Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(11.1_11.8)

2024年10月30日，上海柯君醫(yī)藥科技有限公司（簡稱"柯君醫(yī)藥"）宣布完成B+輪階段性融資。本輪融資由國信創(chuàng)新股權領投，其它主要投資方包括誼安集團及英飛尼迪資本等，原有投資者宏海資本也持續(xù)追加投資。

關于柯君醫(yī)藥

柯君醫(yī)藥成立于2018年，具備核心平臺技術和高效自主的創(chuàng)新能力。公司目前主要聚焦心腦血管疾病和抗病毒等治療領域，致力于成為一家立足中國布局全球的創(chuàng)新藥公司?？戮t(yī)藥已成功基于自身平臺技術研發(fā)了多個具有廣泛市場價值并具備全球獨立知識產(chǎn)權的創(chuàng)新型管線藥物，目前正在積極推動多個管線的臨床開發(fā)。在公司使命和愿景的驅動下，柯君醫(yī)藥匯聚了一批具備全球視野的高水平的科學家和海歸人才。在公司綜合戰(zhàn)略布局下，柯君醫(yī)藥成功實現(xiàn)了快速高效的研發(fā)成果轉化，在研管線均具備成為First-in-Class或Best-in-Class藥物的潛力。

近日，悅康藥業(yè)集團股份有限公司全資子公司杭州天龍藥業(yè)有限公司，獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準簽發(fā)的關于YKYY015注射液用于治療以LDL-C升高為特征的原發(fā)性（家族性和非家族性）高膽固醇血癥或混合型高脂血癥的患者的《藥物臨床試驗批準通知書》，公司將開展本品I期臨床試驗。此前，該產(chǎn)品已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）臨床試驗批準。

超長效降脂新藥YKYY015注射液是杭州天龍自主開發(fā)的靶向PCSK9基因的小干擾核糖核酸（siRNA）藥物，具有全新的序列，并采用了公司自主研發(fā)的siRNA序列全新修飾模板，該藥物的化合物核心專利已獲得國家知識產(chǎn)權局發(fā)明專利授權，并同步完成了PCT國際申請，公司享有全球獨占權益

關于悅康藥業(yè)集團

悅康藥業(yè)集團成立于2001年，總部位于北京，是一家集新藥研發(fā)、藥品生產(chǎn)、流通銷售及國際貿易于一體的醫(yī)藥集團企業(yè)。

2024年11月1日，Novo Nordisk宣布了正在進行的ESSENCE臨床第1部分的主要結果，該試驗是一項關鍵的3期、為期240周的雙盲試驗，受試者為1200名患有代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH，也被稱為非酒精性脂肪性肝炎NASH）和中度至晚期肝纖維化（2期或3期）的成年人。ESSENCE試驗的第1部分評估了在72周時，對前800名隨機受試者進行標準護理的情況下，每周一次2.4mg司美格魯肽與安慰劑相比對肝組織（組織學）的影響。

關于諾和諾德

諾和諾德成立于1923年，是一家全球領先的生物制藥公司，總部位于丹麥首都哥本哈根。我們的目標是推動改變，以戰(zhàn)勝糖尿病，和肥胖癥、罕見血液疾病、內分泌紊亂等其他嚴重慢性疾病。為達成這一目標，我們引領科學突破，擴大公司藥物可及性，并致力于預防及最終治愈疾病。諾和諾德在全球80個國家和地區(qū)擁有約4.7萬名員工，向全球超過168個國家和地區(qū)提供產(chǎn)品和服務。

2024年11月1日，深信生物（“Innorna”），一家處于臨床階段、聚焦于脂質納米顆粒（LNP）遞送技術及創(chuàng)新RNA療法開發(fā)的生物制藥公司，宣布美國FDA授予其在研創(chuàng)新mRNA藥物IN015兒科罕見病資格認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN015用于治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），這是一種嚴重危害生命的遺傳性疾病。獲得RPDD將極大地促進IN015的臨床開發(fā)，使患者盡快受益。獲得RPDD還意味著FDA可能在IN015產(chǎn)品獲批后授予深信生物優(yōu)先審評券。

