Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(5.13_5.17)
近日，據(jù)國家藥監(jiān)局網(wǎng)站公示，騰盛博藥的兩款創(chuàng)新乙肝藥物，BRII-835 (小干擾RNA) 和BRII-877 (乙肝特異性中和抗體) ，擬獲突破性治療認(rèn)定，進(jìn)一步加速了乙肝功能性治愈研究的步伐。這是自去年11月其BRII-179 (乙肝治療性疫苗) 獲突破性治療認(rèn)定后又兩款乙肝藥物獲此認(rèn)定。
關(guān)于騰盛博藥
騰盛博藥是一家生物技術(shù)公司，致力于針對存在巨大未被滿足的患者需求、治療手段有限，以及給患者帶來嚴(yán)重社會歧視的重大公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)開發(fā)創(chuàng)新療法。公司專注于感染性疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，基于對患者關(guān)鍵需求的洞察和體驗(yàn)，建立起了一條強(qiáng)大的創(chuàng)新治療方案管線，并正在推進(jìn)這些差異化療法的研究.
2024年5月9日，據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，舶望制藥子公司杭州舶臨醫(yī)藥科技有限公司申報的1類新藥BW-20507注射液獲CDE臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于治療慢性乙型肝炎。
BW-20507是該公司自主研發(fā)的一種靶向乙型肝炎病毒（HBV）的小干擾RNA（siRNA）藥物。據(jù)悉，2023年9月13日，該療法已在澳大利亞啟動1/2期臨床試驗(yàn)，評估在健康受試者及慢性乙型肝炎病毒感染者中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和劑量遞增研究。
關(guān)于舶望制藥
舶望制藥成立于2021年4月，專注于siRNA藥物的開發(fā)，由數(shù)位siRNA藥物開發(fā)經(jīng)驗(yàn)豐富的科學(xué)家創(chuàng)立。該公司致力于開發(fā)新一代siRNA藥物，為全球患者提供急需的、更好的治療手段。據(jù)悉，舶望制藥團(tuán)隊(duì)在核酸序列設(shè)計、化學(xué)修飾、GalNAc遞送技術(shù)、肝臟外組織靶向遞送技術(shù)、寡聚核酸合成、CMC等RNAi藥物開發(fā)的全流程環(huán)節(jié)擁有多年專業(yè)經(jīng)驗(yàn)，已經(jīng)在舶望制藥建立起完整的核酸藥物開發(fā)平臺。
2024年5月9日，F(xiàn)lagship Pioneering（簡稱“Flagship”）及旗下子公司Metaphore Biotechnologies（簡稱“Metaphore”）共同宣布，Metaphore已于諾和諾德（“Novo Nordisk”）達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)至多兩種下一代肥胖治療藥物。
該合作建立在諾和諾德與Flagship Pioneering之間的廣泛戰(zhàn)略合作關(guān)系之下，該合作協(xié)議旨在共同開發(fā)心臟代謝疾病和罕見疾病的新型治療方案。Flagship的內(nèi)部藥物開發(fā)與合作部門Pioneering Medicines與諾和諾德的生物創(chuàng)新中心（Bio Innovation Hub）共同負(fù)責(zé)領(lǐng)導(dǎo)這項(xiàng)合作，共同開發(fā)最多兩種的下一代減重療法。其中，Metaphore、Pioneering Medicines及諾和諾德將共同推進(jìn)基礎(chǔ)研究和臨床前開發(fā)，然后由諾和諾德將這些項(xiàng)目推進(jìn)到臨床研究階段。
關(guān)于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年，是一家全球領(lǐng)先的生物制藥公司，總部位于丹麥?zhǔn)锥几绫竟?。我們的目?biāo)是推動改變，以戰(zhàn)勝糖尿病，和肥胖癥、罕見血液疾病、內(nèi)分泌紊亂等其他嚴(yán)重慢性疾病。為達(dá)成這一目標(biāo)，我們引領(lǐng)科學(xué)突破，擴(kuò)大公司藥物可及性，并致力于預(yù)防及最終治愈疾病。諾和諾德在全球80個國家和地區(qū)擁有約4.7萬名員工，向全球超過168個國家和地區(qū)提供產(chǎn)品和服務(wù)。
