Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(5.6_5.11)
近日，蘇州星核迪賽生物技術有限公司（以下簡稱“星核迪賽”）宣布完成近億元天使輪融資。本輪融資由復星醫(yī)藥旗下復健資本新藥創(chuàng)新基金領投，創(chuàng)瑞投資杭實創(chuàng)盈基金參與投資。
本輪融資將用于：1）DSL101和DSL201等核心管線的持續(xù)推進；2）特色LNP遞送系統(tǒng)的持續(xù)開發(fā)及管線布局拓展；3）公司研發(fā)能力提升與日常運營。
關于星核迪賽
星核迪賽成立于2022年6月，是復健資本新藥創(chuàng)新基金孵化設立，主要致力于藥物遞送系統(tǒng)研發(fā)和重大臨床需求mRNA藥物的開發(fā)。星核迪賽已開發(fā)出局部表達和肝實質細胞靶向兩大特色遞送平臺。研發(fā)了多條具有自主知識產(chǎn)權的產(chǎn)品管線。公司采用自主研發(fā)和授權合作的雙驅模式，充分發(fā)揮兩大遞送的平臺優(yōu)勢，力爭把星核迪賽打造成為全球領先的核酸生物藥企業(yè)。
2024年4月30日，PeptiDream公司宣布與諾華擴展多肽發(fā)現(xiàn)合作，將利用其獨有的肽發(fā)現(xiàn)平臺系統(tǒng)（PDPS），根據(jù)諾華指定的靶點，發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化新型大環(huán)肽。這些大環(huán)肽將用于與放射性配體（RLTs）的潛在偶聯(lián)，或應用于其它治療和診斷用途。
這一協(xié)議是在兩家公司于2019年達成的多肽偶聯(lián)藥物（PDC）合作基礎上的擴展，兩家公司的合作最初于2010年啟動，并多次擴展合作?；谛碌暮献鲄f(xié)議條款，PeptiDream將獲得1.8億美元前期付款，并有資格獲得高達27.1億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款。
關于PeptiDream
PeptiDream成立于2006年，大環(huán)肽療法發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的全球領導者。自成立以來，創(chuàng)建了一個由數(shù)萬億條不同肽組成的肽庫，擁有專有的肽發(fā)現(xiàn)平臺系統(tǒng)（PDPS），可從肽庫中有效地選擇有前途的、高選擇性的特殊環(huán)狀肽。
2024年5月2日，恒瑞醫(yī)藥在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊了HRS9531治療肥胖患者的三期臨床試驗。
恒瑞的GLP-1R/GIPR激動劑HRS9531和口服GLP-1R激動劑HRS-7535初顯減重效果。一項用于健康受試者的I期臨床（NCT05152277）顯示，接受HRS9531 4周治療的5.4mg組平均減重范圍為4.3-7.7kg，幅度達6.7%-9.3%。小分子GLP-1R激動劑HRS-7535在I期（NCT05347758）研究中初顯減重效果，接受每日1次口服120mg HRS-7535治療的受試者第29天時的體重下降4.38kg。
關于恒瑞醫(yī)藥
恒瑞醫(yī)藥成立于1970年，是一家從事創(chuàng)新和藥品研制及推廣的國際化制藥企業(yè)，聚焦抗腫瘤、手術用藥、自身免疫疾病、代謝性疾病、心血管疾病等領域進行新藥研發(fā)。
2024年5月2日，安進發(fā)布一季度財報，營收74.47億美元，同比增長22%。
得益于25%的銷量增長推動，產(chǎn)品整體銷售額增長了22%，包括Repatha、Tezspire、Evenity、Blincyto和Tavneos等在內的10款產(chǎn)品均實現(xiàn)了至少兩位數(shù)的銷量增長，分別收入5.17億美元（+33%）、1.73億美元（+80%）、3.42億美元（+35%）、2.44億美元（+26%）、0.51億美元（nm）。
此外，安進Q1業(yè)績也包含收購Horizon帶來的9.14億美元銷售額，例如甲狀腺眼病藥物Tepezza（4.24億美元）、高尿酸血癥藥物Krystexxa（2.35億美元）、視神經(jīng)脊髓炎藥物Uplizna（8000萬美元）等first-in-class藥物均處于生命周期早期階段，在快速放量中。
關于安進
