Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞（4.25-4.30）
近日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)近日最新公示，施能康醫(yī)藥申報(bào)的1類新藥SNK-2726注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療高血壓。公開(kāi)資料顯示，這是華東醫(yī)藥和施能康醫(yī)藥正在共同開(kāi)發(fā)的一款靶向血管緊張素原（AGT）的小核酸（siRNA）候選藥物。該產(chǎn)品已于今年2月在美國(guó)獲批IND，本次是該產(chǎn)品首次在中國(guó)獲批IND。
AGT是腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)（RAAS）中最上游的前體，血液循環(huán)中的AGT主要來(lái)自于肝臟，抑制AGT的產(chǎn)生可有效阻斷RAAS系統(tǒng)，調(diào)控血壓。
SNK-2726注射液是施能康醫(yī)藥研發(fā)的一款靶向AGT的siRNA藥物，通過(guò)皮下注射的方式，能夠從源頭抑制AGT的產(chǎn)生，阻斷腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)（RAAS），達(dá)到降低系統(tǒng)血壓的效果。臨床前研究結(jié)果顯示，SNK-2726可深度抑制肝臟中AGT的合成，從而導(dǎo)致AGT蛋白水平的持續(xù)降低，發(fā)揮長(zhǎng)效降血壓的作用。
關(guān)于施能康
施能康是一家專注于開(kāi)發(fā)RNA靶向療法的生物制藥公司，分別在美國(guó)波士頓、中國(guó)蘇州和北京設(shè)有分部，創(chuàng)始人是在發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)RNA療法領(lǐng)域具有豐富經(jīng)驗(yàn)的行業(yè)專家。施能康旨在通過(guò)發(fā)展有潛力成為首創(chuàng)或同類最佳的產(chǎn)品打造世界一流的RNA靶向治療公司，治療通過(guò)現(xiàn)有療法難以治愈的疾病，在研管線覆蓋心血管疾病、代謝性疾病、罕見(jiàn)病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等。
2025年4月25日，石藥集團(tuán)（1093.HK）宣布，集團(tuán)自主研發(fā)的化學(xué)1類新藥SYH2068注射液（雙鏈小干擾RNA(siRNA)藥物）（下稱：該產(chǎn)品）已獲得中華人民共和國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，可以在中國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。
該產(chǎn)品是一款通過(guò)偶聯(lián)乙酰半乳糖胺(GalNAc)實(shí)現(xiàn)肝臟靶向遞送的siRNA藥物，以皮下給藥的方式靶向脂蛋白(a)[Lp(a)]，能有效降低Lp(a)水平。該產(chǎn)品適用于治療高脂蛋白（a）血癥，通過(guò)優(yōu)化序列和化學(xué)修飾的策略來(lái)實(shí)現(xiàn)更持久的基因沉默效果，有望成為超長(zhǎng)效降低Lp(a)的siRNA藥物，具有預(yù)防動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）的潛力。
關(guān)于石藥集團(tuán)
石藥控股集團(tuán)有限公司組建于1997年，石藥通過(guò)世界范圍內(nèi)的創(chuàng)新參與，為人類健康源源不斷地提供更好的創(chuàng)新成果。
2025年4月25日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，Recordati集團(tuán)中國(guó)全資子公司銳康迪醫(yī)藥申報(bào)的注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球的上市申請(qǐng)已獲得批準(zhǔn)。根據(jù)NMPA藥品審評(píng)中心（CDE）優(yōu)先審評(píng)公示，該藥本次獲批用于治療無(wú)法手術(shù)或手術(shù)后未治愈和通過(guò)另一種生長(zhǎng)抑素類似物治療控制不佳的成人肢端肥大癥患者。
長(zhǎng)效帕瑞肽（即雙羥萘酸帕瑞肽）為第二代生長(zhǎng)抑素類似物（SRL），生長(zhǎng)抑素正是GH分泌的生理抑制劑。與第一代SRL相比，長(zhǎng)效帕瑞肽增強(qiáng)了生長(zhǎng)抑素受體（SSTR） 的結(jié)合譜，即對(duì)SSTR1、2、3和SSTR5亞型具有高親和力，尤其對(duì)SSTR5的親和力最高，具有更好的臨床和生化控制率，且安全性良好。對(duì)于不能選擇手術(shù)或手術(shù)后尚未治愈，且使用第一代SRL治療不能充分控制的成人肢端肥大癥患者，長(zhǎng)效帕瑞肽可以作為新的治療選擇。
關(guān)于Recordati
近日，福元醫(yī)藥公告收到了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)關(guān)于FY101注射液（以下簡(jiǎn)稱：“本品”）的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，將于近期開(kāi)展臨床試驗(yàn)。