近日，嘉興法伯新天醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱：法伯新天）宣布完成億元左右A輪融資首關(guān)。本輪融資由鋆昊資本領(lǐng)投，財通資本及戰(zhàn)略投資者跟投。所募集資金將用于成熟管線的臨床研究推進(jìn)及上市準(zhǔn)備、研發(fā)平臺升級完善及后續(xù)創(chuàng)新管線產(chǎn)品的臨床及臨床前研發(fā)。
今年4月，法伯新天自主研發(fā)的放射性藥物锝[99mTc]-H7ND 注射液Ⅰ期臨床試驗(yàn)正式啟動。
锝[99mTc]-H7ND注射液是由法伯新天自主研發(fā)的Ⅰ類創(chuàng)新藥，也是全球首創(chuàng)的 FAP 靶點(diǎn)的單光子放射性藥物。該藥物能與 FAP 特異性結(jié)合，在 FAP 高表達(dá)的腫瘤中高度濃聚，通過單光子發(fā)射計算機(jī)斷層（SPECT/CT）成像，實(shí)現(xiàn)對腫瘤的精準(zhǔn)診斷。
關(guān)于法伯新天
法伯新天成立于2016年，是一家專注于分子影像診斷及放射性藥物治療的創(chuàng)新型藥物研發(fā)公司，同時擁有PharmadaX®Ⅰ 高效靶分子篩選和定點(diǎn)放射標(biāo)記平臺，及全球領(lǐng)先的近端治療和免疫治療相結(jié)合的 PharmadaX®Ⅱ 平臺，基于此建立了極具競爭力的差異化研發(fā)管線，產(chǎn)品覆蓋診斷用藥和治療用藥。
2024年5月13日，Avidity Biosciences在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊了AOC 1001的三期臨床試驗(yàn)。
該三期臨床計劃入組150例DM1患者，預(yù)計2026年10月初步完成。
Del-desiran是Avidity利用其抗體偶聯(lián)寡核苷酸平臺開發(fā)的主打候選療法，旨在通過降低與疾病相關(guān)的DMPK基因的mRNA水平，解決DM1的根本原因。它將與轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1（TfR1）結(jié)合的專有單克隆抗體，與靶向DMPK基因的siRNA偶聯(lián)。在臨床前研究中，del-desiran成功將siRNA輸送到肌肉細(xì)胞中，從而在骨骼、心臟和平滑肌等多種肌肉中持久、劑量依賴地降低DMPK的mRNA水平。美國FDA與歐洲藥品管理局（EMA）皆授予其孤兒藥資格，F(xiàn)DA還授予此療法快速通道資格。
關(guān)于Avidity
Avidity的使命是通過提供新型 RNA 療法——抗體寡核苷酸綴合物 (AOCs?) 來深刻改善人們的生活。Avidity 正在通過其專有的 AOC 徹底改變 RNA 領(lǐng)域，該 AOC 旨在將單克隆抗體的特異性與寡核苷酸療法的精確性相結(jié)合，以解決以前使用現(xiàn)有 RNA 療法無法達(dá)到的目標(biāo)和疾病。
2024年5月14日，在意大利舉行的歐洲肥胖癥大會上公布的兩項(xiàng)研究結(jié)果顯示，諾和諾德的減肥用司美格魯肽（Wegovy）可以在長達(dá)4年的時間里維持有意義的體重減輕并改善心血管健康，無論減重多少。
第一項(xiàng)研究發(fā)表在本周一出版的《Nature Medicine》雜志上，該研究對諾和諾德SELECT心血管結(jié)果研究中的患者進(jìn)行了208周的跟蹤隨訪研究，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，接受Wegovy治療的患者能夠在此期間保持最初的體重減輕效果。
Wegovy組患者的體重在65周內(nèi)持續(xù)下降，而且他們能夠在4年內(nèi)保持體重不反彈。平均而言，Wegovy組患者的體重下降了10.2%，而安慰劑組僅下降了1.5%。兩組間的治療差異為8.7%，具有統(tǒng)計學(xué)意義。
關(guān)于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年，是一家全球領(lǐng)先的生物制藥公司，總部位于丹麥?zhǔn)锥几绫竟Ｎ覀兊哪繕?biāo)是推動改變，以戰(zhàn)勝糖尿病，和肥胖癥、罕見血液疾病、內(nèi)分泌紊亂等其他嚴(yán)重慢性疾病。為達(dá)成這一目標(biāo)，我們引領(lǐng)科學(xué)突破，擴(kuò)大公司藥物可及性，并致力于預(yù)防及最終治愈疾病。諾和諾德在全球80個國家和地區(qū)擁有約4.7萬名員工，向全球超過168個國家和地區(qū)提供產(chǎn)品和服務(wù)。
