Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(4.15_4.19)
近日，艾碼生物科技（南京）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)艾碼生物）核酸藥物“ER2001注射液”臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）獲得批準(zhǔn)。該藥物是艾碼生物第三代體內(nèi)自組裝siRNA核酸遞送技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的首款候選產(chǎn)品，正被開(kāi)發(fā)用于治療當(dāng)前無(wú)法治愈的亨廷頓舞蹈癥。此前，該藥物還獲得了FDA孤兒藥的資格認(rèn)定。
關(guān)于ER2001注射液
ER2001注射液是其體內(nèi)自組裝外泌體遞送（IVSAED）技術(shù)平臺(tái)的首個(gè)產(chǎn)品。ER2001通過(guò)利用人體或動(dòng)物體的自身器官組織作為生物反應(yīng)器，在體內(nèi)被“加工”成為活性形式的siRNA，并組裝進(jìn)入“生物反應(yīng)器”同步產(chǎn)生的中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向的內(nèi)源外泌體中，經(jīng)外泌體分泌“運(yùn)輸”到神經(jīng)元細(xì)胞，降解其中突變亨廷頓蛋白（mHTT）的mRNA，從而產(chǎn)生藥效。
關(guān)于艾碼生物
艾碼生物專(zhuān)注于全球領(lǐng)先的第三代體內(nèi)自組裝外泌體遞送RNA核酸藥物技術(shù)，該技術(shù)具有多器官靶向、可突破血腦屏障、安全性高、成本低等獨(dú)特優(yōu)勢(shì)，可一站式解決RNA藥物現(xiàn)有的遞送問(wèn)題。
2024年4月16日，據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，合肥阿法納生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“阿法納生物”）研發(fā)的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)獲得受理。
目前，針對(duì)RSV病毒感染的治療選項(xiàng)有限，且尚無(wú)針對(duì)RSV的特異性治療方法。早期RSV疫苗的研發(fā)由于安全性問(wèn)題和保護(hù)力不足而遭遇臨床失敗。目前，全球市場(chǎng)上僅有兩款RSV疫苗：一款由GSK開(kāi)發(fā)的RSVPreF3疫苗（Arexvy），于2023年5月3日獲FDA批準(zhǔn)，2023年銷(xiāo)售額達(dá)到15.5億美元；另一款由輝瑞開(kāi)發(fā)的RSV疫苗（Abrysvo），于2023年5月31日獲FDA批準(zhǔn)，2023年銷(xiāo)售額為8.9億美元。在中國(guó)，目前還沒(méi)有任何RSV疫苗獲得批準(zhǔn)上市，全球已上市的兩款RSV疫苗均為重組蛋白亞單位疫苗。
關(guān)于阿法納生物
阿法納生物擁有獨(dú)立、完善的研發(fā)中心和生產(chǎn)車(chē)間，擁有年產(chǎn)1億劑制劑的GMP生產(chǎn)基地。同時(shí)，公司的聯(lián)合創(chuàng)始人中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)的王育才教授獲得基金委杰青資助、海外高層次人才基金資助以及中科院百人計(jì)劃擇優(yōu)資助。團(tuán)隊(duì)從事于核酸藥物遞送體系研究超過(guò)20余年，在學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界中均處于行業(yè)內(nèi)領(lǐng)先地位。
2024年4月17日，據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，石藥集團(tuán)巨石生物制藥有限公司（“石藥巨石”）研發(fā)的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)獲得受理。
呼吸道合胞病毒 (RSV) 是一種非常普遍且具有傳染性的呼吸道感染，是導(dǎo)致支氣管炎和肺炎的主要原因，每年在全世界范圍內(nèi)影響超過(guò)6400萬(wàn)人。根據(jù)WHO披露，RSV感染引起1歲以下患兒病死率高達(dá)6.7%，僅次于瘧疾。
關(guān)于石藥集團(tuán)
石藥控股集團(tuán)有限公司組建于1997年，石藥通過(guò)世界范圍內(nèi)的創(chuàng)新參與，為人類(lèi)健康源源不斷地提供更好的創(chuàng)新成果。建立多元化的產(chǎn)品體系，深耕成藥、原料藥、功能食品等三大板塊；并積極投入新冠病毒的防治，集團(tuán)mRNA新冠疫苗產(chǎn)品是中國(guó)首個(gè)自主研發(fā)、獲得緊急授權(quán)使用的新冠疫苗，另有兩款全球新治療藥物獲批臨床。
