Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(2.15-2.20)
近日，質(zhì)肽生物再獲億元融資，領(lǐng)投方為國風(fēng)投（無錫）生物科技基金，老股東愛美客、藍(lán)馳創(chuàng)投持續(xù)加碼。
關(guān)于質(zhì)肽生物
質(zhì)肽生物是一家處于臨床開發(fā)階段的生物創(chuàng)新藥公司，致力于開發(fā)治療代謝疾病領(lǐng)域創(chuàng)新生物藥。以患者為中心，原創(chuàng)為驅(qū)動(dòng)，質(zhì)肽生物的自主知識產(chǎn)權(quán)技術(shù)平臺(tái)涵蓋了完整的重組蛋白生產(chǎn)環(huán)節(jié)。其自主創(chuàng)新的關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)，包括QLLong超長效技術(shù)平臺(tái)、QLOral口服多肽技術(shù)平臺(tái)，QLFold高效包涵體蛋白復(fù)性技術(shù)平臺(tái)和QLFusion融合蛋白技術(shù)平臺(tái)都具有國際領(lǐng)先水準(zhǔn)。
近日，艾碼生物新型核酸藥物ER2001中國臨床1期首例受試者，在中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科順利完成第一劑給藥，臨床情況良好，開啟了國內(nèi)亨廷頓舞蹈病的基因治療新紀(jì)元。
ER2001 注射液是由艾碼生物科技（南京）有限公司開發(fā)的新型核酸藥物，通過中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向遞送siRNA，降解亨廷頓（Huntington, HTT）基因,從而降低亨廷頓病致病蛋白的表達(dá)，實(shí)現(xiàn)對亨廷頓病患者的治療。
臨床前實(shí)驗(yàn)結(jié)果確定，ER2001注射液靜脈給藥后，可透過血腦屏障進(jìn)入發(fā)病部位，起到治療作用，安全性評價(jià)研究顯示人擬用劑量遠(yuǎn)低于動(dòng)物最大可行劑量。該公司構(gòu)建靶向亨廷頓病基因mHTT的體內(nèi)自組裝siRNA，實(shí)現(xiàn)對該疾病模型的有效治療。
關(guān)于艾碼生物
艾碼生物專注于臨床需求尚未滿足的疾病的藥物開發(fā)，特別是中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、感染和腫瘤等領(lǐng)域的合成生物學(xué)自組裝外泌體核酸類藥物的開發(fā)。
2025年2月17日，華東醫(yī)藥全資子公司杭州中美華東制藥有限公司（以下簡稱“中美華東”）研發(fā)的創(chuàng)新多肽類人GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）受體和GIP受體（葡萄糖依賴性促胰島素多肽）的雙靶點(diǎn)長效激動(dòng)劑HDM1005注射液在中國Ia及Ib期臨床試驗(yàn)中取得了積極結(jié)果。
HDM1005注射液的中國Ia期臨床試驗(yàn)為一項(xiàng)在健康受試者中評價(jià)HDM1005注射液單次皮下注射給藥、劑量遞增的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)及藥效學(xué)的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，共入組64例健康受試者。
HDM1005注射液的中國Ib期臨床試驗(yàn)為一項(xiàng)在超重或肥胖受試者中評價(jià)HDM1005注射液多次皮下注射給藥、劑量遞增的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)及藥效學(xué)的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，入組40例受試者。
關(guān)于HDM1005注射液
HDM1005注射液是由中美華東研發(fā)并擁有全球知識產(chǎn)權(quán)的1類化學(xué)新藥，是多肽類人GLP-1受體和GIP受體的雙靶點(diǎn)長效激動(dòng)劑。
關(guān)于華東醫(yī)藥
華東醫(yī)藥股份有限公司成立于 1993 年，于 1999 年 12 月深圳證券交易所上市，歷經(jīng) 20 多年的發(fā)展，已成為一家集醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)、經(jīng)銷為一體的大型綜合性醫(yī)藥上市公司。公司業(yè)務(wù) 覆蓋醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈，以醫(yī)藥工業(yè)為主導(dǎo)，同時(shí)拓展醫(yī)藥商業(yè)和醫(yī)美產(chǎn)業(yè)。
2025年2月18日，北京先通國際醫(yī)藥科技股份有限公司（先通醫(yī)藥）研發(fā)的4類（境內(nèi)仿制藥）放射性治療藥物氯化鐳[223Ra]注射液的申報(bào)生產(chǎn)申請獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心受理公開。2020年8月27日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)了拜耳公司的氯化鐳[223Ra]注射液（商品名：多菲戈®或Xofigo®）在國內(nèi)上市，用于治療伴癥狀性骨轉(zhuǎn)移且無已知內(nèi)臟轉(zhuǎn)移的去勢抵抗性前列腺癌（CRPC）患者。
