Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(11.1_11.8)
2024年10月30日,上海柯君醫(yī)藥科技有限公司(簡稱"柯君醫(yī)藥")宣布完成B+輪階段性融資。本輪融資由國信創(chuàng)新股權領投,其它主要投資方包括誼安集團及英飛尼迪資本等,原有投資者宏海資本也持續(xù)追加投資。

關于柯君醫(yī)藥
柯君醫(yī)藥成立于2018年,具備核心平臺技術和高效自主的創(chuàng)新能力。公司目前主要聚焦心腦血管疾病和抗病毒等治療領域,致力于成為一家立足中國布局全球的創(chuàng)新藥公司??戮t(yī)藥已成功基于自身平臺技術研發(fā)了多個具有廣泛市場價值并具備全球獨立知識產(chǎn)權的創(chuàng)新型管線藥物,目前正在積極推動多個管線的臨床開發(fā)。在公司使命和愿景的驅動下,柯君醫(yī)藥匯聚了一批具備全球視野的高水平的科學家和海歸人才。在公司綜合戰(zhàn)略布局下,柯君醫(yī)藥成功實現(xiàn)了快速高效的研發(fā)成果轉化,在研管線均具備成為First-in-Class或Best-in-Class藥物的潛力。
近日,悅康藥業(yè)集團股份有限公司全資子公司杭州天龍藥業(yè)有限公司,獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)核準簽發(fā)的關于YKYY015注射液用于治療以LDL-C升高為特征的原發(fā)性(家族性和非家族性)高膽固醇血癥或混合型高脂血癥的患者的《藥物臨床試驗批準通知書》,公司將開展本品I期臨床試驗。此前,該產(chǎn)品已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)臨床試驗批準。
超長效降脂新藥YKYY015注射液是杭州天龍自主開發(fā)的靶向PCSK9基因的小干擾核糖核酸(siRNA)藥物,具有全新的序列,并采用了公司自主研發(fā)的siRNA序列全新修飾模板,該藥物的化合物核心專利已獲得國家知識產(chǎn)權局發(fā)明專利授權,并同步完成了PCT國際申請,公司享有全球獨占權益
關于悅康藥業(yè)集團
悅康藥業(yè)集團成立于2001年,總部位于北京,是一家集新藥研發(fā)、藥品生產(chǎn)、流通銷售及國際貿易于一體的醫(yī)藥集團企業(yè)。
2024年11月1日,Novo Nordisk宣布了正在進行的ESSENCE臨床第1部分的主要結果,該試驗是一項關鍵的3期、為期240周的雙盲試驗,受試者為1200名患有代謝功能障礙相關脂肪性肝炎(MASH,也被稱為非酒精性脂肪性肝炎NASH)和中度至晚期肝纖維化(2期或3期)的成年人。ESSENCE試驗的第1部分評估了在72周時,對前800名隨機受試者進行標準護理的情況下,每周一次2.4mg司美格魯肽與安慰劑相比對肝組織(組織學)的影響。
關于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年,是一家全球領先的生物制藥公司,總部位于丹麥首都哥本哈根。我們的目標是推動改變,以戰(zhàn)勝糖尿病,和肥胖癥、罕見血液疾病、內分泌紊亂等其他嚴重慢性疾病。為達成這一目標,我們引領科學突破,擴大公司藥物可及性,并致力于預防及最終治愈疾病。諾和諾德在全球80個國家和地區(qū)擁有約4.7萬名員工,向全球超過168個國家和地區(qū)提供產(chǎn)品和服務。
2024年11月1日,深信生物(“Innorna”),一家處于臨床階段、聚焦于脂質納米顆粒(LNP)遞送技術及創(chuàng)新RNA療法開發(fā)的生物制藥公司,宣布美國FDA授予其在研創(chuàng)新mRNA藥物IN015兒科罕見病資格認定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。IN015用于治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC),這是一種嚴重危害生命的遺傳性疾病。獲得RPDD將極大地促進IN015的臨床開發(fā),使患者盡快受益。獲得RPDD還意味著FDA可能在IN015產(chǎn)品獲批后授予深信生物優(yōu)先審評券。
