Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(5.6_5.11)
近日，蘇州星核迪賽生物技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“星核迪賽”）宣布完成近億元天使輪融資。本輪融資由復(fù)星醫(yī)藥旗下復(fù)健資本新藥創(chuàng)新基金領(lǐng)投，創(chuàng)瑞投資杭實(shí)創(chuàng)盈基金參與投資。
本輪融資將用于：1）DSL101和DSL201等核心管線的持續(xù)推進(jìn)；2）特色LNP遞送系統(tǒng)的持續(xù)開(kāi)發(fā)及管線布局拓展；3）公司研發(fā)能力提升與日常運(yùn)營(yíng)。
關(guān)于星核迪賽
星核迪賽成立于2022年6月，是復(fù)健資本新藥創(chuàng)新基金孵化設(shè)立，主要致力于藥物遞送系統(tǒng)研發(fā)和重大臨床需求mRNA藥物的開(kāi)發(fā)。星核迪賽已開(kāi)發(fā)出局部表達(dá)和肝實(shí)質(zhì)細(xì)胞靶向兩大特色遞送平臺(tái)。研發(fā)了多條具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的產(chǎn)品管線。公司采用自主研發(fā)和授權(quán)合作的雙驅(qū)模式，充分發(fā)揮兩大遞送的平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，力爭(zhēng)把星核迪賽打造成為全球領(lǐng)先的核酸生物藥企業(yè)。
2024年4月30日，PeptiDream公司宣布與諾華擴(kuò)展多肽發(fā)現(xiàn)合作，將利用其獨(dú)有的肽發(fā)現(xiàn)平臺(tái)系統(tǒng)（PDPS），根據(jù)諾華指定的靶點(diǎn)，發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化新型大環(huán)肽。這些大環(huán)肽將用于與放射性配體（RLTs）的潛在偶聯(lián)，或應(yīng)用于其它治療和診斷用途。
這一協(xié)議是在兩家公司于2019年達(dá)成的多肽偶聯(lián)藥物（PDC）合作基礎(chǔ)上的擴(kuò)展，兩家公司的合作最初于2010年啟動(dòng)，并多次擴(kuò)展合作。基于新的合作協(xié)議條款，PeptiDream將獲得1.8億美元前期付款，并有資格獲得高達(dá)27.1億美元的開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款。
關(guān)于PeptiDream
PeptiDream成立于2006年，大環(huán)肽療法發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)的全球領(lǐng)導(dǎo)者。自成立以來(lái)，創(chuàng)建了一個(gè)由數(shù)萬(wàn)億條不同肽組成的肽庫(kù)，擁有專(zhuān)有的肽發(fā)現(xiàn)平臺(tái)系統(tǒng)（PDPS），可從肽庫(kù)中有效地選擇有前途的、高選擇性的特殊環(huán)狀肽。
2024年5月2日，恒瑞醫(yī)藥在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)了HRS9531治療肥胖患者的三期臨床試驗(yàn)。
恒瑞的GLP-1R/GIPR激動(dòng)劑HRS9531和口服GLP-1R激動(dòng)劑HRS-7535初顯減重效果。一項(xiàng)用于健康受試者的I期臨床（NCT05152277）顯示，接受HRS9531 4周治療的5.4mg組平均減重范圍為4.3-7.7kg，幅度達(dá)6.7%-9.3%。小分子GLP-1R激動(dòng)劑HRS-7535在I期（NCT05347758）研究中初顯減重效果，接受每日1次口服120mg HRS-7535治療的受試者第29天時(shí)的體重下降4.38kg。
關(guān)于恒瑞醫(yī)藥
恒瑞醫(yī)藥成立于1970年，是一家從事創(chuàng)新和藥品研制及推廣的國(guó)際化制藥企業(yè)，聚焦抗腫瘤、手術(shù)用藥、自身免疫疾病、代謝性疾病、心血管疾病等領(lǐng)域進(jìn)行新藥研發(fā)。
2024年5月2日，安進(jìn)發(fā)布一季度財(cái)報(bào)，營(yíng)收74.47億美元，同比增長(zhǎng)22%。