Xofigo®是一種靶向α粒子放射性治療藥物，不同于發(fā)射β粒子的放射性核素，223Ra屬于高LET射線，發(fā)射α粒子可在短距離內(nèi)（<100微米）引發(fā)腫瘤細(xì)胞DNA雙鏈斷裂，產(chǎn)生強(qiáng)效的細(xì)胞毒性作用，同時(shí)減少對周圍正常組織的損傷，且這種雙鏈損壞很難被修復(fù)，這與β粒子造成的單鏈DNA斷裂相比具有明顯優(yōu)勢。
關(guān)于先通醫(yī)藥
先通醫(yī)藥是中國創(chuàng)新放射性藥物領(lǐng)域的領(lǐng)先企業(yè)，專注于放射性藥物的研發(fā)創(chuàng)新及落地應(yīng)用以改善患者的健康水平。先通醫(yī)藥于2014年正式開展新一代放射性藥物的研發(fā)，總部位于北京，在上海設(shè)有研發(fā)中心，在江蘇、廣東、四川建設(shè)有現(xiàn)代化放射性藥物智能生產(chǎn)基地；同時(shí)，在美國設(shè)有分支機(jī)構(gòu)，并與十幾家跨國藥企達(dá)成戰(zhàn)略合作。
2025年2月18日，渤健公司（Biogen, 納斯達(dá)克股票代碼：BIIB）與Stoke Therapeutics公司（納斯達(dá)克股票代碼：STOK）宣布達(dá)成一項(xiàng)合作，在除北美以外的所有地區(qū)，共同開發(fā)和商業(yè)化zorevunersen。根據(jù)協(xié)議，Stoke將獲得1.65億美元預(yù)付款，并有望獲得高達(dá)3.85億美元的里程碑付款以及特許權(quán)使用費(fèi)。
Zorevunersen是一種針對SCN1A基因的反義寡核苷酸（ASO），SCN1A基因是大多數(shù)Dravet綜合征病例的根本原因。Stoke最近宣布在與美國、歐洲和日本的監(jiān)管機(jī)構(gòu)成功合作后，計(jì)劃啟動(dòng)zorevunersen（EMPEROR）的全球3期注冊研究。該研究將于2025年第二季度啟動(dòng)，預(yù)計(jì)2027年下半年將公布關(guān)鍵數(shù)據(jù)，預(yù)計(jì)將支持全球監(jiān)管上市申請。
關(guān)于Biogen
2025年2月19日，藥品臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥登記了一項(xiàng)評估 HRS9531 片每日一次在肥胖受試者中的有效性和安全性的 II 期臨床研究（登記號：CTR20250596）。
關(guān)于恒瑞醫(yī)藥
恒瑞醫(yī)藥是一家成立于1997年的中國醫(yī)藥公司，總部位于江蘇連云港。該公司主要從事醫(yī)藥創(chuàng)新和高品質(zhì)藥品的研發(fā)、生產(chǎn)及推廣。
2025年2月19日，蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（下稱“瑞博生物”）的臨床管線RBD4059臨床前研究文章在《美國心臟病學(xué)會(huì)雜志》）子刊《基礎(chǔ)到轉(zhuǎn)化科學(xué)》（JACC: Basic to Translational Science）發(fā)表。文章題為《抑制凝血因子XI（FXI）的全新GalNAc-siRNA 藥物RBD4059強(qiáng)效和持久的抗血栓作用》(“Inhibition of Factor XI Using RBD4059: A Novel GalNAc-siRNA With Potent and Durable Antithrombotic Effects”)，向全球展示了瑞博生物對于FIC和BIC小核酸藥物開發(fā)的能力和信心，同時(shí)有希望為抗血栓領(lǐng)域帶來革命性治療手段。
RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技術(shù)平臺(tái)獨(dú)立開發(fā)并擁有全球權(quán)益的GalNAc偶聯(lián)siRNA藥物，通過抑制Factor XI和阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活從而實(shí)現(xiàn)其抗凝血/抗血栓的作用。
2025年2月19日，歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672，簡稱“歌禮”）宣布，ASC30在美國開展的每日一次口服片用于治療肥胖癥患者（體重指數(shù)（BMI）：30-40 kg/m2）的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的Ib期多劑量遞增（MAD）研究（NCT06680440）前兩個(gè)隊(duì)列取得積極期中結(jié)果。該項(xiàng)Ib期MAD研究包括3個(gè)隊(duì)列，每個(gè)隊(duì)列中8名患者服用ASC30片，2名患者服用安慰劑。隊(duì)列1設(shè)置了四個(gè)劑量（2毫克、5毫克、10毫克和20毫克），每名服用ASC30片的患者每周遞增一個(gè)劑量，每個(gè)劑量持續(xù)治療7天。在整個(gè)28天治療期內(nèi)，隊(duì)列1的ASC30平均每日劑量為9.25毫克。隊(duì)列2設(shè)置了四個(gè)劑量（2毫克、10毫克、20毫克和40毫克），每名服用ASC30片的患者每周遞增一個(gè)劑量，每個(gè)劑量持續(xù)治療7天。在整個(gè)28天的治療期內(nèi)，隊(duì)列2的ASC30平均每日劑量為18毫克。
關(guān)于ASC30
ASC30是一款正在臨床研究中的小分子GLP-1R偏向激動(dòng)劑，具有獨(dú)特和差異化性質(zhì)，使得同一小分子同時(shí)適用于皮下注射和口服片劑給藥成為可能。ASC30是一種新化學(xué)實(shí)體（NCE），擁有美國和全球化合物專利保護(hù)，專利保護(hù)期至2044年。
關(guān)于歌禮制藥有限公司
歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動(dòng)型生物科技公司，涵蓋了從新藥研發(fā)至GMP生產(chǎn)的完整價(jià)值鏈。