2024年7月,深信生物另一款針對PFIC的mRNA藥物IN016已獲得美國FDA授予RPDD。IN015與IN016靶向不同的功能蛋白,以期達成對PFIC更加全面的治療作用。
關于深信生物
深信生物成立于2019年,致力于開發(fā)全球領先的LNP遞送技術平臺及創(chuàng)新RNA療法,以解決尚未滿足的臨床需求。深信生物目前已建立了一個包含 5000 多種可離子化脂質的多樣性導向LNP庫(DOLL),可應用于多種創(chuàng)新療法的開發(fā),包括 mRNA疫苗和藥物、基因編輯療法和細胞療法等。基于其專有的 mRNA 和 LNP 技術平臺,深信生物已在傳染病疫苗、罕見病及腫瘤免疫領域布局了多個內部研發(fā)管線,同時與國內外多家生物制藥企業(yè)建立了合作,以探索該技術在更廣泛治療領域的開發(fā)潛力。
近日,阿斯利康(AstraZeneca)公司公布了在研口服GLP-1療法AZD5004(ECC5004),在患有2型糖尿病的肥胖患者中進行的1期臨床試驗的最新結果。數(shù)據(jù)顯示,這款在研療法在治療4周后將患者體重減輕5.8%,并且改善患者的血糖指標。
體重減輕效果:在Phase 1試驗中,對于2型糖尿病患者,使用AZD5004的平均體重減輕為5.8%,這一數(shù)據(jù)是在治療4周后得出的。
關于AZD5004
AZD5004是一款每日一次、低劑量的小分子GLP-1受體激動劑,該藥物在臨床前研究中證明具有理想的療效和安全性。在1期臨床試驗中,數(shù)據(jù)顯示,患者是否伴隨食物服用AZD5004均不會影響它的藥代動力學特征。
關于阿斯利康
自1993年以來,阿斯利康始終秉持“以患者為中心”的初心,以科學為本,不斷開拓科學疆域,從藥物研發(fā)、生產(chǎn)運營、商業(yè)模式等領域不斷推動創(chuàng)新實踐和可持續(xù)發(fā)展。三十年來,阿斯利康始終致力于成為一家“引進來、扎得穩(wěn)、走出去”的本土化跨國藥企,憑借其全球優(yōu)勢資源與對中國本土醫(yī)藥市場的深度洞察,持續(xù)匯聚全球智慧力量。
2024年11月3日,Viking Therapeutics在2024年美國肥胖周(ObesityWeek 2024)公布了其胰高血糖素樣肽-1受體/葡萄糖依賴性促胰島素多肽受體(GLP-1R/GIPR)雙重激動劑VK2735皮下注射劑型的II期VENTURE研究結果,以及該藥口服劑型在健康受試者中的I期研究結果。

關于VK2735
VK2735是一種雙重激動劑,針對胰高血糖素樣肽-1(GLP-1)和葡萄糖依賴性促胰島素多肽(GIP)受體,目前正在開發(fā)用于治療肥胖等代謝紊亂。基于這些1期試驗結果,該公司計劃在今年晚些時候,啟動VK2735口服劑型治療肥胖的2期臨床試驗。
關于Viking Therapeutics
2024年11月4日,Ionis Pharmaceuticals(“Ionis”)宣布,美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 已受理donidalorsen 的新藥申請 (NDA),用于預防成人和 12 歲及以上兒童患者遺傳性血管性水腫 (HAE) 發(fā)作,PDUFA行動日期定為 2025 年 8 月 21 日。如果獲得批準,donidalorsen 將成為首款治療遺傳性血管性水腫的RNA 反義療法。
Donidalorsen 是一款在研、潛在同類首創(chuàng)的RNA 反義寡核苷酸配體偶聯(lián)(LICA)藥物,旨在精確靶向以沉默前激肽釋放酶(PKK)的表達,中斷導致HAE攻擊的通路。PKK在激活與HAE急性發(fā)作相關的炎癥介質中起重要作用。通過沉默PKK的產(chǎn)生,donidalorsen可能是治療HAE的有效預防方法。
關于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
30多年來,Ionis一直是RNA靶向治療領域的領導者,開拓了新的市場,改變了治療標準。Ionis目前有四種已上市的藥物和一個有前景的后期管道,重點是心血管和神經(jīng)系統(tǒng)特許經(jīng)營權。我們的科學創(chuàng)新始于并將繼續(xù),因為我們知道病人依賴于我們,這推動了我們成為基因醫(yī)學領導者的愿景,利用多平臺方法發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供改變生命的療法。
