Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(2.21-2.27)

2025年2月21日，深信生物（“Innorna”），一家處于臨床階段、聚焦于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送技術(shù)及創(chuàng)新RNA療法開發(fā)的生物制藥公司，宣布其自主研發(fā)的第四款罕見病mRNA藥物IN013獲得美國FDA兒科罕見病資格認(rèn)定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN013用于治療肝豆?fàn)詈俗冃裕╓ilson?。?，這是一種嚴(yán)重危害生命的銅代謝障礙性遺傳性疾病。此次RPDD的授予是FDA對IN013臨床價值及深信生物研發(fā)能力的雙重認(rèn)可，同時也再次證實了深信生物mRNA-LNP技術(shù)平臺的領(lǐng)先性。若藥物成功獲批，F(xiàn)DA可能授予公司優(yōu)先審評券（Priority Review Voucher, PRV），可加速后續(xù)管線上市進(jìn)程。目前深信生物已在遺傳代謝病領(lǐng)域建立了豐富的管線組合，致力于通過創(chuàng)新mRNA技術(shù)為該領(lǐng)域的全球患者帶來新的治療選擇。

關(guān)于肝豆?fàn)詈俗冃院虸N013

肝豆?fàn)詈俗冃裕℉epatolenticular Degeneration，HLD），又稱Wilson?。╓ilson Disease，WD）,是一種罕見的常染色體隱性遺傳性疾病，因銅轉(zhuǎn)運ATP酶β（ATP7B）基因突變導(dǎo)致銅代謝障礙，從而引起銅離子在肝臟、大腦和腎臟等多器官中積累而導(dǎo)致器官受累。

關(guān)于深信生物

深信生物成立于2019年，致力于開發(fā)全球領(lǐng)先的LNP遞送技術(shù)平臺及創(chuàng)新RNA療法，以解決尚未滿足的臨床需求。

2025年2月21日，華東醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“公司”）全資子公司杭州中美華東制藥有限公司（以下簡稱“中美華東”）收到國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）簽發(fā)的《受理通知書》，由中美華東申報的德谷胰島素注射液用于治療成人2型糖尿病的上市許可申請獲得受理。

德谷胰島素是長效胰島素類似物，具有獨特的分子結(jié)構(gòu)及作用機(jī)制，作用時間延長、平穩(wěn)提供基礎(chǔ)胰島素、血糖變異性和低血糖風(fēng)險低、安全性好、給藥時間靈活。每日一次，可以在每天任何時間皮下注射給藥。德谷胰島素注射液原研產(chǎn)品由諾和諾德公司研發(fā)，于2012年獲得日本醫(yī)藥品與醫(yī)療器械局（PMDA）批準(zhǔn)上市；于2013年獲得歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)上市；于2015年獲得美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，商品名為Tresiba®。于2017年獲得原中國國家食品藥品監(jiān)督管理總局（現(xiàn)：中國國家藥品監(jiān)督管理局，NMPA）批準(zhǔn)上市，商品名為諾和達(dá)®，用于治療成人2型糖尿病。

關(guān)于華東醫(yī)藥

華東醫(yī)藥股份有限公司成立于 1993 年，于 1999 年 12 月深圳證券交易所上市，歷經(jīng) 20 多年的發(fā)展，已成為一家集醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)、經(jīng)銷為一體的大型綜合性醫(yī)藥上市公司。公司業(yè)務(wù) 覆蓋醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈，以醫(yī)藥工業(yè)為主導(dǎo)，同時拓展醫(yī)藥商業(yè)和醫(yī)美產(chǎn)業(yè)。

2025年2月24日，華東醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“公司”）全資子公司杭州中美華東制藥有限公司（以下簡稱“中美華東”）收到國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書》，由中美華東申報的HDM1005注射液臨床試驗申請獲得批準(zhǔn)，適應(yīng)癥為用于阻塞性睡眠呼吸暫停（OSA）合并肥胖或超重成人患者的治療。

HDM1005注射液是由杭州中美華東制藥有限公司研發(fā)并擁有全球知識產(chǎn)權(quán)的1類化學(xué)新藥，是多肽類人GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）受體和GIP（葡萄糖依賴性促胰島素多肽）受體的雙靶點長效激動劑。臨床前研究顯示，HDM1005可通過激活GLP-1受體和GIP受體，促進(jìn)環(huán)磷酸腺苷（cAMP）產(chǎn)生，增加胰島素分泌，抑制食欲，延遲胃排空，改善代謝功能，進(jìn)而改善血漿容量、減少氧化應(yīng)激和全身炎癥、改善心血管適應(yīng)性；具有降糖、減重、MASH的作用。同時，現(xiàn)有數(shù)據(jù)顯示HDM1005具有良好的成藥性和安全性。

關(guān)于華東醫(yī)藥

華東醫(yī)藥股份有限公司成立于 1993 年，于 1999 年 12 月深圳證券交易所上市，歷經(jīng) 20 多年的發(fā)展，已成為一家集醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)、經(jīng)銷為一體的大型綜合性醫(yī)藥上市公司。公司業(yè)務(wù) 覆蓋醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈，以醫(yī)藥工業(yè)為主導(dǎo)，同時拓展醫(yī)藥商業(yè)和醫(yī)美產(chǎn)業(yè)。

2025年2月25日，SK bioscience是一家致力于從預(yù)防到治療促進(jìn)人類健康的全球創(chuàng)新型疫苗和生物技術(shù)公司，宣布其基于mRNA的乙型腦炎疫苗候選藥物GBP560的全球1/2期臨床試驗正式啟動。

SK bioscience開發(fā)的乙型腦炎疫苗不僅有助于預(yù)防乙型腦炎，還可能為開發(fā)mRNA技術(shù)鋪平道路，該技術(shù)可在幾周內(nèi)適應(yīng)開發(fā)針對新型未知傳染病“疾病X”的疫苗。

該項目基于與CEPI的研發(fā)協(xié)議，CEPI在2022年承諾提供4000萬美元的初始資金，用于支持乙型腦炎和拉沙熱病毒疫苗的臨床前和早期臨床試驗。后續(xù)可能提供高達(dá)1億美元的資金，用于支持后期試驗/許可，以進(jìn)一步驗證mRNA平臺并使其在疫情暴發(fā)時投入使用。

通過該項目，SK bioscience旨在建立一種能夠應(yīng)對大流行威脅和各種傳染病的mRNA疫苗技術(shù)。通過擴(kuò)展其疫苗管線，公司希望增強(qiáng)其在全球疫苗行業(yè)的競爭力。