得益于25%的銷(xiāo)量增長(zhǎng)推動(dòng)，產(chǎn)品整體銷(xiāo)售額增長(zhǎng)了22%，包括Repatha、Tezspire、Evenity、Blincyto和Tavneos等在內(nèi)的10款產(chǎn)品均實(shí)現(xiàn)了至少兩位數(shù)的銷(xiāo)量增長(zhǎng)，分別收入5.17億美元（+33%）、1.73億美元（+80%）、3.42億美元（+35%）、2.44億美元（+26%）、0.51億美元（nm）。
此外，安進(jìn)Q1業(yè)績(jī)也包含收購(gòu)Horizon帶來(lái)的9.14億美元銷(xiāo)售額，例如甲狀腺眼病藥物Tepezza（4.24億美元）、高尿酸血癥藥物Krystexxa（2.35億美元）、視神經(jīng)脊髓炎藥物Uplizna（8000萬(wàn)美元）等f(wàn)irst-in-class藥物均處于生命周期早期階段，在快速放量中。
關(guān)于安進(jìn)
安進(jìn)公司致力于通過(guò)釋放生物學(xué)潛力，造福全球患有嚴(yán)重疾病的患者。為了實(shí)現(xiàn)這個(gè)愿景，安進(jìn)長(zhǎng)期專(zhuān)注于人類(lèi)創(chuàng)新藥物的探索、研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售，并通過(guò)借助前沿人類(lèi)遺傳學(xué)等工具，力求揭示疾病的復(fù)雜性，洞察人類(lèi)生物學(xué)的基本機(jī)制。
2024年5月2日，諾華宣布收購(gòu)Mariana Oncology，以加強(qiáng)放射性配體療法（radioligand therapies，RLTs）的布局。根據(jù)協(xié)議條款，諾華將支付10億美元預(yù)付款，并在完成預(yù)定里程碑后再支付7.5億美元。
此次收購(gòu)涵蓋了一個(gè)強(qiáng)大的RLT項(xiàng)目組合，涉及一系列實(shí)體瘤適應(yīng)癥（如乳腺癌、前列腺癌和肺癌），包括針對(duì)小細(xì)胞肺癌的基于錒的先導(dǎo)RLT項(xiàng)目MC-339。
RLT是一類(lèi)放射性藥物，將腫瘤靶向分子（配體）與治療性放射性同位素（放射性粒子）結(jié)合起來(lái)。RLT與特定類(lèi)型腫瘤表面表達(dá)的特定受體結(jié)合。一旦與目標(biāo)細(xì)胞結(jié)合，治療性放射性同位素會(huì)導(dǎo)致DNA損傷，從而抑制細(xì)胞生長(zhǎng)和復(fù)制，并可能引發(fā)細(xì)胞死亡。這種靶向途徑可以將輻射遞送到腫瘤，同時(shí)限制對(duì)周?chē)?xì)胞的損害。
關(guān)于諾華
諾華致力于創(chuàng)想醫(yī)藥未來(lái)，改善人們生活質(zhì)量，延長(zhǎng)人類(lèi)壽命。我們通過(guò)在研發(fā)方面的技術(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)和創(chuàng)新的可及性舉措，提供能夠減輕社會(huì)最大疾病負(fù)擔(dān)的高價(jià)值藥物。在探索新藥的過(guò)程中，我們不懈創(chuàng)新，研發(fā)投入一直處于全球行業(yè)先列。諾華在全球擁有來(lái)自140多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的約106,000名員工，全球近8億患者受益于諾華產(chǎn)品。
2024年5月7日，舶望制藥宣布其BW-01針對(duì)重度高甘油三酯血癥的2期臨床試驗(yàn)已于2024年4月29日完成首例受試者給藥。BW-01是舶望制藥自主研發(fā)的一款心血管siRNA（小干擾核酸藥物）新藥。
siRNA藥物是近年來(lái)嶄露頭角的新技術(shù)藥物，具有可成藥靶點(diǎn)多、藥效強(qiáng)、安全性好、給藥頻率低的優(yōu)勢(shì)，且適應(yīng)癥領(lǐng)域廣泛，涵蓋心血管疾病、罕見(jiàn)病、神經(jīng)性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、腫瘤等，已成為全球范圍內(nèi)極具發(fā)展?jié)摿Φ那把蒯t(yī)藥領(lǐng)域之一。
舶望制藥成立于2021年，是一家處于臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)新一代siRNA藥物，為全球患者提供更好的治療手段。2023年11月，舶望制藥宣布完成了3億元人民幣A+輪融資，本輪融資由國(guó)投招商領(lǐng)投，華蓋資本、元希海河基金、老股東三一創(chuàng)新投資跟投。