2024年11月4日,Ascendis Pharma宣布已授予諾和諾德(Novo Nordisk)獨家全球許可,使用其TransCon技術平臺開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化用于代謝疾?。òǚ逝趾?型糖尿病)的諾和諾德專有產(chǎn)品。根據(jù)協(xié)議,諾和諾德還獲得了將任何由此產(chǎn)生的代謝疾病產(chǎn)品擴展到其他治療領域的專屬權利。此次合作的主打項目是一種每月一次的GLP-1受體激動劑候選產(chǎn)品,用于治療肥胖和2型糖尿病。
作為許可交換的一部分,Ascendis將有資格基于主打項目獲得總計2.85億美元的預付款、開發(fā)和監(jiān)管里程碑付款。此外,Ascendis還將有資格獲得基于銷售的里程碑付款等款項。對于每種額外的代謝或心血管疾病產(chǎn)品候選藥物,Ascendis將有資格獲得高達7750萬美元的開發(fā)和監(jiān)管等里程碑款項。Ascendis將在合作框架內進行TransCon產(chǎn)品候選藥物的早期開發(fā)。諾和諾德將負責這些早期開發(fā)的成本,以及臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化生產(chǎn)和商業(yè)化。
2024年11月5日,中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)官網(wǎng)剛剛新公示,質肽生物1類新藥ZT006片獲得臨床試驗默示許可,擬開發(fā)用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。公開資料顯示,ZT006 是一款新一代口服GLP-1藥物,為新一代口服蛋白藥品種。
ZT006片是質肽生物醫(yī)藥自主研發(fā)的的1類新藥,目前已申報6項臨床。ZT006是一款新一代口服GLP-1藥物,擬開發(fā)治療糖尿病和肥胖癥等。質肽生物專注于開發(fā)治療慢性代謝性疾病(如糖尿病、肥胖、非酒精性脂肪性肝炎等)治療領域的創(chuàng)新生物藥。
關于質肽生物
質肽生物是一家處于臨床開發(fā)階段的生物創(chuàng)新藥公司,致力于開發(fā)治療代謝疾病領域創(chuàng)新生物藥。以患者為中心,原創(chuàng)為驅動,質肽生物的自主知識產(chǎn)權技術平臺涵蓋了完整的重組蛋白生產(chǎn)環(huán)節(jié)。其自主創(chuàng)新的關鍵技術平臺,包括QLLong超長效技術平臺、QLOral口服多肽技術平臺,QLFold高效包涵體蛋白復性技術平臺和QLFusion融合蛋白技術平臺都具有國際領先水準。
2024年11月6日,諾和諾德公布2024Q3業(yè)績,前三季度總收入2047.20億丹麥克朗(約合298.50億美元,按今年平均匯率:1丹麥克朗=0.14581美元計算,下同),同比增長23%。
2024Q3財報,其中披露幾個重要信息:1)已順利完成司美格魯肽1.0mg治療外周動脈疾?。≒AD)的IIIb期STRIDE研究,并將于2025年上半年向歐美申請新適應癥拓展;2)已向歐盟遞交IcoSema(Icodec依柯胰島素+司美格魯肽,每周1次)用于治療2型糖尿病(T2D)的上市申請;3)基于IIIb期FRONTIER 5研究的成功,諾和諾德預計將于2025年向監(jiān)管機構提交Mim8的首次上市申請。
關于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年,是一家全球領先的生物制藥公司,總部位于丹麥首都哥本哈根。我們的目標是推動改變,以戰(zhàn)勝糖尿病,和肥胖癥、罕見血液疾病、內分泌紊亂等其他嚴重慢性疾病。為達成這一目標,我們引領科學突破,擴大公司藥物可及性,并致力于預防及最終治愈疾病。諾和諾德在全球80個國家和地區(qū)擁有約4.7萬名員工,向全球超過168個國家和地區(qū)提供產(chǎn)品和服務。



