Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(1.26-2.7)
2025年1月26日,NMPA官網(wǎng)顯示,銀諾醫(yī)藥申報的依蘇帕格魯肽α注射液(商品名:怡諾輕)已獲批上市,適用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。這意味著,依蘇帕格魯肽α成為我國首個自主知識產(chǎn)權(quán)的人源、超長效GLP-1藥物。

依蘇帕格魯肽α注射液是一種長效胰高血糖素樣肽-1受體激動劑(GLP-1RA),是人胰高血糖素樣肽-1(GLP-1)與人免疫球蛋白G2(IgG2)的Fc片段融合形成的重組蛋白,可以血糖依賴性地增加胰島素分泌,抑制胰高血糖素釋放,用于2型糖尿病的治療。該品種的上市為相關(guān)患者提供了新的治療選擇。
關(guān)于銀諾醫(yī)藥
銀諾醫(yī)藥成立于2014年,是一家科學(xué)驅(qū)動的生物技術(shù)公司,致力于為代謝性疾病患者提供創(chuàng)新的,可及且可負(fù)擔(dān)的高質(zhì)量藥品。公司目前已擁有多項針對糖尿病、肥胖,非酒精性脂肪性肝炎等適應(yīng)癥的研發(fā)管線,且所有管線均為自主研發(fā),擁有全球?qū)@?,未來將布局全球研發(fā)和市場銷售。
2025年1月27日,國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站顯示,維亞臻(Visirna Therapeutics)的小干擾核酸(siRNA)療法普樂司蘭鈉(Plozasiran,VSA001)注射液申報上市,用于治療家族性高乳糜微粒血癥(FCS)。該藥物近期已在美國申報上市,有望成為FCS領(lǐng)域首款上市的siRNA療法。
普樂司蘭是Arrowhead Pharmaceuticals開發(fā)的一款肝臟靶向的小干擾RNA(siRNA)藥物,通過高效且持久地沉默載脂蛋白C-III(APOC3)的mRNA水平,以降低APOC3蛋白的表達(dá),進(jìn)而通過脂蛋白脂酶(LPL)依賴性和非依賴性雙重途徑,有效降低血清甘油三酯(TG)和富含TG的脂蛋白(TRL)及其降解殘留物水平。
關(guān)于維亞臻
2025年1月28日,Atalanta Therapeutics,一家致力于利用RNA干擾(RNAi)治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的生物技術(shù)公司,宣布完成了9700萬美元的B輪融資,以支持公司針對KCNT1相關(guān)癲癇和亨廷頓病的RNAi療法的1期臨床試驗。本輪融資由EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同領(lǐng)投,其他新投資者包括RiverVest Venture Partners、abrdn Inc管理的基金、諾華風(fēng)險基金、Pictet Alternative Advisors、Mirae Asset Financial Group和GHR Foundation,現(xiàn)有投資者F-Prime Capital也參與了本輪融資。
關(guān)于Atalanta Therapeutics
Atalanta Therapeutics是一家利用RNA干擾技術(shù)開發(fā)治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)難治性疾病的生物技術(shù)公司。Atalanta獨特的二價小干擾RNA(di-siRNA)平臺能夠在大腦和脊髓中實現(xiàn)持久、選擇性的基因沉默。Atalanta正在推進(jìn)一系列全資擁有的疾病修飾項目,涵蓋亨廷頓病、遺傳性癲癇、嚴(yán)重慢性疼痛和其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病,同時與Genentech的戰(zhàn)略合作也在進(jìn)行中。Atalanta總部位于馬薩諸塞州波士頓。
2025年1月28日,諾和諾德宣布Ozempic(1.0mg司美格魯肽)獲批用于降低2型糖尿病合并慢性腎?。–KD)成人患者因心血管疾病而惡化、腎衰竭(終末期腎?。┖退劳龅娘L(fēng)險。司美格魯肽是這類患者的第一個GLP-1治療選擇。
FDA此次批準(zhǔn)主要是基于IIIb期FLOW研究的主要結(jié)果。該研究是一項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、優(yōu)效性試驗(n=3533),評估了Ozempic(1.0mg司美格魯肽)與安慰劑作為腎臟結(jié)局標(biāo)準(zhǔn)治療的輔助治療方案來預(yù)防2型糖尿病合并CKD患者的腎損傷進(jìn)展以及降低腎臟和心血管死亡風(fēng)險的療效和安全性。