2024年5月15日，中美瑞康宣布公司自主開發(fā)的首款針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的小核酸藥物RAG-17獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗(yàn)許可。
關(guān)于RAG-17
RAG-17是一款以SOD1為靶基因的雙鏈小干擾RNA（siRNA），通過降低SOD1蛋白表達(dá)來治療SOD1突變所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主開發(fā)的擁有獨(dú)立知識產(chǎn)權(quán)的SCAD?（智能化學(xué)輔助遞送）遞送平臺，以實(shí)現(xiàn)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的高效遞送。臨床前藥效研究表明，RAG-17的治療能夠極其顯著地延緩疾病發(fā)病時間、延長動物的生存時間和改善其運(yùn)動功能。
關(guān)于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨(dú)立自主知識產(chǎn)權(quán)的SCAD?、LiCO?等多個具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)。
2024年5月16日，恒瑞醫(yī)藥發(fā)布公告，宣布將具有自主 知識產(chǎn)權(quán)的 GLP-1 產(chǎn)品組合有償許可給 Hercules CM Newco,Inc.（以下簡稱 “美國 Hercules 公司”），美國 Hercules 公司將獲得在除大中華區(qū)以外的 全球范圍內(nèi)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化 GLP-1 產(chǎn)品組合的獨(dú)家權(quán)利。作為對外許可交易對價一部分，恒瑞將取得美國 Hercules 公司 19.9%的股權(quán)，且將從美國 Hercules 公司獲得 GLP-1 產(chǎn)品組合授權(quán)許可費(fèi)。
此外，根據(jù)協(xié)議條款，恒瑞還將獲得首付款和近期里程碑總計 1.1 億美元，其中包括 1 億美元的首付款和完成技 術(shù)轉(zhuǎn)移后的 1000 萬美元的近期里程碑付款。
基于 HRS-7535 臨床開發(fā)進(jìn)度及 FDA 首次獲批上市，美國 Hercules 公司將向 恒瑞支付累計不超過 2 億美元的臨床開發(fā)及監(jiān)管里程碑款。
基于 GLP-1 產(chǎn)品組合在許可區(qū)域?qū)嶋H年凈銷售額情況，美國 Hercules 公司 將向恒瑞支付累計不超過 57.25 億美元的銷售里程碑款。
關(guān)于恒瑞醫(yī)藥
恒瑞醫(yī)藥成立于1970年，是一家從事創(chuàng)新和藥品研制及推廣的國際化制藥企業(yè)，聚焦抗腫瘤、手術(shù)用藥、自身免疫疾病、代謝性疾病、心血管疾病等領(lǐng)域進(jìn)行新藥研發(fā)。
2024年5月16日，羅氏宣布其用于治療肥胖和2型糖尿病的雙重GLP-1R/GIPR激動劑CT-388的I期臨床試驗(yàn)取得了積極結(jié)果。研究發(fā)現(xiàn)，與安慰劑相比，健康肥胖成人受試者每周皮下注射一次CT-388，持續(xù)24周，可顯著減輕體重。CT-388的減重效果具有臨床意義，經(jīng)安慰劑調(diào)整后的平均減重率為18.8% (p值<0.001)。在第24周，100%接受CT-388治療的受試者體重減輕>5%，85%體重減輕>10%，70%體重減輕>15%，45%體重減輕>20%。
關(guān)于羅氏
羅氏成立于1896年，總部位于瑞士巴塞爾，擁有125余年悠久歷史, 是全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司和體外診斷的領(lǐng)導(dǎo)者，領(lǐng)先的工業(yè)化生產(chǎn)原研藥的企業(yè)之一。羅氏在國際上的快速擴(kuò)張得益于羅氏創(chuàng)始人弗里茲·霍夫曼的企業(yè)家精神。
