Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(7.22_7.31)
2024年7月18日，據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，合肥阿法納生物科技有限公司（以下簡稱“阿法納生物”）與安徽安科生物工程（集團）股份有限公司（以下簡稱“安科生物”）聯(lián)合研制的1類新藥AFN0328注射液臨床試驗（IND）申請獲得批準(zhǔn)，成為國內(nèi)第二款獲批開展臨床試驗的HPV相關(guān)腫瘤mRNA治療型疫苗。
AFN0328注射液是一款針對腫瘤治療的mRNA藥物，由阿法納生物與安科生物團隊共同研發(fā)，同時也得益于阿法納生物與中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)、合肥綜合性國家科學(xué)中心、免疫治療與免疫應(yīng)答重點實驗室、中科院天然免疫與慢性疾病重點實驗室等長期合作的深厚積累。
AFN0328采用了具有自主知識產(chǎn)權(quán)的佐劑體系，相較市面上已有的體系表現(xiàn)出顯著優(yōu)勢。此外，該注射液采用了創(chuàng)新的抗原設(shè)計，在靈長類動物中能夠有效遞呈抗原，并且經(jīng)過工藝升級后，以及進(jìn)一步的制劑創(chuàng)新解決了冷鏈運輸與長期保存的難題。值得一提的是，AFN0328的序列設(shè)計使用了阿法納生物與合作者共同發(fā)布的MiQro RNA藥物設(shè)計平臺。
2024年7月18日，諾華公布了2024年上半年的財務(wù)業(yè)績。諾華上半年凈銷售額為243億美元，按固定匯率計算同比增長11%；凈利潤59億美元，同比增長43%。中國銷售額為21億美元，同比增長29%。
2024上半年，諾華專注的4個關(guān)鍵治療領(lǐng)域——心血管-腎臟-代謝、免疫、神經(jīng)科學(xué)和腫瘤銷售額依次為41.11億美元（+37%）、44.03億美元（+21%）、22.34億美元（+39%）和69.84億美元（+14%）。
諾華2024上半年暢銷藥物TOP20
關(guān)于諾華
諾華致力于創(chuàng)想醫(yī)藥未來，改善人們生活質(zhì)量，延長人類壽命。我們通過在研發(fā)方面的技術(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢和創(chuàng)新的可及性舉措，提供能夠減輕社會最大疾病負(fù)擔(dān)的高價值藥物。在探索新藥的過程中，我們不懈創(chuàng)新，研發(fā)投入一直處于全球行業(yè)先列。諾華在全球擁有來自140多個國家和地區(qū)的約106,000名員工，全球近8億患者受益于諾華產(chǎn)品。
2024年7月19日，大睿生物醫(yī)藥科技（上海）有限公司（以下簡稱“大睿生物”），一家在核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域持續(xù)領(lǐng)先的臨床階段平臺型公司，今日正式宣布成功完成A+輪3500萬美元融資。本輪融資由LongRiver江遠(yuǎn)投資領(lǐng)投，參與投資方包括昭德投資、博遠(yuǎn)資本、中啟資本和禮來亞洲基金等。
關(guān)于大睿生物（Rona Therapeutics）
大睿生物（Rona Therapeutics）是一家全球領(lǐng)先的核酸創(chuàng)新藥平臺公司，專注于代謝性疾病和中樞神經(jīng)退行性疾病的治療。大睿生物始終致力于研發(fā)同類最佳的siRNA藥物，在肝靶向代謝相關(guān)管線產(chǎn)品的心血管疾病、非酒精性脂肪肝疾病、肥胖和腎臟疾病等領(lǐng)域展現(xiàn)出獨特的差異化和創(chuàng)新性，此外，大睿生物還聚焦于中樞神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域深入挖掘肝外核酸遞送的潛力，成功建立了自屬專有的肝外遞送平臺，旨在治療一系列復(fù)雜疾病，如肌萎縮側(cè)索硬化、阿爾茨海默病等傳統(tǒng)藥物治療方式難以奏效的疾病。
2024年7月19日，NMPA官網(wǎng)顯示，禮來的葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）和胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體雙重激動劑Mounjaro（Tirzepatide，替爾泊肽）新適應(yīng)癥獲批上市，用于在低熱量飲食和增加運動基礎(chǔ)上改善成人肥胖或伴有至少一種體重相關(guān)合并癥的超重患者長期體重管理。