在過(guò)去近三年的時(shí)間里，舶望制藥建立了包括多款siRNA候選藥物的產(chǎn)品管線，涵蓋廣泛的適應(yīng)癥。目前舶望制藥已有5個(gè)siRNA藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。
2024年5月7日，杭州先為達(dá)生物科技股份有限公司宣布與韓國(guó)頭部消費(fèi)醫(yī)療公司——科瑪集團(tuán)（Kolmar，KRX:161890）下屬Hk Inno.N達(dá)成合作，將伊諾格魯肽（Ecnoglutide）的韓國(guó)產(chǎn)品權(quán)益授權(quán)給Hk Inno.N，后者將承擔(dān)韓國(guó)地區(qū)的臨床開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。
根據(jù)協(xié)議，先為達(dá)生物將獲得首付款，并將有資格獲得高達(dá)5600萬(wàn)美元的研發(fā)、注冊(cè)和商業(yè)化相關(guān)的里程碑付款，以及產(chǎn)品商業(yè)化后高達(dá)兩位數(shù)字的銷(xiāo)售額提成。HK inno.N Corporation將獲得在韓國(guó)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化伊諾格魯肽注射液的獨(dú)家權(quán)益。先為達(dá)生物仍將保留在全球所有其他市場(chǎng)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化伊諾格魯肽注射液的權(quán)益。
關(guān)于伊諾格魯肽注射液（Ecnoglutide Injection，XW003）
胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）激動(dòng)劑可有效治療2型糖尿病和肥胖癥，并顯示出治療代謝功能障礙相關(guān)的脂肪性肝炎（MASH）的潛力。伊諾格魯肽注射液是一種具有cAMP偏向性的新型長(zhǎng)效GLP-1激動(dòng)劑，經(jīng)優(yōu)化提高生物活性，降低生產(chǎn)成本，可滿足每周一次給藥。已完成的臨床研究證實(shí)，伊諾格魯肽注射液對(duì)2型糖尿病和肥胖癥患者具有優(yōu)良的治療效果，并顯示出良好的安全性和耐受性。
關(guān)于先為達(dá)生物
先為達(dá)生物是一家處于臨床階段、專(zhuān)注于研究和開(kāi)發(fā)治療代謝性疾病的創(chuàng)新療法的生物制藥公司，研發(fā)管線包括同類(lèi)首創(chuàng)和最佳候選藥物：長(zhǎng)效GLP-1多肽伊諾格魯肽注射液（臨床Ⅲ期）、口服GLP-1多肽伊諾格魯肽片劑XW004（臨床Ⅰ期）和口服小分子GLP-1受體激動(dòng)劑XW014（臨床Ⅰ期）等。
2024年5月7日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)顯示，賽諾菲的RNAi療法Fitusiran在國(guó)內(nèi)申報(bào)上市，用于治療血友病。該產(chǎn)品是賽諾菲管線中第一款申報(bào)上市的RNAi療法，也是血友病領(lǐng)域首款RNAi療法。
截至今日，F(xiàn)itusiran已完成3項(xiàng)III期研究：ATLAS-PPX、ATLAS-INH和ATLAS-A/B。
在ATLAS-PPX研究中，65例血友病A/B患者由接受旁路制劑（BPA）或凝血因子濃縮物（CFC）治療轉(zhuǎn)換為接受Fitusiran（80mg，皮下注射，每月1次）治療后，年化出血率（ABR）為0%。
關(guān)于Fitusiran
Fitusiran是Alnylam Pharmaceuticals開(kāi)發(fā)的一款靶向抗凝血酶III（AT III）的RNAi療法。
關(guān)于賽諾菲
賽諾菲是一家全球領(lǐng)先的創(chuàng)新醫(yī)藥健康企業(yè)，以“追尋科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩”為使命。作為改革開(kāi)放后首批進(jìn)入中國(guó)的跨國(guó)企業(yè)之一，賽諾菲1982年便在中國(guó)建立了辦公室，目前擁有12處多元模式的辦公室，3家生產(chǎn)基地，4大研發(fā)基地和1個(gè)數(shù)字創(chuàng)新中心，多元化業(yè)務(wù)覆蓋制藥、人用疫苗和消費(fèi)者保健。
