Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(6.3_6.7)
2024年5月31日，Moderna宣布FDA已經(jīng)批準呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗mRESVIA（mRNA-1345）上市，用來預防60歲及以上人群出現(xiàn)由RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）。
本次獲批主要是基于III期ConquerRSV研究積極數(shù)據(jù)。結果顯示，該疫苗對伴有兩種及以上RSV-LRTD癥狀的保護率為83.7%（95.88% CI 66.0%，92.2%），對伴有3個或更多癥狀的保護效力為82.4%。在8.6個月的中位隨訪期內(nèi)，疫苗對RSV LRTD具有持續(xù)保護作用。
安全性方面，III期研究中未出現(xiàn)任何嚴重的安全問題，最常見的不良反應包括注射部位疼痛、疲勞、頭痛、肌痛和關節(jié)痛。
關于Moderna
自成立以來的10多年里，Moderna已經(jīng)從信使RNA (mRNA)領域的研究階段公司轉(zhuǎn)變?yōu)橐患覔碛衅叻N模式的多樣化臨床疫苗和治療產(chǎn)品組合的企業(yè)，擁有廣泛的知識產(chǎn)權組合和集成的生產(chǎn)設施，可以進行快速臨床和大規(guī)模商業(yè)生產(chǎn)。
2024年6月3日，QurAlis Corporation（以下簡稱 “QurAlis”）宣布已與禮來公司達成一項獨家許可協(xié)議，QurAlis 將授予禮來開發(fā)和商業(yè)化 QRL-204 的全球權利。此外該協(xié)議還包括一項研究與開發(fā) (R&D) 合作，雙方將利用 QurAlis 專有的 FlexASO? 剪接調(diào)制器平臺，確定和開發(fā)更多靶向 UNC13A 的候選藥物。
QRL-204是一種潛在的first-in-class剪接開關（splice-switching）反義寡核苷酸(ASO)，旨在恢復肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)、額顳葉癡呆(FTD)和其他神經(jīng)退行性疾病中的UNC13A功能。
關于QurAlis
QurAlis是一家臨床階段的生物技術公司，由來自哈佛醫(yī)學院(Harvard Medical School)和哈佛大學(Harvard University)的神經(jīng)變性生物學家團隊創(chuàng)建，正在推進反義寡核苷酸和小分子項目，開發(fā)針對肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和其他經(jīng)過基因驗證靶點的神經(jīng)退行性疾病的突破性精準藥物。
2024年6月3日，碩迪生物（Structure Therapeutics）宣布，小分子GLP-1受體激動劑GSBR-1290治療肥胖癥的IIa期研究以及膠囊和片劑PK研究均取得了積極結果。
關于GSBR-1290
GSBR-1290是一種口服的小分子GLP-1受體激動劑，GLP-1受體是用于治療2型糖尿病（T2DM）和肥胖的經(jīng)過驗證的藥物靶點。通過該公司基于結構的藥物發(fā)現(xiàn)平臺，GSBR-1290被設計為一種偏向的G蛋白偶聯(lián)受體（GPCR）激動劑，選擇性激活G蛋白信號通路。
關于碩迪生物（Structure Therapeutics）
碩迪生物（Structure Therapeutics）是一家領先的臨床階段生物制藥公司，專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)創(chuàng)新的口服治療慢性代謝和心肺疾病，具有顯著的未滿足的醫(yī)療需求。
近日，華東醫(yī)藥全資子公司杭州中美華東制藥有限公司（以下簡稱“中美華東”）的創(chuàng)新口服小分子GLP-1受體激動劑HDM1002 片用于超重或肥胖人群的體重管理（以下簡稱“減重適應癥”）的中國Ⅱ期臨床試驗完成全部受試者入組，該研究由復旦大學附屬中山醫(yī)院李小英教授牽頭，在全國18家中心開展，旨在評估HDM1002片在超重及肥胖成人受試者中的安全性及有效性。
