Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞（3.14-3.20）
2025年3月14日，大睿生物醫(yī)藥科技（上海）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“大睿生物”），一家在核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域持續(xù)領(lǐng)先的臨床階段平臺(tái)型公司，正式宣布成功完成Pre-B輪融資，融資金額達(dá)2,500萬(wàn)美元。本輪融資由光華梧桐領(lǐng)投，禮來(lái)亞洲基金、江遠(yuǎn)投資及博遠(yuǎn)資本等新老股東共同參與，充分彰顯了對(duì)大睿生物在核酸藥物創(chuàng)新領(lǐng)域的持續(xù)認(rèn)可與信心。
此次融資將助力大睿生物推進(jìn)其獨(dú)有的遞送和化學(xué)修飾平臺(tái)技術(shù)，進(jìn)一步拓展其在心血管代謝、減重及其他領(lǐng)域的siRNA臨床管線布局，并全面提升其規(guī)?；a(chǎn)能力。本輪融資的達(dá)成，得益于大睿生物在多個(gè)關(guān)鍵里程碑上的突破性進(jìn)展，包括臨床管線的快速推進(jìn)以及臨床前研究的顯著成果。這些進(jìn)展不僅驗(yàn)證了公司創(chuàng)新平臺(tái)的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，還充分展現(xiàn)了其在治療重大疾病領(lǐng)域的巨大臨床潛力。
關(guān)于大睿生物
大睿生物是全球領(lǐng)先的核酸創(chuàng)新藥物平臺(tái)公司，專注于代謝性疾病、減重及其他領(lǐng)域疾病的治療。大睿生物始終致力于開(kāi)發(fā)具有差異化和創(chuàng)新性的同類最佳和業(yè)內(nèi)首創(chuàng)siRNA藥物，以解決未被滿足的臨床需求并改善心血管疾病、肥胖癥和代謝障礙相關(guān)脂肪性肝炎等的治療預(yù)后。
2025年3月14日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，信達(dá)啟動(dòng)了一項(xiàng)在中國(guó)超重或肥胖合并代謝相關(guān)脂肪性肝?。∕AFLD）受試者中比較瑪仕度肽與司美格魯肽有效性和安全性的多中心、隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽的III期臨床研究（GLORY-3）。
該研究的主要目的為：1）驗(yàn)證瑪仕度肽降低受試者肝臟脂肪含量（Liver Fat Content, LFC）的療效是否優(yōu)于司美格魯肽；2）驗(yàn)證瑪仕度肽對(duì)受試者的減重療效是否優(yōu)于司美格魯肽。研究的主要終點(diǎn)為48周時(shí)，磁共振質(zhì)子密度脂肪分?jǐn)?shù)（MRI-PDFF）評(píng)估肝臟脂肪含量較基線百分比變化，以及體重較基線的百分比變化。
關(guān)于信達(dá)生物
“始于信，達(dá)于行”，開(kāi)發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達(dá)生物的使命和目標(biāo)。信達(dá)生物成立于2011年，致力于開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、代謝及心血管、自身免疫、眼科等重大疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物。
2025年3月14日，諾華研發(fā)的1類放射性治療藥物[177Lu]oxodotreotide注射液及鎵[68Ga]oxodotreotide注射液藥盒的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心默示許可。同意其開(kāi)展“新診斷的廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）”及“適用于通過(guò)正電子發(fā)射斷層掃描（PET）確定患者的SSTR陽(yáng)性表達(dá)狀態(tài)，以實(shí)現(xiàn)患者篩選目的”的臨床研究。
廣泛期小細(xì)胞肺癌（Extensive-Stage Small Cell Lung Cancer, ES-SCLC）是一種已擴(kuò)散到雙側(cè)肺和/或身體其他部位的肺癌，特別是當(dāng)癌癥已經(jīng)不能通過(guò)單純的局部治療（如手術(shù)）來(lái)控制時(shí)被診斷為廣泛期。小細(xì)胞肺癌（SCLC）是一種非常侵襲性的癌癥，具有高度的生長(zhǎng)速度和轉(zhuǎn)移潛力。
關(guān)于諾華
諾華致力于創(chuàng)想醫(yī)藥未來(lái)，改善人們生活質(zhì)量，延長(zhǎng)人類壽命。我們通過(guò)在研發(fā)方面的技術(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)和創(chuàng)新的可及性舉措，提供能夠減輕社會(huì)最大疾病負(fù)擔(dān)的高價(jià)值藥物。
