Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞(4.1_4.3)

2024年3月25日，RNA納米遞送技術(shù)公司Altamira Therapeutics宣布與生物技術(shù)公司Univercells集團達成合作開發(fā)協(xié)議，將共同開發(fā)、評估Altamira的多肽聚合物納米顆粒遞送平臺SemaPhore遞送mRNA疫苗。

根據(jù)協(xié)議，Univercells將在體內(nèi)外測試基于Altamira的SemaPhore納米顆粒平臺開發(fā)的mRNA疫苗。如果實驗達到預期，Univercells和Altamira將額外擬定一項商業(yè)協(xié)議，以使用Univercells的生產(chǎn)平臺開發(fā)和生產(chǎn)基于SemaPhore納米顆粒遞送的mRNA疫苗。

SemaPhore是一個多功能平臺，旨在通過全身或局部給藥將mRNA安全有效地遞送至靶細胞中。它基于專有的21個多肽，可以與任何類型的RNA分子快速自組裝成多聚物納米顆粒。該多聚物具有的大小、電荷和其他物理特征，使其能夠逃避肝臟清除，并到達肝臟以外的目標組織。

關(guān)于Altamira Therapeutics

Altamira Therapeutics目前開發(fā)有兩大基于肽多聚物的納米顆粒技術(shù)平臺（OligoPhore? / SemaPhore?平臺），用于將RNA高效遞送至肝外組織。該公司目前有兩個使用其專有遞送技術(shù)的旗艦siRNA項目：用于KRAS驅(qū)動癌癥的AM-401和用于類風濕性關(guān)節(jié)炎的AM-411，這兩個項目都處于臨床前開發(fā)階段，已完成體內(nèi)概念驗證。多功能遞送平臺也適用于mRNA和其他RNA形式，并通過licence out提供給制藥或生物技術(shù)公司。

2024年3月26日，杭州赫吉亞生物醫(yī)藥有限公司（以下簡稱“赫吉亞生物”）順利完成近億元A1輪融資。本輪融資由天士力資本領(lǐng)投，和達大健康、上海建信資本跟投，現(xiàn)有股東持續(xù)加注。赫吉亞生物在完成本次融資后，將加快推進公司臨床階段管線研究進展以及臨床前化合物（PCCs）推向IND的進度，進一步夯實企業(yè)在行業(yè)中的領(lǐng)先優(yōu)勢。

關(guān)于赫吉亞生物

赫吉亞生物致力于siRNA領(lǐng)域的遞送技術(shù)平臺的構(gòu)建及藥物研發(fā)，建立了從靶點發(fā)現(xiàn)到臨床概念驗證（POC）完整的端到端siRNA藥物開發(fā)平臺，擁有覆蓋從早期研發(fā)到產(chǎn)業(yè)化全生命周期且領(lǐng)域經(jīng)驗豐富的專業(yè)團隊。

2024年3月28日，Ironwood Pharmaceuticals宣布，在研療法apraglutide在治療類固醇難治性胃腸道急性移植物抗宿主?。⊿R GI aGVHD）患者的探索性臨床試驗STARGAZE中獲得積極結(jié)果。Apraglutide表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，并且大部分患者在接受治療后第28天和第56天產(chǎn)生應答。Apraglutide是一款長效胰高血糖素樣肽-2（GLP-2）類似物，最初由VectivBio公司開發(fā)。Ironwood Pharmaceuticals去年斥資超10億美元收購了VectivBio公司，囊獲這款處于后期臨床開發(fā)的創(chuàng)新療法。

該試驗的主要目標是評估一周一次的Apraglutide，在接受標準治療（包括皮質(zhì)類固醇和利妥昔單抗）的SR GI aGVHD患者中的安全性和耐受性。新聞稿指出，這是在SR GI aGVHD患者中，首個將GLP-2類似物與免疫抑制療法結(jié)合的研究。

關(guān)于Ironwood

Ironwood Pharmaceuticals（納斯達克代碼：IRWD）是一家領(lǐng)先的腸胃（GI）醫(yī)療公司，致力于推動GI疾病治療的進步，重新定義GI患者的護理標準。作為LINZESS®（linaclotide）的先驅(qū)者，該藥是美國成人腸易激綜合征伴便秘（IBS-C）或慢性特發(fā)性便秘（CIC）領(lǐng)域的品牌處方藥市場領(lǐng)導者。

2024年4月1日，靖因藥業(yè)（上海）有限公司（簡稱“靖因藥業(yè)”），宣布其自主研發(fā)的新型抗凝小核酸藥物SRSD107注射液國內(nèi)Ⅰ期臨床試驗順利完成首例受試者給藥。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的單劑量遞增的臨床研究，旨在評估SRSD107的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學特征。SRSD107也同步在澳大利亞開展一期臨床，已完成前兩個劑量組受試者的入組給藥，目前進展順利。

SRSD107注射液是一款靖因藥業(yè)擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的雙鏈小干擾核酸（siRNA）藥物。通過特異性肝靶向凝血因子XI（FXI ）mRNA，抑制FXI的蛋白表達，阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活，從而達到抗凝血/抗血栓的作用。臨床前試驗數(shù)據(jù)顯示，單次皮下注射SRSD107，可實現(xiàn)幾乎100%敲低FXI表達的效果，且持續(xù)時間達半年之久，同時未見出血。

關(guān)于靖因藥業(yè)

靖因藥業(yè) (Sirius Therapeutics) 是一家國際創(chuàng)新的生物技術(shù)公司，以人類健康福祉為使命，聚焦新一代核酸創(chuàng)新療法在心血管疾病領(lǐng)域的開發(fā)，致力成為顛覆慢病防治的領(lǐng)軍者。

2024年4月1日，倍特藥業(yè)在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊了司美格魯肽治療二型糖尿病的三期臨床試驗。

該三期臨床計劃入組478例二型糖尿病患者，與Ozempic頭對頭，預計2025年8月初步完成。

關(guān)于司美格魯肽

司美格魯肽是一種GLP-1受體激動劑，它能夠刺激胰島素的生成，并抑制胰高血糖素分泌，降低食欲和食物攝入量。司美格魯肽最初作為2型糖尿病的治療藥物獲批上市（商品名：Ozempic），鑒于其在減重方面的顯著效果，2021年6月FDA批準其用于治療普通肥胖患者（商品名：Wegovy），它是自2014年以來美國FDA批準的首款用于控制普通肥胖癥或超重的新藥。該藥物并在同年晚些時候再獲歐盟批準治療肥胖適應癥。

關(guān)于倍特藥業(yè)

成都倍特藥業(yè)股份有限公司是一家專業(yè)從事醫(yī)藥創(chuàng)新和高品質(zhì)藥物研發(fā)、生產(chǎn)及銷售的高新技術(shù)企業(yè)，長期致力于特色原料藥、高端仿制藥、創(chuàng)新藥和新型給藥系統(tǒng)藥物研發(fā)方向，實現(xiàn)從中間體、原料藥到制劑，覆蓋化學藥、生物藥、中成藥的全生態(tài)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈布局。

2024年4月2日，杭州九源基因工程股份有限公司(以下簡稱“九源基因”)遞交了司美格魯肽注射液(商品名:吉優(yōu)泰)的上市申請并獲受理(受理號：CXSS2400032、CXSS2400033、CXSS2400034、CXSS2400035、CXSS2400036、CXSS2400037)，適應癥為用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。這是國內(nèi)第一家申報上市的司美格魯肽生物類似藥。