安進公司致力于通過釋放生物學潛力，造福全球患有嚴重疾病的患者。為了實現(xiàn)這個愿景，安進長期專注于人類創(chuàng)新藥物的探索、研發(fā)、生產(chǎn)和銷售，并通過借助前沿人類遺傳學等工具，力求揭示疾病的復雜性，洞察人類生物學的基本機制。
2024年5月2日，諾華宣布收購Mariana Oncology，以加強放射性配體療法（radioligand therapies，RLTs）的布局。根據(jù)協(xié)議條款，諾華將支付10億美元預付款，并在完成預定里程碑后再支付7.5億美元。
此次收購涵蓋了一個強大的RLT項目組合，涉及一系列實體瘤適應癥（如乳腺癌、前列腺癌和肺癌），包括針對小細胞肺癌的基于錒的先導RLT項目MC-339。
RLT是一類放射性藥物，將腫瘤靶向分子（配體）與治療性放射性同位素（放射性粒子）結合起來。RLT與特定類型腫瘤表面表達的特定受體結合。一旦與目標細胞結合，治療性放射性同位素會導致DNA損傷，從而抑制細胞生長和復制，并可能引發(fā)細胞死亡。這種靶向途徑可以將輻射遞送到腫瘤，同時限制對周圍細胞的損害。
關于諾華
諾華致力于創(chuàng)想醫(yī)藥未來，改善人們生活質量，延長人類壽命。我們通過在研發(fā)方面的技術領先優(yōu)勢和創(chuàng)新的可及性舉措，提供能夠減輕社會最大疾病負擔的高價值藥物。在探索新藥的過程中，我們不懈創(chuàng)新，研發(fā)投入一直處于全球行業(yè)先列。諾華在全球擁有來自140多個國家和地區(qū)的約106,000名員工，全球近8億患者受益于諾華產(chǎn)品。
2024年5月7日，舶望制藥宣布其BW-01針對重度高甘油三酯血癥的2期臨床試驗已于2024年4月29日完成首例受試者給藥。BW-01是舶望制藥自主研發(fā)的一款心血管siRNA（小干擾核酸藥物）新藥。
siRNA藥物是近年來嶄露頭角的新技術藥物，具有可成藥靶點多、藥效強、安全性好、給藥頻率低的優(yōu)勢，且適應癥領域廣泛，涵蓋心血管疾病、罕見病、神經(jīng)性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、腫瘤等，已成為全球范圍內極具發(fā)展?jié)摿Φ那把蒯t(yī)藥領域之一。
舶望制藥成立于2021年，是一家處于臨床階段的生物技術公司，致力于開發(fā)新一代siRNA藥物，為全球患者提供更好的治療手段。2023年11月，舶望制藥宣布完成了3億元人民幣A+輪融資，本輪融資由國投招商領投，華蓋資本、元希海河基金、老股東三一創(chuàng)新投資跟投。
在過去近三年的時間里，舶望制藥建立了包括多款siRNA候選藥物的產(chǎn)品管線，涵蓋廣泛的適應癥。目前舶望制藥已有5個siRNA藥物進入臨床試驗階段。
2024年5月7日，杭州先為達生物科技股份有限公司宣布與韓國頭部消費醫(yī)療公司——科瑪集團（Kolmar，KRX:161890）下屬Hk Inno.N達成合作，將伊諾格魯肽（Ecnoglutide）的韓國產(chǎn)品權益授權給Hk Inno.N，后者將承擔韓國地區(qū)的臨床開發(fā)與商業(yè)化。
根據(jù)協(xié)議，先為達生物將獲得首付款，并將有資格獲得高達5600萬美元的研發(fā)、注冊和商業(yè)化相關的里程碑付款，以及產(chǎn)品商業(yè)化后高達兩位數(shù)字的銷售額提成。HK inno.N Corporation將獲得在韓國開發(fā)和商業(yè)化伊諾格魯肽注射液的獨家權益。先為達生物仍將保留在全球所有其他市場開發(fā)和商業(yè)化伊諾格魯肽注射液的權益。
關于伊諾格魯肽注射液（Ecnoglutide Injection，XW003）
胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）激動劑可有效治療2型糖尿病和肥胖癥，并顯示出治療代謝功能障礙相關的脂肪性肝炎（MASH）的潛力。伊諾格魯肽注射液是一種具有cAMP偏向性的新型長效GLP-1激動劑，經(jīng)優(yōu)化提高生物活性，降低生產(chǎn)成本，可滿足每周一次給藥。已完成的臨床研究證實，伊諾格魯肽注射液對2型糖尿病和肥胖癥患者具有優(yōu)良的治療效果，并顯示出良好的安全性和耐受性。
關于先為達生物
先為達生物是一家處于臨床階段、專注于研究和開發(fā)治療代謝性疾病的創(chuàng)新療法的生物制藥公司，研發(fā)管線包括同類首創(chuàng)和最佳候選藥物：長效GLP-1多肽伊諾格魯肽注射液（臨床Ⅲ期）、口服GLP-1多肽伊諾格魯肽片劑XW004（臨床Ⅰ期）和口服小分子GLP-1受體激動劑XW014（臨床Ⅰ期）等。