近日，蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（瑞博生物）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB（Ribocure）與Pheiron欣然宣布，雙方戰(zhàn)略合作的前兩個(gè)里程碑已成功達(dá)成，標(biāo)志著瑞博生物在AI輔助的siRNA藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域取得重要進(jìn)展。
關(guān)于瑞博生物及子公司Ribocure
瑞博生物是一家致力于開(kāi)發(fā)RNA干擾（RNAi）藥物的創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)，是中國(guó)小核酸技術(shù)和小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的主要開(kāi)拓者和領(lǐng)軍者。瑞博生物對(duì)標(biāo)國(guó)際小核酸技術(shù)的創(chuàng)新前沿，致力于小核酸化學(xué)修飾和藥物遞送技術(shù)的迭代研發(fā)，建立了自主可控、全技術(shù)鏈整合的小核酸藥物研發(fā)平臺(tái)，支持小核酸藥物從早期研發(fā)到產(chǎn)業(yè)化的各階段研究。
關(guān)于Pheiron
Pheiron是一家原生AI的科技生物公司，專注于表型疾病特征分析和遺傳證據(jù)研究。其PheironGPS平臺(tái)整合了規(guī)模最大、特征描述最為完善的人類數(shù)據(jù)庫(kù)，以生成關(guān)于疾病生物學(xué)的深度剖析。
近日，Altimmune (納斯達(dá)克股票代碼：ALT ) 發(fā)布了其主要候選藥物 pemvidutide （ALT-801）的研發(fā)進(jìn)展，預(yù)計(jì)今年第二季度和第三季度啟動(dòng)兩項(xiàng)2期試驗(yàn)，目前正在研究其對(duì)肥胖癥和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的代謝功能障礙的治療作用。
關(guān)于Pemvidutide
Pemvidutide是一種新型的、基于肽的GLP-1/胰高血糖素雙受體激動(dòng)劑，正在開(kāi)發(fā)中，用于治療肥胖和NASH。GLP-1和胰高血糖素受體的激活被認(rèn)為模擬了飲食和運(yùn)動(dòng)對(duì)減肥的互補(bǔ)作用，其中GLP-1抑制食欲，胰高血糖素增加能量消耗。胰高血糖素也被認(rèn)為對(duì)肝臟脂肪代謝有直接影響，導(dǎo)致肝臟脂肪水平的迅速降低。Pemvidutide結(jié)合了EuPort?結(jié)構(gòu)域，這是一項(xiàng)專利技術(shù)，可以延長(zhǎng)每周給藥的血清半衰期，同時(shí)可能減緩Pemvidutide進(jìn)入血液的速度，從而提高其耐受性。
關(guān)于Altimmune
Altimmune是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開(kāi)發(fā)用于治療肥胖和肝臟疾病的創(chuàng)新下一代療法。
2025年3月17日，維亞臻生物技術(shù)（蘇州）有限公司（“維亞臻”）宣布，由維亞臻開(kāi)展的針對(duì)中國(guó)家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)患者的3期臨床試驗(yàn)(CTR20231418/NCT05902598)獲得積極頂線數(shù)據(jù)，成功達(dá)到主要療效終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。
關(guān)于VSA001
VSA001(Plozasiran)，之前也稱為ARO-APOC3，是一種同類首創(chuàng)的RNA干擾(RNAi)治療藥物，旨在減少載脂蛋白C-III(APOC3)的產(chǎn)生。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白(TRLs)的組成部分，也是甘油三酯代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子。APOC3通過(guò)抑制脂蛋白脂酶對(duì)TRLs的分解以及肝臟中肝臟受體對(duì)TRLs殘余物的攝取，導(dǎo)致血液中的甘油三酯水平升高。VSA001通過(guò)降低APOC3水平，從而減少甘油三酯并將脂質(zhì)調(diào)節(jié)到正常水平。
關(guān)于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國(guó)、放眼全球的小核酸藥物治療公司。
2025年3月17日，強(qiáng)生在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)了IL-23R口服環(huán)肽抑制劑JNJ-2113（Icotrokinra）治療銀屑病關(guān)節(jié)炎的三期臨床試驗(yàn)ICONIC-PsA 1。
該三期臨床試驗(yàn)計(jì)劃入組540例銀屑病關(guān)節(jié)炎患者，預(yù)計(jì)2026年初步完成。
關(guān)于JNJ-2113
