Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(9.6_9.13)
2024年9月4日，據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心 (CDE) 顯示，重慶藥友制藥有限責(zé)任公司的4類仿制藥諾西那生鈉注射液申報(bào)生產(chǎn)獲受理。
諾西那生鈉注射液原研渤健，2016年在美國(guó)上市，2019年在中國(guó)上市，第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲批治療SMA（脊髓性肌萎縮癥）的藥物。
諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），采用Ionis的專有反義技術(shù)開發(fā)，旨在用于治療因SMN1基因（位于染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進(jìn)而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長(zhǎng)度SMN蛋白的產(chǎn)生。諾西那生鈉注射液通過(guò)鞘內(nèi)注射給藥，直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液（CSF）中。
關(guān)于脊髓性肌萎縮癥（SMA）
脊髓性肌萎縮癥（SMA）為常染色體隱性遺傳疾病，是由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1（SMN1）突變導(dǎo)致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經(jīng)肌肉病。SMA以脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化變性和丟失導(dǎo)致的肌無(wú)力和肌萎縮為主要臨床特征。
2024年9月9日，Terns Pharmaceuticals宣布其口服GLP-1R激動(dòng)劑TERN-601的Ⅰ期試驗(yàn)結(jié)果，結(jié)果顯示，TERN-601的最高劑量組達(dá)到了4.9%的安慰劑調(diào)整平均體重減輕，患者每天接受一次TERN-601。公司還表示，這組67%的參與者減掉了5%或更多的基線體重。
1期試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的單次和多次遞增劑量(SAD和MAD)試驗(yàn)，在肥胖或超重的健康成人中評(píng)估TERN-601的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)(PK)和藥效學(xué)(PD)。該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是評(píng)估TERN-601的安全性和耐受性，每天一次，持續(xù)28天。次要終點(diǎn)包括PK，用TERN-601治療28天后體重減輕的療效，以及其他探索性指標(biāo)。
關(guān)于Terns Pharmaceuticals
Terns Pharmaceuticals Inc是一家臨床階段的生物制藥公司，開發(fā)用于治療非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 和其他慢性肝病的單藥和聯(lián)合療法候選產(chǎn)品組合。
2024年9月10日，Zealand Pharma公布了其GLP-1/GLP-2受體雙激動(dòng)劑dapiglutide在1b期多次遞增劑量臨床試驗(yàn)的最新積極結(jié)果。Dapiglutide是一種潛在“first-in-class”的長(zhǎng)效肽療法，旨在利用強(qiáng)效GLP-1激動(dòng)劑的效果來(lái)減重，并通過(guò)GLP-2的腸道屏障改善功能來(lái)解決與低級(jí)別炎癥相關(guān)的并發(fā)癥。
在每周一次共13周的給藥后，dapiglutide組患者的安慰劑校正后平均體重減少最高可達(dá)8.3%。分析顯示，dapiglutide在劑量高達(dá)13 mg時(shí)，仍顯示良好的安全性與耐受性，患者發(fā)生胃腸道不良事件與其他基于腸促胰島素的療法結(jié)果一致。該試驗(yàn)的第二部分正在進(jìn)行中，這部分研究評(píng)估高達(dá)26 mg的劑量在28周治療期間的效果，頂線結(jié)果預(yù)計(jì)將在2025年上半年公布。
關(guān)于Zealand Pharma A/S
