，以確保諾華為美國患者提供的所有關(guān)鍵藥物都將在美國制造。這一承諾使諾華能夠在全國范圍內(nèi)擴(kuò)大其現(xiàn)有的制造、研究和技術(shù)業(yè)務(wù)，擁有10個(gè)工廠，其中包括7個(gè)全新的工廠，為諾華創(chuàng)造了近1000個(gè)新工作崗位，并在美國增加了約4000個(gè)工作崗位。生產(chǎn)能力將涵蓋活性藥物成分（API）和生物制品原料藥，以及二次生產(chǎn)和包裝。
在接下來的5年里，諾華將：
在加利福尼亞州圣地亞哥建立1個(gè)生物醫(yī)學(xué)研究創(chuàng)新中心，這是其在美國的第二個(gè)全球研發(fā)中心
在即將確定的州建造4個(gè)新的生產(chǎn)設(shè)施，其中3個(gè)將生產(chǎn)生物制劑、原料藥、藥品組裝和包裝，1個(gè)將生產(chǎn)化學(xué)原料藥、口服固體劑型和包裝
在佛羅里達(dá)州和得克薩斯州建造2個(gè)新的放射配體療法（RLT）制造工廠
擴(kuò)建印第安納州印第安納波利斯、新澤西州米爾伯恩和加利福尼亞州卡爾斯巴德的3個(gè)RLT生產(chǎn)制造工廠
關(guān)于諾華
諾華致力于創(chuàng)想醫(yī)藥未來，改善人們生活質(zhì)量，延長人類壽命。我們通過在研發(fā)方面的技術(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢和創(chuàng)新的可及性舉措，提供能夠減輕社會(huì)最大疾病負(fù)擔(dān)的高價(jià)值藥物。