關(guān)于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年,是一家全球領(lǐng)先的生物制藥公司,總部位于丹麥?zhǔn)锥几绫竟?。我們的目?biāo)是推動改變,以戰(zhàn)勝糖尿病,和肥胖癥、罕見血液疾病、內(nèi)分泌紊亂等其他嚴(yán)重慢性疾病。為達(dá)成這一目標(biāo),我們引領(lǐng)科學(xué)突破,擴(kuò)大公司藥物可及性,并致力于預(yù)防及最終治愈疾病。
2025年1月30日,德國生物技術(shù)公司Ethris GmbH宣布,其主要mRNA候選治療藥物ETH47在健康受試者中完成的1期臨床試驗取得了令人鼓舞的頂線數(shù)據(jù)。
ETH47是一種經(jīng)鼻腔給藥的mRNA藥物,編碼干擾素lambda(IFNλ),旨在通過誘導(dǎo)干擾素刺激下游抗病毒級聯(lián)反應(yīng)以控制病毒感染引起的哮喘發(fā)作。該產(chǎn)品使用Ethris自主研發(fā)的穩(wěn)定非免疫原性mRNA(SNIM®RNA)平臺,以及專用于吸入或鼻噴給藥的穩(wěn)定納米顆粒(SNaP®)LNP平臺開發(fā)。
受呼吸道病毒感染引發(fā)的哮喘對患者來說是沉重的負(fù)擔(dān),僅在美國就有440萬中度至重度哮喘患者。大約80%的急性哮喘發(fā)作(急性發(fā)作)與病毒感染有關(guān)。哮喘發(fā)作會導(dǎo)致重度炎癥和黏液分泌過多,導(dǎo)致醫(yī)療保健成本增加和患者生活質(zhì)量下降。ETH47的創(chuàng)新mRNA藥物旨在從源頭上防止疾病惡化,從而改善全球數(shù)百萬患者的預(yù)后。
2025年2月5日,諾和諾德公布2024業(yè)績,總營收2904.03億丹麥克朗(約合421.49億美元,按今年平均匯率:1丹麥克朗= 0.14514美元計算,下同),同比增長26%(按固定匯率CER計算)。

司美格魯肽的銷售額是諾和諾德財報中的焦點。具體來看,降糖用司美格魯肽注射液Ozempic在2024年銷售1203.42億丹麥克朗(174.66億美元),同比增長26%;口服司美格魯肽片Rybelsus銷售233.01億丹麥克朗(33.82億美元),同比增長26%;減肥用司美格魯肽注射液Wegovy創(chuàng)收582.06億丹麥克朗(84.48億美元),同比增長86%。
關(guān)于司美格魯肽
司美格魯肽是一種GLP-1受體激動劑,它能夠刺激胰島素的生成,并抑制胰高血糖素分泌,降低食欲和食物攝入量。司美格魯肽最初作為2型糖尿病的治療藥物獲批上市(商品名:Ozempic),鑒于其在減重方面的顯著效果,2021年6月FDA批準(zhǔn)其用于治療普通肥胖患者(商品名:Wegovy),它是自2014年以來美國FDA批準(zhǔn)的首款用于控制普通肥胖癥或超重的新藥。該藥物并在同年晚些時候再獲歐盟批準(zhǔn)治療肥胖適應(yīng)癥。
關(guān)于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年,是一家全球領(lǐng)先的生物制藥公司,總部位于丹麥?zhǔn)锥几绫竟?。我們的目?biāo)是推動改變,以戰(zhàn)勝糖尿病,和肥胖癥、罕見血液疾病、內(nèi)分泌紊亂等其他嚴(yán)重慢性疾病。
2025年2月5日,Aro Biotherapeutics 是一家臨床階段的生物技術(shù)公司,致力于開發(fā)有效且靶向組織的藥物,宣布已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)對 ABX1100 的新藥臨床試驗(IND)申請的批準(zhǔn),這是一種目前正在對晚發(fā)性龐貝?。↙OPD)患者進(jìn)行的 I 期研究中的新療法。
此外,Aro 將在 2025 年在加利福尼亞州圣地亞哥舉行的 WORLDSymposium? 上展示來自正常健康志愿者(NHVs) I 期研究的數(shù)據(jù),其中 ABX1100 在肌肉中有效降低了糖原合成酶 1(GYS1)信使 RNA(mRNA)和蛋白質(zhì)。ABX1100 在 NHVs 的 I 期試驗中也表現(xiàn)出良好的耐受性和可預(yù)測的藥代動力學(xué)(PK)。
關(guān)于ABX1100
ABX1100是一種針對龐貝病的實驗性治療,由結(jié)合 CD71 受體的 Centyrin 和短干擾 RNA(siRNA)組成,特異性干擾肌肉組織中 GYS1 信使 RNA(mRNA)的表達(dá),從而降低 GYS1 的水平和整體活性,GYS1 是合成糖原所需的關(guān)鍵酶。ABX1100 處于針對龐貝病的早期開發(fā)階段(臨床試驗注冊號 #NCT06109948),并已獲得 FDA 的孤兒藥認(rèn)證和罕見兒童疾病狀態(tài)。
關(guān)于Aro Biotherapeutics
Aro Biotherapeutics 是一家生物技術(shù)公司,致力于開發(fā)有效且多功能的靶向組織基因藥物,基于一種名為 Centyrins 的專有蛋白技術(shù)。該公司正在開發(fā)一系列基于 Centyrin 的治療候選者,以實現(xiàn)對多種疾病的靶向治療。