FY101注射液為公司自主研發(fā)的化學(xué)藥品1類創(chuàng)新藥，適用于高脂血 癥的治療，給藥途徑為皮下注射，目前國(guó)內(nèi)外尚無(wú)同類型同靶點(diǎn)產(chǎn)品 獲批上市。
FY101注射液大概率是靶向ANGPTL3或的siRNA藥物，血管生成素?樣蛋白3(ANGPTL3)，亦稱為ANGPL3或ANG3，是一種分泌型糖蛋白，屬于分泌調(diào)控脂質(zhì)代謝的因子的類血管生成素家族的成員。它主要在肝臟中合成，并且隨后分泌到循環(huán)中，最終主要在肝臟中表達(dá)。ANGPTL3通過(guò)與脂肪組織結(jié)合，抑制脂蛋白脂肪酶的活性來(lái)調(diào)節(jié)脂質(zhì)代謝，具體表現(xiàn)為抑制脂蛋白脂肪酶和內(nèi)皮脂肪酶的催化活性。
關(guān)于福元藥業(yè)
2025年4月28日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華的镥[177Lu]特昔維匹肽（美國(guó)商品名：Pluvicto）在華申報(bào)新適應(yīng)癥。根據(jù)臨床試驗(yàn)及注冊(cè)申報(bào)進(jìn)展，推測(cè)此次申報(bào)的適應(yīng)癥為已接受雄激素受體通路抑制劑（ARPI）治療且被認(rèn)為適合推遲化療的前列腺特異性膜抗原（PSMA）陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。
2022年3月，镥[177Lu]特昔維匹肽首次獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療既往經(jīng)ARPI和紫杉烷化療進(jìn)展的PSMA陽(yáng)性mCRPC患者。今年3月，該藥物基于III期PSMAfore研究的積極結(jié)果在美國(guó)獲批第二項(xiàng)適應(yīng)癥，用于治療已接受ARPI治療且被認(rèn)為適合推遲化療的PSMA陽(yáng)性mCRPC患者。
關(guān)于諾華
2025年4月29日，拜耳宣布啟動(dòng)一項(xiàng) I 期臨床試驗(yàn)，評(píng)估在晚期肝細(xì)胞癌 (HCC) 患者中表達(dá) Glypican-3 (GPC3) 的腫瘤的靶向 alpha 放射性藥物 225Ac-GPC3 (BAY 3547926)。癌胚蛋白 GPC3 是一種膜結(jié)合蛋白聚糖，在 70-75% 的 HCC 病灶中過(guò)度表達(dá)，使其成為靶向放射性核素治療的有吸引力的靶點(diǎn)。這項(xiàng)首次人體、劑量遞增研究 (NCT06764316) 將評(píng)估 BAY 3547926 單獨(dú)使用以及作為聯(lián)合療法在晚期 HCC 患者中的安全性、耐受性和初步療效。該研究計(jì)劃招募148名患者。
靶向 alpha 療法 (TAT) 有潛力解決多種癌癥類型中高度未滿足的醫(yī)療需求。拜耳不斷增長(zhǎng)的 TAT 產(chǎn)品組合將發(fā)射 alpha 粒子的放射性核素與不同的靶向部分相結(jié)合。225Ac-GPC3 是第三個(gè)進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)的 TAT 項(xiàng)目，也是拜耳在 HCC 領(lǐng)域首個(gè)研究性靶向放射性藥物。
BAY 3547926 是一種研究性靶向 alpha 放射性藥物，正在開(kāi)發(fā)用于治療晚期肝細(xì)胞癌 (HCC) 患者中表達(dá) Glypican-3 (GPC3) 的腫瘤。它由一種靶向 GPC3 的高親和力抗體與錒-225 (225Ac) 放射性標(biāo)記物組成。225Ac-GPC3 將高能 alpha 粒子遞送到表達(dá) GPC3 的癌細(xì)胞，具有誘導(dǎo) DNA 雙鏈斷裂、降低癌細(xì)胞活力的潛力，從而可能產(chǎn)生抗腫瘤活性。
關(guān)于拜耳
拜耳是一家擁有150多年歷史的生命科學(xué)企業(yè)，在醫(yī)藥保健和農(nóng)業(yè)領(lǐng)域具有核心競(jìng)爭(zhēng)力。憑借創(chuàng)新產(chǎn)品，拜耳始終致力于尋找解決方案以應(yīng)對(duì)當(dāng)今世界的一些重大挑戰(zhàn)。
2025年4月29日，恒瑞醫(yī)藥發(fā)布公告，其子公司福建盛迪醫(yī)藥收到國(guó)家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)的關(guān)于HRS-5635注射液的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，同意本品開(kāi)展擬聯(lián)合聚乙二醇干擾素α（Peg-IFNα）用于治療慢性乙型肝炎的臨床試驗(yàn)。
HRS-5635 注射液為公司自主研發(fā)的新一代肝靶向乙肝病毒（HBV）的 siRNA 藥物。非臨床藥效研究顯示，HRS-5635 對(duì)所有 HBV 基因型均顯示優(yōu)異的抗病毒活性，在體內(nèi)可以發(fā)揮高效、持久的抗病毒作用。非臨床安全性評(píng)價(jià)研究顯示， HRS-5635 無(wú)脫靶活性，安全性高。經(jīng)查詢，國(guó)內(nèi)外暫無(wú)同類藥物獲批上市。
關(guān)于恒瑞醫(yī)藥
恒瑞醫(yī)藥是一家成立于1997年的中國(guó)醫(yī)藥公司，總部位于江蘇連云港。該公司主要從事醫(yī)藥創(chuàng)新和高品質(zhì)藥品的研發(fā)、生產(chǎn)及推廣。
