Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(6.11_6.14)
2024年6月3日，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心批準(zhǔn)艾碼生物科技（南京）有限公司的ER2001注射液開展臨床試驗(yàn)。ER2001注射液屬于1類治療用生物制品，是基于艾碼生物具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的IVSA?技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的首個(gè)管線產(chǎn)品，用于治療亨廷頓舞蹈病。ER2001注射液通過靜脈給藥，在肝臟經(jīng)加工后體內(nèi)自組裝，實(shí)現(xiàn)中樞靶向遞送siRNA，從而產(chǎn)生治療效果。
關(guān)于亨廷頓舞蹈病
亨廷頓舞蹈病是一種罕見的致命的神經(jīng)退行性疾病，病因是由于4號(hào)染色體短臂上亨廷頓基因（huntingtin，HTT）第一號(hào)外顯子上的CAG三聯(lián)密碼子重復(fù)序列異常擴(kuò)增所致。罕見病診療指南（2019 年版）顯示全世界的亨廷頓舞蹈病患病率約為 2.7/100 000。
關(guān)于艾碼生物
艾碼生物專注于全球領(lǐng)先的第三代體內(nèi)自組裝外泌體遞送RNA核酸藥物技術(shù)，該技術(shù)具有多器官靶向、可突破血腦屏障、安全性高、成本低等獨(dú)特優(yōu)勢，可一站式解決RNA藥物現(xiàn)有的遞送問題。
2024年6月7日，勃林格殷格翰（BI）宣布胰高血糖素/胰高血糖素樣肽1（GLP-1）受體雙重激動(dòng)劑survodutide（BI 456906）治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）的II期臨床試驗(yàn)亞組分析取得了突破性結(jié)果，治療48周后，高達(dá)64.5%纖維化2期或3期（F2-F3）患者（中度至晚期疤痕）實(shí)現(xiàn)了纖維化改善且MASH沒有惡化，而安慰劑組為25.9%。
這項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照的II期研究評(píng)估了survodutide三種劑量下（2.4mg、4.8mg、6.0mg）治療MASH的安全性和耐受性。研究主要終點(diǎn)是48周治療后，實(shí)現(xiàn)MASH組織學(xué)改善且纖維化沒有惡化的受試者比例。
關(guān)于Survodutide
Survodutide是一種GCGR/GLP-1R雙重激動(dòng)劑，每周皮下注射一次，由勃林格殷格翰和Zealand Pharma聯(lián)合開發(fā)，是勃林格殷格翰在代謝心腎疾病領(lǐng)域研發(fā)組合的組成部分。
關(guān)于勃林格殷格翰
勃林格殷格翰致力于研究突破性療法，旨在變革生命，守護(hù)世世代代的健康。作為一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)的全球領(lǐng)先生物制藥企業(yè)，公司在醫(yī)療需求高度未得到滿足的領(lǐng)域通過創(chuàng)新展現(xiàn)價(jià)值。
2024年6月8日，禮來公司（Eli Lilly and Company）宣布了Tirzepatide用以治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）患者的2期臨床試驗(yàn)SYNERGY-NASH的詳細(xì)結(jié)果。療效評(píng)估顯示，試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)，在52周的治療中，接受5 mg、10 mg、15 mg Tirzepatide治療的患者，分別有51.8%、62.8%和73.3%的患者實(shí)現(xiàn)了MASH緩解，且肝纖維化沒有惡化，而服用安慰劑的受試者中這一比例為13.2%。該試驗(yàn)數(shù)據(jù)最初發(fā)表于今年歐洲肝病學(xué)會(huì)（EASL）年會(huì)當(dāng)中，并同時(shí)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(NEJM)上。
關(guān)于Tirzepatide
Tirzepatide是一款每周注射一次的GIPR和GLP-1R激動(dòng)劑。GLP-1和GIP是兩種天然的腸促胰素，研究表明GIP可以減少食物攝入、增加能量消耗，從而減輕體重。當(dāng)GIP與GLP-1受體激動(dòng)劑聯(lián)合使用時(shí)，可能會(huì)對(duì)患者血糖和體重產(chǎn)生更大的影響。
關(guān)于禮來（Eli Lilly and Company）
禮來制藥是一家從事藥品研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的全球領(lǐng)先的醫(yī)藥公司，致力于通過創(chuàng)新改善人類健康水平。禮來制藥誕生于一個(gè)多世紀(jì)之前，于1876年由禮來上校在美國印第安納州創(chuàng)立，公司創(chuàng)始人致力于生產(chǎn)高質(zhì)量的藥品以滿足切實(shí)的醫(yī)療需求。
2024年6月12日，Avidity Biosciences宣布其在研抗體寡核苷酸偶聯(lián)物（AOC）療法delpacibart braxlosiran（del-brax，AOC 1020）在臨床1/2期試驗(yàn)FORTITUDE中展現(xiàn)初步積極數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示接受該療法的面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）患者，其受DUX4調(diào)控的基因一致性地下調(diào)超過50%，并展現(xiàn)肌肉功能改善趨勢。根據(jù)此積極結(jié)果，Avidity計(jì)劃加速FORTITUDE研究中注冊(cè)隊(duì)列的啟動(dòng)。
Del-brax是首個(gè)旨在治療FSHD根本原因的在研AOC療法，由一種專有的轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1（TfR1）靶向單克隆抗體，與靶向DUX4 mRNA的siRNA偶聯(lián)所組成。FSHD是一種罕見的遺傳性疾病，其特征是終身、持續(xù)的肌肉功能喪失、顯著的疼痛、疲勞和漸進(jìn)性殘疾。目前，尚無針對(duì)FSHD的批準(zhǔn)療法。
關(guān)于Avidity
Avidity的使命是通過提供新型 RNA 療法——抗體寡核苷酸綴合物 (AOCs?) 來深刻改善人們的生活。Avidity 正在通過其專有的 AOC 徹底改變 RNA 領(lǐng)域，該 AOC 旨在將單克隆抗體的特異性與寡核苷酸療法的精確性相結(jié)合，以解決以前使用現(xiàn)有 RNA 療法無法達(dá)到的目標(biāo)和疾病。
2024年6月12日，麗珠醫(yī)藥旗下新北江制藥司美格魯肽注射液的上市申請(qǐng)獲國家藥監(jiān)局藥審中心受理。
司美格魯肽注射液是該公司自主研發(fā)的生物類似藥，本次注冊(cè)申請(qǐng)的適應(yīng)癥為：用于在飲食控制和運(yùn)動(dòng)基礎(chǔ)上，接受二甲雙胍和/或磺脲類藥物治療血糖仍控制不佳的成人2型糖尿病患者的血糖控制，及降低伴有心血管疾病的 2 型糖尿病成人患者的主要心血管不良事件（心血管死亡、非致死性 心肌梗死或非致死性卒中）風(fēng)險(xiǎn)。
關(guān)于麗珠醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司
麗珠醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司創(chuàng)建于1985年1月，是集醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)、銷售為一體的綜合醫(yī)藥集團(tuán)公司，公司視研發(fā)創(chuàng)新為可持續(xù)發(fā)展的基石，持續(xù)關(guān)注全球新藥研發(fā)領(lǐng)域新分子和前沿技術(shù)，基于臨床價(jià)值、差異化前瞻布局創(chuàng)新藥及高壁壘復(fù)雜制劑，聚焦消化道、輔助生殖、精神、腫瘤免疫等領(lǐng)域，形成了完善的產(chǎn)品集群以及覆蓋研發(fā)全周期的差異化產(chǎn)品管線。
