Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(7.15_7.19)
2024年7月10日，諾和諾德宣布收到FDA就基礎(chǔ)胰島素周制劑icodec（依柯胰島素）用于治療糖尿病的生物制品許可申請（BLA）發(fā)出的完整回復函（CRL）。
關(guān)于Icodec
Icodec分子設計為去除胰島素的B30，同時引入4個氨基酸突變：A14E、B16H、B25H、B29K。在B29K連接一個C20的脂肪酸鏈。相對于地特胰島素和德谷胰島素（分別偶聯(lián)C14和C16），Icodec結(jié)合白蛋白的能力更強，從而達到更長半衰期的目的。A14E、B16H、B25H突變目的在于減少酶切降解，同時減弱與胰島素受體(IR)的親和力，減少IR介導的清除，進一步延長半衰期。
關(guān)于諾和諾德
諾和諾德成立于1923年，是一家全球領(lǐng)先的生物制藥公司，總部位于丹麥首都哥本哈根。我們的目標是推動改變，以戰(zhàn)勝糖尿病，和肥胖癥、罕見血液疾病、內(nèi)分泌紊亂等其他嚴重慢性疾病。
2024年7月11日，靖因藥業(yè)（上海）有限公司（簡稱“靖因藥業(yè)”），宣布其自主研發(fā)的小核酸藥物（SRSD107注射液）Ⅰ期臨床試驗已于近日順利完成全部受試者的入組給藥。本項臨床Ⅰ期研究在澳大利亞和中國大陸同時開展，初步研究數(shù)據(jù)顯示SRSD107具有良好的安全性和耐受性，以及預期的藥代動力學特征。
關(guān)于SRSD107注射液
SRSD107注射液是一款靖因藥業(yè)擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的雙鏈小干擾核酸（siRNA）藥物。通過特異性肝靶向凝血因子XI（FXI ）mRNA，抑制FXI的蛋白表達，阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活，從而達到抗凝血/抗血栓的作用。
關(guān)于靖因藥業(yè)
靖因藥業(yè) (Sirius Therapeutics) 是一家創(chuàng)新生物技術(shù)公司，以人類健康福祉為使命，聚焦新一代核酸創(chuàng)新療法在心血管疾病領(lǐng)域的開發(fā)，致力成為顛覆慢病防治的領(lǐng)軍者。目前進入臨床開發(fā)階段的項目包括用于治療血栓栓塞性疾病SRSD107，以及用于治療血脂異常的SRDS101。
2024年7月12日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，質(zhì)肽生物啟動了旗下新型超長效胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）激動劑ZT002注射液用于超重或者肥胖患者的II期臨床研究（登記號：CTR20242527）。
該項隨機、雙盲、安慰劑對照的II期研究擬在國內(nèi)招募300例患者，旨在評估ZT002注射液在超重或肥胖受試者中的有效性、安全性和藥代動力學特征。研究的主要終點為超重/肥胖受試者治療24周后體重較基線變化的百分比。次要終點指標包括治療24周后，體重較基線分別下降≥5%、≥10%、≥15%的受試者比例；體重較基線的絕對變化值等。
關(guān)于質(zhì)肽生物
質(zhì)肽生物是一家處于臨床開發(fā)階段的生物創(chuàng)新藥公司，致力于開發(fā)治療代謝疾病領(lǐng)域創(chuàng)新生物藥。以患者為中心，原創(chuàng)為驅(qū)動，質(zhì)肽生物的自主知識產(chǎn)權(quán)技術(shù)平臺涵蓋了完整的重組蛋白生產(chǎn)環(huán)節(jié)。
2024年7月15日，浩博醫(yī)藥AusperBio（杭州浩博醫(yī)藥有限公司 和AusperBio Therapeutics，Inc.）宣布，近日完成3700萬美元A輪融資。本輪融資由InnoPinnacle Fund 追加領(lǐng)投，元生創(chuàng)投、漢康資本、啟明創(chuàng)投、元生資本共同參與。本輪融資資金將主要用于快速推進浩博醫(yī)藥潛在乙肝治愈基石性藥物AHB-137的Ⅱ期臨床試驗、聯(lián)合用藥方案探索及CMC 生產(chǎn)等一系列開發(fā)工作。同時，融資資金還將用于拓展擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的Med-Oligo?技術(shù)平臺及其產(chǎn)品管線。
浩博醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO程國鋒博士表示：“我們非常榮幸能在當前市場環(huán)境下完成這一重要融資。此次融資不僅標志著對我們研發(fā)成果的認可，更是為浩博醫(yī)藥的下一篇章提供重要驅(qū)動力。此次融資的順利完成，加上AHB-137近日獲得CDE批準納入突破性治療品種，使我們能進一步快速推進AHB-137的臨床開發(fā)。”