2024年7月，深信生物另一款針對PFIC的mRNA藥物IN016已獲得美國FDA授予RPDD。IN015與IN016靶向不同的功能蛋白，以期達成對PFIC更加全面的治療作用。

關于深信生物

深信生物成立于2019年，致力于開發(fā)全球領先的LNP遞送技術平臺及創(chuàng)新RNA療法，以解決尚未滿足的臨床需求。深信生物目前已建立了一個包含 5000 多種可離子化脂質的多樣性導向LNP庫（DOLL），可應用于多種創(chuàng)新療法的開發(fā)，包括 mRNA疫苗和藥物、基因編輯療法和細胞療法等。基于其專有的 mRNA 和 LNP 技術平臺，深信生物已在傳染病疫苗、罕見病及腫瘤免疫領域布局了多個內部研發(fā)管線，同時與國內外多家生物制藥企業(yè)建立了合作，以探索該技術在更廣泛治療領域的開發(fā)潛力。

近日，阿斯利康（AstraZeneca）公司公布了在研口服GLP-1療法AZD5004（ECC5004），在患有2型糖尿病的肥胖患者中進行的1期臨床試驗的最新結果。數(shù)據(jù)顯示，這款在研療法在治療4周后將患者體重減輕5.8%，并且改善患者的血糖指標。

體重減輕效果：在Phase 1試驗中，對于2型糖尿病患者，使用AZD5004的平均體重減輕為5.8%，這一數(shù)據(jù)是在治療4周后得出的。

關于AZD5004

AZD5004是一款每日一次、低劑量的小分子GLP-1受體激動劑，該藥物在臨床前研究中證明具有理想的療效和安全性。在1期臨床試驗中，數(shù)據(jù)顯示，患者是否伴隨食物服用AZD5004均不會影響它的藥代動力學特征。

關于阿斯利康

自1993年以來，阿斯利康始終秉持“以患者為中心”的初心，以科學為本，不斷開拓科學疆域，從藥物研發(fā)、生產(chǎn)運營、商業(yè)模式等領域不斷推動創(chuàng)新實踐和可持續(xù)發(fā)展。三十年來，阿斯利康始終致力于成為一家“引進來、扎得穩(wěn)、走出去”的本土化跨國藥企，憑借其全球優(yōu)勢資源與對中國本土醫(yī)藥市場的深度洞察，持續(xù)匯聚全球智慧力量。

2024年11月3日，Viking Therapeutics在2024年美國肥胖周（ObesityWeek 2024）公布了其胰高血糖素樣肽-1受體/葡萄糖依賴性促胰島素多肽受體（GLP-1R/GIPR）雙重激動劑VK2735皮下注射劑型的II期VENTURE研究結果，以及該藥口服劑型在健康受試者中的I期研究結果。

關于VK2735

VK2735是一種雙重激動劑，針對胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）和葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）受體，目前正在開發(fā)用于治療肥胖等代謝紊亂。基于這些1期試驗結果，該公司計劃在今年晚些時候，啟動VK2735口服劑型治療肥胖的2期臨床試驗。

關于Viking Therapeutics

2024年11月4日，Ionis Pharmaceuticals（“Ionis”）宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 已受理donidalorsen 的新藥申請 (NDA)，用于預防成人和 12 歲及以上兒童患者遺傳性血管性水腫 (HAE) 發(fā)作，PDUFA行動日期定為 2025 年 8 月 21 日。如果獲得批準，donidalorsen 將成為首款治療遺傳性血管性水腫的RNA 反義療法。

Donidalorsen 是一款在研、潛在同類首創(chuàng)的RNA 反義寡核苷酸配體偶聯(lián)（LICA）藥物，旨在精確靶向以沉默前激肽釋放酶（PKK）的表達，中斷導致HAE攻擊的通路。PKK在激活與HAE急性發(fā)作相關的炎癥介質中起重要作用。通過沉默PKK的產(chǎn)生，donidalorsen可能是治療HAE的有效預防方法。

關于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.