2025年2月6日,國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)(CDE)公示,石藥集團(tuán)巨石生物制藥有限公司(以下簡稱“石藥集團(tuán)”)申報的“SYS6017(帶狀皰疹mRNA疫苗)”獲CDE批準(zhǔn)開展臨床試驗(受理號:CXSL2400778),為國內(nèi)獲批臨床試驗的第4款預(yù)防帶狀皰疹mRNA相關(guān)藥物。
關(guān)于石藥集團(tuán)
石藥控股集團(tuán)有限公司組建于1997年,石藥通過世界范圍內(nèi)的創(chuàng)新參與,為人類健康源源不斷地提供更好的創(chuàng)新成果。建立多元化的產(chǎn)品體系,深耕成藥、原料藥、功能食品等三大板塊;并積極投入新冠病毒的防治,集團(tuán)mRNA新冠疫苗產(chǎn)品是中國首個自主研發(fā)、獲得緊急授權(quán)使用的新冠疫苗,另有兩款全球新治療藥物獲批臨床。
2025年2月6日,禮來發(fā)布2024年業(yè)績,全年營收450.43億美元,同比增長32%;研發(fā)投入109.906億美元,同比增長18%。中國區(qū)收入16.60億美元,同比增長9%。
從治療領(lǐng)域來看,禮來目前聚焦糖尿病、腫瘤、免疫、神經(jīng)四大疾病領(lǐng)域。糖尿病板塊是禮來的核心業(yè)務(wù),在度拉糖肽和替爾泊肽等主力產(chǎn)品的助力下,禮來在糖尿病領(lǐng)域的巨頭地位穩(wěn)固如山。Trulicity(度拉糖肽)、Mounjaro(替爾泊肽)、Humalog(賴脯胰島素)、Jardiance(恩格列凈)等4款產(chǎn)品合計貢獻(xiàn)224.593億美元營收,占到禮來總收入的50%。
Trulicity(度拉糖肽)是禮來保持糖尿病市場競爭力的上一代重磅武器,其銷售額在2022年達(dá)到峰值(74.40億美元),自此以后開始下降,2024年收入縮減至52.535億美元(-26%)。據(jù)悉,度拉糖肽的中國序列專利已在2024年到期,美國序列專利將在2027年到期。目前,國內(nèi)已有一家企業(yè)申報度拉糖肽生物類似藥(見:國產(chǎn)首款!博安生物度拉糖肽生物類似藥申報上市)。
關(guān)于禮來(Eli Lilly and Company)
禮來制藥是一家從事藥品研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的全球領(lǐng)先的醫(yī)藥公司,致力于通過創(chuàng)新改善人類健康水平。禮來制藥誕生于一個多世紀(jì)之前,于1876年由禮來上校在美國印第安納州創(chuàng)立,公司創(chuàng)始人致力于生產(chǎn)高質(zhì)量的藥品以滿足切實的醫(yī)療需求。
INHBE mRNA編碼一種叫做激活素E的蛋白質(zhì),這種蛋白質(zhì)從肝臟分泌,直接作用于脂肪細(xì)胞以阻止脂肪分解。因此,沉默INHBE將重新啟動并維持脂肪分解。
WVE-007旨在誘導(dǎo)這種表型,促進(jìn)脂肪燃燒、肌肉保存和代謝健康的改善。在飲食誘導(dǎo)肥胖(DIO)小鼠模型中獲得的臨床前數(shù)據(jù)表明,WVE-007在多種環(huán)境中具有治療潛力,包括作為單一療法、作為GLP-1的補(bǔ)充療法以及作為維持治療以防止GLP-1治療停止后的體重反彈。
關(guān)于 Wave Life Sciences
2025年2月6日,中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)官網(wǎng)公示,諾華(“Novartis”)申報的[225Ac]Ac-PSMA-617注射液的臨床試驗申請獲得受理。[225Ac]Ac-PSMA-617(AAA817)是一款靶向 PSMA的放射性核素偶聯(lián)藥物(RDC),正在開發(fā)用于治療前列腺癌。
AAA817是一款A(yù)c-225標(biāo)記的靶向PSMA的RDC,其原理是將腫瘤特異性的靶頭與核素結(jié)合,對腫瘤進(jìn)行靶向性的殺傷。該藥物的特點在于,通過更換核素部分,可以在保持靶頭和linker相似的情況下,形成診療一體化的產(chǎn)品,從而節(jié)約研發(fā)成本,方便醫(yī)生精準(zhǔn)用藥。
關(guān)于諾華
諾華致力于創(chuàng)想醫(yī)藥未來,改善人們生活質(zhì)量,延長人類壽命。我們通過在研發(fā)方面的技術(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢和創(chuàng)新的可及性舉措,提供能夠減輕社會最大疾病負(fù)擔(dān)的高價值藥物。在探索新藥的過程中,我們不懈創(chuàng)新,研發(fā)投入一直處于全球行業(yè)先列。諾華在全球擁有來自140多個國家和地區(qū)的約106,000名員工,全球近8億患者受益于諾華產(chǎn)品。