JNJ-2113是一款 first-in-class 口服多肽 IL-23R 拮抗劑，以高親和力與 IL-23 受體結(jié)合，能夠通過(guò)口服給藥被吸收，選擇性阻斷 IL-23 信號(hào)傳導(dǎo)和下游炎癥細(xì)胞因子的產(chǎn)生。IL-23/IL-23R 信號(hào)通路在免疫介導(dǎo)的炎癥性疾病包括銀屑病、銀屑病關(guān)節(jié)炎和炎癥性腸病的發(fā)病機(jī)制中具有關(guān)鍵作用。
關(guān)于強(qiáng)生
強(qiáng)生公司成立于1886年，是全球最具綜合性、業(yè)務(wù)分布范圍廣的醫(yī)療健康產(chǎn)品企業(yè)之一，業(yè)務(wù)覆蓋醫(yī)療科技和創(chuàng)新制藥，總部位于美國(guó)新澤西州新布侖茲維克市。
2025年3月18日，通化東寶藥業(yè)股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“公司”）收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的關(guān)于德谷胰島素利拉魯肽注射液的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書(shū)后，已完成中國(guó)I期臨床試驗(yàn)，結(jié)果表明：公司生產(chǎn)的德谷胰島素利拉魯肽注射液安全耐受性良好，與對(duì)照藥品諾和益®的藥代動(dòng)力學(xué)特征具有生物相似性。隨后，公司啟動(dòng)中國(guó)III期臨床試驗(yàn)，于近日成功完成首例受試者給藥。
關(guān)于德谷胰島素利拉魯肽注射液
德谷胰島素利拉魯肽注射液原研廠家為丹麥諾和諾德公司，是全球首個(gè)獲批上市的由基礎(chǔ)胰島素類似物（德谷胰島素）和GLP-1類似物（利拉魯肽）組成的復(fù)方制劑，融合了兩種藥物的雙組分優(yōu)勢(shì)，機(jī)制互補(bǔ)，多靶向作用于2型糖尿病多項(xiàng)病理生理機(jī)制，調(diào)節(jié)葡萄糖穩(wěn)態(tài)。
關(guān)于通化東寶
通化東寶藥業(yè)股份有限公司（簡(jiǎn)稱：“通化東寶”，股票代碼：600867.SH）成立于1985年，1994年于上交所掛牌上市，是集藥品研發(fā)、生產(chǎn)及銷售為一體的國(guó)內(nèi)著名藥企。
2025年3月19日，全球臨床試驗(yàn)收錄網(wǎng)站clinicaltrials顯示，華東醫(yī)藥啟動(dòng)了小分子GLP-1受體（GLP-1R）激動(dòng)劑HDM1002的首個(gè)III期臨床試驗(yàn)。這是第3款進(jìn)入III期臨床階段的國(guó)產(chǎn)小分子GLP-1R激動(dòng)劑。
該研究是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)（n=780），旨在評(píng)估HDM1002（200mg或400mg，每日1次）在中國(guó)超重或肥胖人群中的有效性和安全性。研究的主要終點(diǎn)是第44周受試者體重較基線的百分比變化和體重至少降低5%的受試者比例。
HDM1002是華東醫(yī)藥自主研發(fā)并擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新小分子藥物，是具有口服活性、強(qiáng)效、高選擇性的小分子GLP-1R完全激動(dòng)劑。臨床前研究顯示，HDM1002可強(qiáng)效激活GLP-1R，誘導(dǎo)環(huán)磷酸腺苷（cAMP）產(chǎn)生，具有強(qiáng)效的改善糖耐受、降糖和減重作用并且顯示出良好的安全性。
關(guān)于華東醫(yī)藥
華東醫(yī)藥股份有限公司成立于 1993 年，于 1999 年 12 月深圳證券交易所上市，歷經(jīng) 20 多年的發(fā)展，已成為一家集醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)、經(jīng)銷為一體的大型綜合性醫(yī)藥上市公司。
2025年3月20日，圣地亞哥和上海——靖因藥業(yè)宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)其新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），以啟動(dòng)SRSD216的首次人體I期臨床試驗(yàn)。SRSD216是一款創(chuàng)新的小干擾核苷酸（siRNA）療法，旨在治療高脂蛋白(a)血癥。
關(guān)于SRSD216注射
SRSD216注射液是一款新型的雙鏈小干擾核糖核酸（siRNA）。它特異性調(diào)節(jié)LPA基因，減少肝臟Apo(a)的產(chǎn)生并降低循環(huán)中的Lp(a)水平。臨床前體內(nèi)研究表明，單次給藥后，Lp(a)水平降低幾乎100%，且效果持續(xù)超6個(gè)月，未觀察到任何有意義的安全事件。
關(guān)于靖因藥業(yè)
靖因藥業(yè) (Sirius Therapeutics) 是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，以人類健康福祉為使命，聚焦新一代核酸創(chuàng)新療法在心血管代謝疾病領(lǐng)域的全球開(kāi)發(fā)，致力成為顛覆慢病防治的領(lǐng)軍者。公司目前已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的產(chǎn)品包括用于治療血栓栓塞性疾病的SRSD107和用于治療血脂異常的SRSD101。
