寡核苷酸是一類合成核酸聚合物,通常由約20個(gè)核苷酸組成,可以是單鏈或雙鏈結(jié)構(gòu)。常見的寡核苷酸藥物類型包括反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、短發(fā)夾RNA(shRNA)、雙鏈RNA(dsRNA)、piwi相互作用RNA(piRNA)、磷酸二胺嗎啉代寡核苷酸(PMO)以及含有胞嘧啶-硫代磷酸-鳥嘌呤(CpG)的寡核苷酸和核酸適配體。隨著遞送技術(shù)的不斷突破,寡核苷酸正在迅速崛起為一種新興的藥物模式。然而,在商業(yè)化進(jìn)程中,寡核苷酸藥物面臨諸多挑戰(zhàn),如合成工藝缺乏多樣性、合成效率低、制造能力不足、廢物處理問題以及高昂的生產(chǎn)成本。
憑借深厚的行業(yè)見解、成熟的研發(fā)和制造能力,以及在客戶中積累的良好聲譽(yù),我們公司已經(jīng)擴(kuò)展了CDMO解決方案的應(yīng)用范圍,推出了先進(jìn)的一站式寡核苷酸平臺(tái)。類似于多肽合成,寡核苷酸療法也需要固相合成和保護(hù)基團(tuán)化學(xué)的專業(yè)知識(shí)。我們?cè)谙掠渭庸し矫婢哂袕?qiáng)大的實(shí)力和豐富的經(jīng)驗(yàn),涵蓋了色譜純化、超濾/滲透、沉淀和凍干等步驟,確保遵循多肽API生產(chǎn)的基本原則。我們具備生產(chǎn)各種類型寡核苷酸的能力,包括但不限于各種修飾的ASO(如O-甲氧基乙基、鎖核酸(LNA)和O-乙基修飾)、siRNA(如O-甲基化、氟修飾、磷酸乙烯酯和偶聯(lián)物修飾)、PMO、肽核酸(PNA)、微RNA、核酸適配體、CpG及誘餌等。針對(duì)全自動(dòng)寡核苷酸合成帶來的獨(dú)特挑戰(zhàn),我們優(yōu)先重視初始材料的嚴(yán)格質(zhì)量控制,并為初始材料及寡核苷酸產(chǎn)品建立了全面的數(shù)據(jù)庫,以加速工藝開發(fā)、降低風(fēng)險(xiǎn)、確保一致性,進(jìn)而簡(jiǎn)化藥物開發(fā)流程。

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