HDM1002片為口服小分子GLP-1受體激動劑。GLP-1受體激動劑類產(chǎn)品相對安全，兼具減肥、降糖和心血管獲益的功效，是相對成熟穩(wěn)定和安全的靶點。圍繞GLP-1受體靶點，華東醫(yī)藥已構筑了包括口服、注射劑在內(nèi)的長效及多靶點全球創(chuàng)新藥和生物類似藥相結合的全方位和差異化的產(chǎn)品管線。
關于HDM1002
HDM1002片是由中美華東自主研發(fā)并擁有全球知識產(chǎn)權的創(chuàng)新型小分子藥物，是具有口服活性、強效、高選擇性的GLP-1受體小分子完全激動劑。臨床前研究顯示，HDM1002可強效激活GLP-1受體，誘導環(huán)磷酸腺苷（cAMP）產(chǎn)生，具有強效的改善糖耐受、降糖和減重作用并且顯示出良好的安全性。
關于華東醫(yī)藥股份有限公司
華東醫(yī)藥股份有限公司（證券代碼：000963）創(chuàng)建于1993年，總部位于浙江杭州，于1999年12月在深圳證券交易所上市。歷經(jīng)近30年的發(fā)展，公司業(yè)務覆蓋醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈，擁有醫(yī)藥工業(yè)、醫(yī)藥商業(yè)、醫(yī)美、工業(yè)微生物四大業(yè)務板塊，已發(fā)展成為集醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)、經(jīng)銷為一體的大型綜合性醫(yī)藥上市公司。
2024年6月5日，深信生物（Innorna），一家專注于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送技術及創(chuàng)新RNA療法開發(fā)的臨床階段生物制藥公司，宣布其自主研發(fā)的全球首款二價呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗IN006的臨床試驗申請（IND）獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的默示許可。
IN006是深信生物基于其自主知識產(chǎn)權的mRNA-LNP技術平臺開發(fā)的二價RSV預防性疫苗產(chǎn)品，可覆蓋RSV-A及RSV-B兩個亞組，與單價疫苗相比可能具有更好的廣譜性。IN006于2024年1月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的IND批準，本次獲得CDE的 IND批準標志著IN006達成又一個重要里程碑。IN006是首款獲得中國臨床試驗許可的國產(chǎn)RSV疫苗產(chǎn)品，同時也是首款在國內(nèi)獲批臨床的非新冠mRNA預防性疫苗產(chǎn)品。
關于深信生物
深信生物成立于2019年，致力于開發(fā)全球領先的LNP遞送技術平臺及創(chuàng)新RNA療法，以解決尚未滿足的臨床需求。深信生物目前已建立了一個包含5000多種可離子化脂質(zhì)的多樣性導向LNP庫（DOLL），可應用于多種創(chuàng)新療法的開發(fā)，包括mRNA疫苗和藥物、在體基因編輯療法和細胞療法等。
2024年6月5日，專注于放射性核素偶聯(lián)藥物（RDC）領域的生物制藥公司Telix Pharmaceuticals披露了首次公開募股（IPO）的條款，計劃在納斯達克上市。Telix計劃以每股11.87美元的價格發(fā)行1700萬股股票，IPO金額約2.02億美元。
Telix有兩種已獲批準的放射性同位素診斷產(chǎn)品，另有兩款待獲批產(chǎn)品。此外，公司還在開發(fā)放射性療法，包括兩種針對前列腺癌的療法、一種針對腎癌的療法、一種針對膠質(zhì)母細胞瘤的療法。其中177Lu-TLX591（前列腺癌候選藥物）目前正在進行III期試驗，預計2025年上半年披露中期數(shù)據(jù)。
關于Telix Pharmaceuticals
Telix是一家生物制藥公司，專注于診斷和治療放射性藥物及相關醫(yī)療設備的開發(fā)和商業(yè)化。Telix總部位于澳大利亞墨爾本，在美國、歐洲（比利時和瑞士）和日本開展國際業(yè)務。Telix正在開發(fā)一個臨床和商業(yè)階段產(chǎn)品組合，旨在解決腫瘤學和罕見病領域尚未滿足的重大醫(yī)療需求。