Tirzepatide是一款每周注射一次的GIPR和GLP-1R激動劑。2022年5月，Tirzepatide首次獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療2型糖尿病。今年，Tirzepatide在華獲批上市，用于治療2型糖尿病。
2023年2月，禮來宣布，Tirzepatide（替爾泊肽）用于肥胖或超重成人患者的中國III期SURMOUNT-CN研究取得積極結(jié)果，達(dá)到主要終點和所有關(guān)鍵次要終點，且未出現(xiàn)新的安全性信號。
關(guān)于禮來（Eli Lilly and Company）
禮來制藥是一家從事藥品研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的全球領(lǐng)先的醫(yī)藥公司，致力于通過創(chuàng)新改善人類健康水平。禮來制藥誕生于一個多世紀(jì)之前，于1876年由禮來上校在美國印第安納州創(chuàng)立，公司創(chuàng)始人致力于生產(chǎn)高質(zhì)量的藥品以滿足切實的醫(yī)療需求。
2024年7月22日，Ionis Pharmaceuticals宣布了其反義寡核苷酸（ASO）療法ION582在治療Angelman綜合癥患者中的1/2a期臨床試驗六個月的積極結(jié)果，并透露計劃在2025年上半年啟動3期臨床試驗。
關(guān)于ION582
ION582是一種ASO藥物，旨在抑制UBE3A反義轉(zhuǎn)錄本（UBE3A-ATS）的表達(dá)，并增加UBE3A蛋白的產(chǎn)生，用于潛在治療Angelman綜合癥。2022年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予ION582孤兒藥指定和罕見兒科指定。
關(guān)于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
30多年來，Ionis一直是RNA靶向治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，開拓了新的市場，改變了治療標(biāo)準(zhǔn)。Ionis目前有四種已上市的藥物和一個有前景的后期管道，重點是心血管和神經(jīng)系統(tǒng)特許經(jīng)營權(quán)。我們的科學(xué)創(chuàng)新始于并將繼續(xù)，因為我們知道病人依賴于我們，這推動了我們成為基因醫(yī)學(xué)領(lǐng)導(dǎo)者的愿景，利用多平臺方法發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供改變生命的療法。
2024年7月22日，信達(dá)生物制藥集團（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、自身免疫、代謝及心血管、眼科等重大疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，今日宣布胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）/胰高血糖素受體（GCGR）雙重激動劑瑪仕度肽（研發(fā)代號：IBI362）在中國2型糖尿病受試者中開展的III期臨床研究（DREAMS-1）達(dá)成首要終點和全部關(guān)鍵次要終點，展現(xiàn)出降糖、減重雙達(dá)標(biāo)及心血管腎臟代謝指標(biāo)的綜合獲益。此前，瑪仕度肽頭對頭度拉糖肽治療2型糖尿病的III期臨床DREAMS-2也已達(dá)成研究終點，瑪仕度肽展現(xiàn)出顯著優(yōu)效于度拉糖肽的降糖療效，并在減重、心血管代謝指標(biāo)均展示出了更優(yōu)越的綜合獲益。信達(dá)生物計劃于近期向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）遞交瑪仕度肽治療2型糖尿病的新藥上市申請（NDA），其首個減重適應(yīng)癥已于2024年初獲受理。
關(guān)于瑪仕度肽
瑪仕度肽（IBI362）是信達(dá)生物與禮來制藥共同推進(jìn)的一款胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）/胰高血糖素受體（GCGR）雙重激動劑。作為一種哺乳動物胃泌酸調(diào)節(jié)素（OXM）類似物，瑪仕度肽除了通過激動GLP-1R促進(jìn)胰島素分泌、降低血糖和減輕體重外，還可通過激動GCGR增加能量消耗增強減重療效，同時改善肝臟脂肪代謝。
關(guān)于信達(dá)生物