Zealand Pharma A/S（納斯達(dá)克股票代碼：ZEAL）（“Zealand”）總部位于丹麥哥本哈根，是一家專門從事多肽藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的生物科技公司。該公司擁有強(qiáng)大的管線，在臨床開發(fā)中有超過(guò) 10 個(gè)候選藥物，其中兩個(gè)已上市，三個(gè)候選藥物處于后期開發(fā)階段中。公司已與多家制藥公司建立了開發(fā)和商業(yè)合作伙伴關(guān)系。
2024年9月10日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)顯示聯(lián)邦制藥啟動(dòng)一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開放、陽(yáng)性對(duì)照 III 期臨床試驗(yàn)，比較聯(lián)邦生物司美格魯肽注射液和原研藥治療肥胖患者的有效性和安全性。值得注意的是，這是國(guó)內(nèi)第三款啟動(dòng)肥胖 III 期臨床的司美格魯肽。
Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，聯(lián)邦制藥的司美格魯肽類似藥用于 2 型糖尿病適應(yīng)癥已在 2023 年 2 月啟動(dòng) III 臨床。在 GLP-1 靶點(diǎn)上，聯(lián)邦制藥除了布局生物類似藥外，還有創(chuàng)新藥。UBT251 是一款 GCGR/GIPR/GLP1R 三靶點(diǎn)創(chuàng)新藥，目前用于 2 型糖尿病、代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝病、肥胖適應(yīng)癥正在開展 1 期臨床。
關(guān)于聯(lián)邦制藥
聯(lián)邦制藥成立于1990年，于2007年在香港上市，股份代號(hào)：3933.HK，主要從事藥品的研發(fā)、生產(chǎn)及銷售。歷經(jīng)三十余年發(fā)展，聯(lián)邦制藥形成了擁有制劑、原料、生物、動(dòng)保四大業(yè)務(wù)板塊，九家生產(chǎn)研發(fā)實(shí)體的綜合性制藥集團(tuán)，銷售網(wǎng)絡(luò)覆蓋全球，現(xiàn)有員工15000余人。
2024年9月10日，禮來(lái)公布每周一針胰島素Insulin efsitora治療一型糖尿病、二型糖尿病三期臨床詳細(xì)數(shù)據(jù)，分別發(fā)表在柳葉刀、新英格蘭醫(yī)學(xué)期刊上，同時(shí)在EASD會(huì)議上公開。
關(guān)于糖尿病
糖尿病是一種慢性病。當(dāng)胰腺產(chǎn)生不了足夠胰島素或者人體無(wú)法有效地利用所產(chǎn)生的胰島素時(shí)，就會(huì)出現(xiàn)糖尿病。胰島素是一種調(diào)節(jié)血糖的荷爾蒙。高血糖或血糖升高是糖尿病失控的常見后果，隨著時(shí)間的推移會(huì)對(duì)人體的許多系統(tǒng)（特別是神經(jīng)和血管）帶來(lái)嚴(yán)重?fù)p害。
關(guān)于禮來(lái)（Eli Lilly and Company）
禮來(lái)制藥是一家從事藥品研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的全球領(lǐng)先的醫(yī)藥公司，致力于通過(guò)創(chuàng)新改善人類健康水平。禮來(lái)制藥誕生于一個(gè)多世紀(jì)之前，于1876年由禮來(lái)上校在美國(guó)印第安納州創(chuàng)立，公司創(chuàng)始人致力于生產(chǎn)高質(zhì)量的藥品以滿足切實(shí)的醫(yī)療需求。
2024年9月11日，諾和諾德在歐洲糖尿病研究協(xié)會(huì)（EASD）年會(huì)上公布了口服Amycretin（NN9487）的首個(gè)減肥I期研究數(shù)據(jù)。
Amycretin是諾和諾德開發(fā)的一款胰高血糖素樣-1受體/胰淀素（amylin）受體（GLP-1R/AMYR）激動(dòng)劑，其皮下注射劑型（NN9490）的用藥頻率為每周1次，其口服劑型的用藥頻率為每日1次。
受試者基線BMI為25.0-39.9kg/m2。結(jié)果顯示，50mg和100mg劑量組受試者的體重分別平均降低了10.4%和13.1%，安慰劑組這一比例為1.1%。
關(guān)于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年，是一家全球領(lǐng)先的生物制藥公司，總部位于丹麥?zhǔn)锥几绫竟?。我們的目?biāo)是推動(dòng)改變，以戰(zhàn)勝糖尿病，和肥胖癥、罕見血液疾病、內(nèi)分泌紊亂等其他嚴(yán)重慢性疾病。為達(dá)成這一目標(biāo)，我們引領(lǐng)科學(xué)突破，擴(kuò)大公司藥物可及性，并致力于預(yù)防及最終治愈疾病。諾和諾德在全球80個(gè)國(guó)家和地區(qū)擁有約4.7萬(wàn)名員工，向全球超過(guò)168個(gè)國(guó)家和地區(qū)提供產(chǎn)品和服務(wù)。