30多年來，Ionis一直是RNA靶向治療領域的領導者，開拓了新的市場，改變了治療標準。Ionis目前有四種已上市的藥物和一個有前景的后期管道，重點是心血管和神經(jīng)系統(tǒng)特許經(jīng)營權。我們的科學創(chuàng)新始于并將繼續(xù)，因為我們知道病人依賴于我們，這推動了我們成為基因醫(yī)學領導者的愿景，利用多平臺方法發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供改變生命的療法。

2024年11月4日，Ascendis Pharma宣布已授予諾和諾德（Novo Nordisk）獨家全球許可，使用其TransCon技術平臺開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化用于代謝疾?。òǚ逝趾?型糖尿病）的諾和諾德專有產(chǎn)品。根據(jù)協(xié)議，諾和諾德還獲得了將任何由此產(chǎn)生的代謝疾病產(chǎn)品擴展到其他治療領域的專屬權利。此次合作的主打項目是一種每月一次的GLP-1受體激動劑候選產(chǎn)品，用于治療肥胖和2型糖尿病。

作為許可交換的一部分，Ascendis將有資格基于主打項目獲得總計2.85億美元的預付款、開發(fā)和監(jiān)管里程碑付款。此外，Ascendis還將有資格獲得基于銷售的里程碑付款等款項。對于每種額外的代謝或心血管疾病產(chǎn)品候選藥物，Ascendis將有資格獲得高達7750萬美元的開發(fā)和監(jiān)管等里程碑款項。Ascendis將在合作框架內進行TransCon產(chǎn)品候選藥物的早期開發(fā)。諾和諾德將負責這些早期開發(fā)的成本，以及臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化生產(chǎn)和商業(yè)化。

2024年11月5日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)剛剛新公示，質肽生物1類新藥ZT006片獲得臨床試驗默示許可，擬開發(fā)用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。公開資料顯示，ZT006 是一款新一代口服GLP-1藥物，為新一代口服蛋白藥品種。

ZT006片是質肽生物醫(yī)藥自主研發(fā)的的1類新藥，目前已申報6項臨床。ZT006是一款新一代口服GLP-1藥物，擬開發(fā)治療糖尿病和肥胖癥等。質肽生物專注于開發(fā)治療慢性代謝性疾病（如糖尿病、肥胖、非酒精性脂肪性肝炎等）治療領域的創(chuàng)新生物藥。

關于質肽生物

質肽生物是一家處于臨床開發(fā)階段的生物創(chuàng)新藥公司，致力于開發(fā)治療代謝疾病領域創(chuàng)新生物藥。以患者為中心，原創(chuàng)為驅動，質肽生物的自主知識產(chǎn)權技術平臺涵蓋了完整的重組蛋白生產(chǎn)環(huán)節(jié)。其自主創(chuàng)新的關鍵技術平臺，包括QLLong超長效技術平臺、QLOral口服多肽技術平臺，QLFold高效包涵體蛋白復性技術平臺和QLFusion融合蛋白技術平臺都具有國際領先水準。

2024年11月6日，諾和諾德公布2024Q3業(yè)績，前三季度總收入2047.20億丹麥克朗（約合298.50億美元，按今年平均匯率：1丹麥克朗=0.14581美元計算，下同），同比增長23%。

2024Q3財報，其中披露幾個重要信息：1）已順利完成司美格魯肽1.0mg治療外周動脈疾?。≒AD）的IIIb期STRIDE研究，并將于2025年上半年向歐美申請新適應癥拓展；2）已向歐盟遞交IcoSema（Icodec依柯胰島素+司美格魯肽，每周1次）用于治療2型糖尿病（T2D）的上市申請；3）基于IIIb期FRONTIER 5研究的成功，諾和諾德預計將于2025年向監(jiān)管機構提交Mim8的首次上市申請。

關于諾和諾德

諾和諾德成立于1923年，是一家全球領先的生物制藥公司，總部位于丹麥首都哥本哈根。我們的目標是推動改變，以戰(zhàn)勝糖尿病，和肥胖癥、罕見血液疾病、內分泌紊亂等其他嚴重慢性疾病。為達成這一目標，我們引領科學突破，擴大公司藥物可及性，并致力于預防及最終治愈疾病。諾和諾德在全球80個國家和地區(qū)擁有約4.7萬名員工，向全球超過168個國家和地區(qū)提供產(chǎn)品和服務。