“始于信，達(dá)于行”，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達(dá)生物的使命和目標(biāo)。信達(dá)生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、代謝及心血管、自身免疫、眼科等重大疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物。公司已有10款產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)上市，同時還有4個品種在NMPA審評中，4個新藥分子進(jìn)入III期或關(guān)鍵性臨床研究，另外還有18個新藥品種已進(jìn)入臨床研究。公司與海內(nèi)外藥企深入合作加速藥物創(chuàng)新，與禮來、羅氏、賽諾菲、Adimab、Incyte和MD Anderson癌癥中心等國際合作方達(dá)成30多項戰(zhàn)略合作。
2024年7月23日，Cellectar Biosciences公司宣布，其首創(chuàng)放射性藥物iopofosine I-131治療華氏巨球蛋白血癥（Waldenstrom’s Macroglobulinemia，簡稱WM）患者的關(guān)鍵CLOVER WaM研究取得了積極結(jié)果。該研究評估了iopofosine I-131在既往接受過至少兩種治療（包括BTKi）的WM患者中的療效。Cellectar Biosciences公司計劃在 2024 年第四季度提交新藥上市申請，并申請優(yōu)先審評。
2024年7月24日，Viking Therapeutics發(fā)布二季度業(yè)績報告，更新的管線進(jìn)展和后續(xù)開發(fā)計劃，GLP-1R/GIPR雙靶點激動劑VK2735將推進(jìn)到減重三期臨床，下半年計劃召開EOP2溝通會議?？诜鎂K2735四季度將啟動二期臨床，THR-β激動劑VK2809治療NASH的EOP2會議也將在今年四季度召開，胰淀素受體激動劑項目計劃2025年申報IND。
關(guān)于VK2735
VK2735是一種雙重激動劑，針對胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）和葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）受體，目前正在開發(fā)用于治療肥胖等代謝紊亂?；谶@些1期試驗結(jié)果，該公司計劃在今年晚些時候，啟動VK2735口服劑型治療肥胖的2期臨床試驗。
關(guān)于Viking Therapeutics
Viking Therapeutics成立于2012年，總部位于美國加利福尼亞州，2015年登陸納斯達(dá)克。它是一家臨床階段生物制藥公司，專注于開發(fā)代謝/內(nèi)分泌疾病領(lǐng)域的first-in-class/best-in-class療法。
2024年7月25日，諾和諾德（Novo Nordisk）宣布?xì)W洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）已采納積極意見，同意更新其每周一次皮下注射減重療法Wegovy（2.4 mg semaglutide，司美格魯肽）的標(biāo)簽，以反映SELECT心血管結(jié)果試驗的數(shù)據(jù)。該試驗證明對于確診為心血管疾病且超重或肥胖（初始體重指數(shù)[BMI]≥27 kg/m2）且未患糖尿病的成年人，Wegovy可降低重大不良心血管事件（MACE）的風(fēng)險，包括心血管死亡、非致命性心臟病發(fā)作（心肌梗死）或非致命性中風(fēng)。
SELECT是一項隨機雙盲、平行組、安慰劑對照的試驗，旨在評估2.4 mg Wegovy相比安慰劑作為標(biāo)準(zhǔn)照護的輔助療法，以預(yù)防發(fā)生MACE的療效。該試驗招募了約1.7萬名年齡在45歲或以上、確診為心血管疾病且既往無糖尿病史的超重或肥胖成人患者。
關(guān)于司美格魯肽
司美格魯肽是一種GLP-1受體激動劑，它能夠刺激胰島素的生成，并抑制胰高血糖素分泌，降低食欲和食物攝入量。司美格魯肽最初作為2型糖尿病的治療藥物獲批上市（商品名：Ozempic），鑒于其在減重方面的顯著效果，2021年6月FDA批準(zhǔn)其用于治療普通肥胖患者（商品名：Wegovy），它是自2014年以來美國FDA批準(zhǔn)的首款用于控制普通肥胖癥或超重的新藥。該藥物并在同年晚些時候再獲歐盟批準(zhǔn)治療肥胖適應(yīng)癥。
關(guān)于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年，是一家全球領(lǐng)先的生物制藥公司，總部位于丹麥?zhǔn)锥几绫竟?。我們的目?biāo)是推動改變，以戰(zhàn)勝糖尿病，和肥胖癥、罕見血液疾病、內(nèi)分泌紊亂等其他嚴(yán)重慢性疾病。為達(dá)成這一目標(biāo)，我們引領(lǐng)科學(xué)突破，擴大公司藥物可及性，并致力于預(yù)防及最終治愈疾病。諾和諾德在全球80個國家和地區(qū)擁有約4.7萬名員工，向全球超過168個國家和地區(qū)提供產(chǎn)品和服務(wù)。