關(guān)于浩博醫(yī)藥
浩博醫(yī)藥AusperBio是一家在中國和美國同步運作的臨床階段創(chuàng)新藥研發(fā)公司，致力于研發(fā)First-in-class和Best-in-class自主創(chuàng)新的靶向遞送小核酸藥物。浩博醫(yī)藥擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的Med-Oligo? ASO 專利技術(shù)平臺，關(guān)注于HBV慢性乙肝功能性治愈和針對肝臟疾病的高效靶向治療，并拓展了對肝臟以外新靶點的靶向小核酸治療。
2024年7月15日，羅氏（Roche）公布了其在研GLP-1/GIP小分子激動劑CT-388 的Ib期臨床數(shù)據(jù)，結(jié)果表明更高劑量尚未在6個月時達到減重峰值。一份將于9月在馬德里舉行的歐洲糖尿病研究協(xié)會年會上發(fā)表的摘要顯示，CT-388在24周的減重效果并沒有趨于平穩(wěn)，這意味著可能達到比此前公布的平均減重率18.8%更好的減重效果。
關(guān)于CT-388
CT-388是一種準備進入2期試驗的每周一次皮下注射GLP-1/GIP受體雙重激動劑，正在開發(fā)用于治療肥胖癥和2型糖尿病。CT-388旨在對GLP-1和GIP受體均具有強效活性，但最小化β-arrestin募集至任一受體。這種偏向信號可顯著減少受體內(nèi)化和隨之而來的脫敏現(xiàn)象，預計可延長藥物的藥理活性。該療法有望成為單藥或與其他療法結(jié)合使用，以改善體重減輕效果，并可能擴展至其他適應癥。
關(guān)于羅氏
羅氏成立于1896年，總部位于瑞士巴塞爾，擁有125余年悠久歷史, 是全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司和體外診斷的領(lǐng)導者，領(lǐng)先的工業(yè)化生產(chǎn)原研藥的企業(yè)之一。羅氏在國際上的快速擴張得益于羅氏創(chuàng)始人弗里茲·霍夫曼的企業(yè)家精神。
2024年7月17日，輻聯(lián)科技有限公司（以下簡稱“輻聯(lián)科技”），一家全面整合的國際化放射性藥物治療公司，宣布其與全球生物科技公司SK Biopharmaceuticals簽署了一項對外授權(quán)許可協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，輻聯(lián)科技授予SK Biopharmaceuticals對于FL-091放射性藥物在全球范圍內(nèi)進行臨床研究、開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨家權(quán)利，針對靶向神經(jīng)降壓素受體1型（NTSR1）陽性的癌癥。
該項交易總額為5.715億美元，包含首付款、研發(fā)及商業(yè)里程碑付款，另有特許權(quán)使用費未計算在內(nèi)。根據(jù)協(xié)議條款，SK Biopharmaceuticals將授權(quán)引進靶向NTSR1的放射性藥物偶聯(lián)物（RDC）項目FL-091及其備選化合物，并將其開發(fā)成一款創(chuàng)新型抗腫瘤藥物。
關(guān)于FL-091
FL-091是一款靶向NTSR1陽性實體瘤的創(chuàng)新型小分子放射性配體載體。NTSR1的過度表達與多種癌癥的疾病進展有關(guān)，包括結(jié)直腸癌、乳腺癌、胰腺癌以及頭頸癌，F(xiàn)L-091放射性配體已展現(xiàn)出良好的生物分布特性和顯著增強的NTSR1結(jié)合親和力，以及優(yōu)異的抗腫瘤活性。目前，靶向NTSR1陽性癌癥的α療法候選藥物225Ac-FL-091的正處于開發(fā)階段。
關(guān)于輻聯(lián)科技
輻聯(lián)科技有限公司（“輻聯(lián)科技”）是一家全面整合的國際化放射性藥物治療公司，在比利時、德國和中國均設有辦事處。輻聯(lián)科技以全球患者為中心，致力于構(gòu)建集放射性藥物研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化為一體的全產(chǎn)業(yè)鏈核藥公司，并通過領(lǐng)先的創(chuàng)新型研究解決現(xiàn)今放射性藥物面臨的根本性挑戰(zhàn)，推動未來療法發(fā)展。
2024年7月17日，羅氏宣布CT-996 I期臨床試驗中的兩個治療組取得了積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，對無2型糖尿病的肥胖受試者接受CT-996治療在4周后，經(jīng)安慰劑調(diào)整后的平均體重減輕幅度達到了-6.1%（p <0.001）。