2024年5月7日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)顯示，賽諾菲的RNAi療法Fitusiran在國內申報上市，用于治療血友病。該產(chǎn)品是賽諾菲管線中第一款申報上市的RNAi療法，也是血友病領域首款RNAi療法。
截至今日，F(xiàn)itusiran已完成3項III期研究：ATLAS-PPX、ATLAS-INH和ATLAS-A/B。
在ATLAS-PPX研究中，65例血友病A/B患者由接受旁路制劑（BPA）或凝血因子濃縮物（CFC）治療轉換為接受Fitusiran（80mg，皮下注射，每月1次）治療后，年化出血率（ABR）為0%。
關于Fitusiran
Fitusiran是Alnylam Pharmaceuticals開發(fā)的一款靶向抗凝血酶III（AT III）的RNAi療法。
關于賽諾菲
賽諾菲是一家全球領先的創(chuàng)新醫(yī)藥健康企業(yè)，以“追尋科學奇跡，煥發(fā)生命光彩”為使命。作為改革開放后首批進入中國的跨國企業(yè)之一，賽諾菲1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有12處多元模式的辦公室，3家生產(chǎn)基地，4大研發(fā)基地和1個數(shù)字創(chuàng)新中心，多元化業(yè)務覆蓋制藥、人用疫苗和消費者保健。
近日，通化東寶藥業(yè)股份有限公司（以下簡稱“通化東寶”或“公司”）與北京質肽生物醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“質肽生物”）關于GLP-1產(chǎn)品司美格魯肽注射液簽署了《商業(yè)化授權及MAH合作協(xié)議》（以下簡稱“協(xié)議”）。
根據(jù)協(xié)議約定，公司將獲得質肽生物臨床在研產(chǎn)品ZT001司美格魯肽注射液（適應癥：成人2型糖尿病患者控制血糖）（以下簡稱“合作產(chǎn)品”）中國大陸地區(qū)獨占商業(yè)化權益，以及共同合作開發(fā)海外市場權利。合作產(chǎn)品在中國大陸地區(qū)已完成2型糖尿病適應癥的I期臨床，并已啟動III期臨床研究。
關于ZT001注射劑
ZT001注射劑屬于司美格魯肽（Semaglutide），是一種長效GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）類似物。GLP-1藥物通過模擬人體內GLP-1的作用，不僅能有效降低血糖水平，還具有減重效果，以及在其他慢性疾病中也展現(xiàn)出諸多潛在治療價值。
關于通化東寶藥業(yè)股份有限公司
通化東寶藥業(yè)股份有限公司（簡稱：通化東寶，股票代碼：600867.SH）是集藥品研發(fā)、生產(chǎn)及銷售為一體的國內著名藥企。
2024年5月8日，蘇州圣因生物醫(yī)藥有限公司（以下簡稱“圣因生物”）宣布，與信達生物制藥集團共同開發(fā)的用于治療高血壓的小核酸（siRNA）藥物SGB-3908注射液臨床試驗申請已于近日獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理。
SGB-3908是一款靶向血管緊張素原（AGT）的siRNA藥物，用于治療高血壓。臨床前試驗數(shù)據(jù)顯示，SGB-3908能使高血壓食蟹猴血清中AGT蛋白及相關生物標志物（ANG I、ANG II）顯著下降，達到明顯的降血壓作用，作用效果持久，且未觀察到低血壓等安全性問題。SGB-3908采用了圣因生物獨特創(chuàng)新的新一代siRNA藥物平臺技術，使得藥物具有更加優(yōu)異的活性和藥效持久性，且安全耐受性良好。
關于AGT
AGT是腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)（RAAS）的最上游前體，該靶點在血壓（BP）調節(jié)中的作用已得到證實，抑制AGT具有公認的抗高血壓效果。
關于圣因生物
圣因生物成立于2021年初，是一家致力于開發(fā)基于RNA干擾（RNAi）技術的新型小核酸藥物的生物制藥公司，在中國、美國均擁有研發(fā)中心。創(chuàng)始團隊是核酸藥物領域資深專家團隊，擁有多年的核酸藥物開發(fā)經(jīng)驗和業(yè)界前沿的技術實力。