2024年4月17日，深信生物（“Innorna”），一家處于臨床階段、聚焦于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送技術(shù)及創(chuàng)新RNA療法開(kāi)發(fā)的生物制藥公司，宣布其在研廣譜新型冠狀病毒（COVID）mRNA疫苗IN002.5.1獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）Ⅱ期臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。
IN002.5.1為深信生物基于其自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的mRNA-LNP技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的一款廣譜保護(hù)型新冠mRNA疫苗，使用深信生物自主研發(fā)的LNP遞送系統(tǒng)。IN002.5.1于2023年2月獲得美國(guó)FDA的IND許可，目前已經(jīng)完成海外I期臨床試驗(yàn)并取得積極結(jié)果。該I期臨床試驗(yàn)采用Moderna mRNA新冠疫苗Spikevax（mRNA-1273和mRNA-1273.222）作為陽(yáng)性對(duì)照，評(píng)估本品在不同劑量水平（30微克和60微克）接種的安全性、反應(yīng)原性及免疫原性。接種后28天的安全性和免疫原性結(jié)果顯示，本品總體安全性和耐受性良好，局部/全身性征集性不良事件發(fā)生率以及所誘導(dǎo)的體液免疫和細(xì)胞免疫應(yīng)答水平與Moderna mRNA新冠疫苗Spikevax相當(dāng)，某些臨床指標(biāo)結(jié)果更優(yōu)。研究中未出現(xiàn)三級(jí)或以上不良反應(yīng)及嚴(yán)重不良事件。
關(guān)于深信生物
深信生物成立于2019年，致力于開(kāi)發(fā)全球領(lǐng)先的LNP遞送技術(shù)平臺(tái)及創(chuàng)新RNA療法，以解決尚未滿(mǎn)足的臨床需求。深信生物目前已建立了一個(gè)包含 5000 多種可離子化脂質(zhì)的多樣性導(dǎo)向LNP庫(kù)（DOLL），可應(yīng)用于多種創(chuàng)新療法的開(kāi)發(fā)，包括 mRNA 疫苗和藥物、在體基因編輯療法和在體細(xì)胞療法等?；谄鋵?zhuān)有的 mRNA 和 LNP 技術(shù)平臺(tái)，深信生物已在傳染病疫苗、罕見(jiàn)病及腫瘤免疫領(lǐng)域布局了多個(gè)內(nèi)部研發(fā)管線(xiàn)，同時(shí)與國(guó)內(nèi)外多家生物制藥企業(yè)建立了合作，以探索該技術(shù)在更廣泛治療領(lǐng)域的開(kāi)發(fā)潛力。
2024年4月17日，禮來(lái)宣布其GLP-1R/GIPR雙重激動(dòng)劑Tirzepatide（替爾泊肽）用于治療中度至重度阻塞性睡眠呼吸暫停（OSA）合并肥胖的III期SURMOUNT-OSA臨床試驗(yàn)獲得積極結(jié)果。與安慰劑相比，Tirzepatide注射液（10mg或15mg）顯著降低了受試者呼吸暫停低通氣指數(shù)（AHI），達(dá)到了主要終點(diǎn)。AHI記錄了受試者每小時(shí)睡眠中呼吸受限或氣流完全阻塞的次數(shù)，用于評(píng)估OSA的嚴(yán)重程度和治療結(jié)果的有效性。
Tirzepatide是目前唯一被批準(zhǔn)用于慢性體重管理的GLP-1R/GIPR類(lèi)藥物，其在美國(guó)以商品名Zepbound進(jìn)行商業(yè)化，在美國(guó)以外的一些全球市場(chǎng)以商品名Mounjaro進(jìn)行商業(yè)化。此次OSA適應(yīng)癥III期成功意味著Tirzepatide將打開(kāi)減重之外的又一個(gè)市場(chǎng)。
關(guān)于禮來(lái)（Eli Lilly and Company）
禮來(lái)制藥是一家從事藥品研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售的全球領(lǐng)先的醫(yī)藥公司，致力于通過(guò)創(chuàng)新改善人類(lèi)健康水平。禮來(lái)制藥誕生于一個(gè)多世紀(jì)之前，于1876年由禮來(lái)上校在美國(guó)印第安納州創(chuàng)立，公司創(chuàng)始人致力于生產(chǎn)高質(zhì)量的藥品以滿(mǎn)足切實(shí)的醫(yī)療需求。
2024年4月18日，禮來(lái)、再生元在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)了替爾泊肽+瘦素受體（LEPR）抗體Mibavademab聯(lián)合治療肥胖的二期臨床試驗(yàn)。
該二期臨床計(jì)劃入組360例肥胖患者，與替爾泊肽單藥治療對(duì)照。
關(guān)于禮來(lái)（Eli Lilly and Company）
禮來(lái)制藥是一家從事藥品研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售的全球領(lǐng)先的醫(yī)藥公司，致力于通過(guò)創(chuàng)新改善人類(lèi)健康水平。禮來(lái)制藥誕生于一個(gè)多世紀(jì)之前，于1876年由禮來(lái)上校在美國(guó)印第安納州創(chuàng)立，公司創(chuàng)始人致力于生產(chǎn)高質(zhì)量的藥品以滿(mǎn)足切實(shí)的醫(yī)療需求。