近日，通化東寶藥業(yè)股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“通化東寶”或“公司”）與北京質(zhì)肽生物醫(yī)藥科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“質(zhì)肽生物”）關(guān)于GLP-1產(chǎn)品司美格魯肽注射液簽署了《商業(yè)化授權(quán)及MAH合作協(xié)議》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“協(xié)議”）。
根據(jù)協(xié)議約定，公司將獲得質(zhì)肽生物臨床在研產(chǎn)品ZT001司美格魯肽注射液（適應(yīng)癥：成人2型糖尿病患者控制血糖）（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“合作產(chǎn)品”）中國(guó)大陸地區(qū)獨(dú)占商業(yè)化權(quán)益，以及共同合作開(kāi)發(fā)海外市場(chǎng)權(quán)利。合作產(chǎn)品在中國(guó)大陸地區(qū)已完成2型糖尿病適應(yīng)癥的I期臨床，并已啟動(dòng)III期臨床研究。
關(guān)于ZT001注射劑
ZT001注射劑屬于司美格魯肽（Semaglutide），是一種長(zhǎng)效GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）類(lèi)似物。GLP-1藥物通過(guò)模擬人體內(nèi)GLP-1的作用，不僅能有效降低血糖水平，還具有減重效果，以及在其他慢性疾病中也展現(xiàn)出諸多潛在治療價(jià)值。
關(guān)于通化東寶藥業(yè)股份有限公司
通化東寶藥業(yè)股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)：通化東寶，股票代碼：600867.SH）是集藥品研發(fā)、生產(chǎn)及銷(xiāo)售為一體的國(guó)內(nèi)著名藥企。
2024年5月8日，蘇州圣因生物醫(yī)藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“圣因生物”）宣布，與信達(dá)生物制藥集團(tuán)共同開(kāi)發(fā)的用于治療高血壓的小核酸（siRNA）藥物SGB-3908注射液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已于近日獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理。
SGB-3908是一款靶向血管緊張素原（AGT）的siRNA藥物，用于治療高血壓。臨床前試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，SGB-3908能使高血壓食蟹猴血清中AGT蛋白及相關(guān)生物標(biāo)志物（ANG I、ANG II）顯著下降，達(dá)到明顯的降血壓作用，作用效果持久，且未觀察到低血壓等安全性問(wèn)題。SGB-3908采用了圣因生物獨(dú)特創(chuàng)新的新一代siRNA藥物平臺(tái)技術(shù)，使得藥物具有更加優(yōu)異的活性和藥效持久性，且安全耐受性良好。
關(guān)于AGT
AGT是腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)（RAAS）的最上游前體，該靶點(diǎn)在血壓（BP）調(diào)節(jié)中的作用已得到證實(shí)，抑制AGT具有公認(rèn)的抗高血壓效果。
關(guān)于圣因生物
圣因生物成立于2021年初，是一家致力于開(kāi)發(fā)基于RNA干擾（RNAi）技術(shù)的新型小核酸藥物的生物制藥公司，在中國(guó)、美國(guó)均擁有研發(fā)中心。創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)是核酸藥物領(lǐng)域資深專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)，擁有多年的核酸藥物開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)和業(yè)界前沿的技術(shù)實(shí)力。
