Tides 周遞 | 全球多肽和寡核苷酸藥物一周要聞（1.7-1.15）
2026年1月7日，專注于靶向放射性藥物的生物制藥公司Aktis Oncology 宣布，其擴大規(guī)模的首次公開發(fā)行17,650,000股普通股，公開發(fā)售價格為每股18.00美元。此外，Aktis已授予承銷商30天的選擇權(quán)，可額外購買最多2,647,500股普通股，購買價格為首次公開發(fā)行價格，減去承銷折扣和傭金。
本次發(fā)行的總收益（在扣除承銷折扣、傭金及Aktis需支付的發(fā)行費用之前）預(yù)計約為3.18億美元，不包括承銷商行使超額配售股份選擇權(quán)的情況。所有普通股均由Aktis提供。Aktis的普通股預(yù)計將于2026年1月9日在納斯達克開始交易，股票代碼為“AKTS”。本次發(fā)行預(yù)計將于2026年1月12日完成，但須滿足慣常的交割條件。
從業(yè)務(wù)核心來看，Aktis Oncology 專注于開發(fā)用于治療常見實體瘤的 α 粒子放射性藥物，其研發(fā)管線極具潛力。其中，針對表達 Nectin-4 的癌癥的 Ac-AKY-1189，已在美國開展多中心 1b 期臨床試驗，目前正招募約 150 名患者，初步結(jié)果預(yù)計于 2027 年第一季度公布；另一款靶向表達 B7-H3 腫瘤的 Ac-AKY-2519，計劃在 2026 年提交 IND 申請（新藥臨床試驗申請），為后續(xù)研發(fā)推進奠定基礎(chǔ)。此外，公司還通過建立國內(nèi)外同位素供應(yīng)合作伙伴關(guān)系、投資建設(shè)內(nèi)部 cGMP 設(shè)施（預(yù)計 2026 年投入運營），以及開展微型蛋白放射性偶聯(lián)物項目合作，構(gòu)建起完善的研發(fā)與生產(chǎn)支撐體系。
2026年1月8日，禮來宣布Zepbound（替爾泊肽）聯(lián)合Taltz（依奇珠單抗）治療活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎（PsA）合并肥胖或超重受試者的IIIb期TOGETHER-PsA研究取得了積極結(jié)果。該研究是首個評估GLP-1藥物與PsA生物制劑聯(lián)用的對照臨床研究。
Zepbound（替爾泊肽）是一款GIPR/GLP-1R激動劑，已獲得FDA批準用于治療阻塞性睡眠呼吸暫停和肥胖或超重。Taltz（依奇珠單抗）是一款I(lǐng)L-17A單抗，已獲得FDA批準用于治療活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎、斑塊狀銀屑病、活動性強直性脊柱炎和活動性非放射學中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎。
TOGETHER-PsA研究是一項為期52周的隨機、多中心、評估者盲法、開放標簽IIIb期臨床試驗（n=271），評估了Taltz和Zepbound聯(lián)合給藥與單獨使用Taltz在活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎合并肥胖或超重（BMI≥30kg/m2，或BMI≥27kg/m2但<30 kg/m2）并且至少伴有一項體重相關(guān)合并癥的成人受試者中的療效和安全性。研究的主要終點是第36周時既達到ACR50應(yīng)答又實現(xiàn)減重≥10%的受者比例。
安全性方面，Zepbound 聯(lián)合治療組的不良事件多為輕至中度，且類型與各藥物已知的安全特征一致。該組發(fā)生率≥5% 的常見不良事件包括惡心、腹瀉、便秘及注射部位反應(yīng)；而 Taltz 單藥組的常見不良事件則為注射部位反應(yīng)與上呼吸道感染。
2026年1月10日，CDE網(wǎng)站顯示，禮來的小分子GLP-1R激動劑奧氟格列隆（Orforglipron）在華申報上市。此前，該藥物在2025年11月被納入FDA特批藥物名單，禮來已于2025年12月向FDA遞交該藥物用于減重的上市申請。
截至今日，奧氟格列隆已順利完成7項III期研究，其中4項針對2型糖尿病人群（ACHIEVE-1、ACHIEVE-2、ACHIEVE-3、ACHIEVE-5），2項針對肥胖或超重人群（ATTAIN-1、ATTAIN-MAINTAIN），1項針對伴2型糖尿病的肥胖或超重人群（ATTAIN-2），相關(guān)結(jié)果也已披露。
Orforglipron是一種由中外制藥發(fā)現(xiàn)、禮來公司全球開發(fā)的每日一次口服小分子GLP-1受體激動劑，用于治療2型糖尿病和肥胖癥。?作為全球最接近上市的口服小分子GLP-1藥物，Orforglipron已順利完成III期臨床試驗，并于2024年12月18日正式向FDA提交上市申請。
根據(jù)禮來2025年9月公布的ACHIEVE-3研究頂線數(shù)據(jù)，在針對2型糖尿病患者的頭對頭試驗中，Orforglipron的降糖與減重效能顯著優(yōu)于諾和諾德的口服司美格魯肽。體重管理數(shù)據(jù)尤為亮眼：36mg劑量組平均減重8.9kg（減重率9.2%），遠超口服司美格魯肽14mg組的5.0kg（減重率5.3%），相對優(yōu)勢達73.6%；12mg劑量組平均減重6.6kg（減重率6.7%），同樣優(yōu)于口服司美格魯肽7mg組的3.6kg（減重率3.7%）。
近日，信立泰宣布其自主研發(fā)的，用于治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)的創(chuàng)新藥SAL0145注射液（項目代碼：SAL0145），臨床試驗申請獲得受理。
SAL0145是一種小干擾核酸藥物（siRNA），臨床前研究顯示，SAL0145具有治療MASH的潛力，若能研發(fā)成功并獲批上市，將有望為患者提供新的用藥選擇，滿足未被滿足的臨床需求，并進一步豐富公司慢病領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品管線。
小干擾RNA（small interferingRNA，siRNA）通常是由堿基對組成的短雙鏈RNA，通過 RNAi 機制實現(xiàn)轉(zhuǎn)錄后水平特異性沉默致病靶基因 mRNA，達到精準治療疾病的目的。siRNA 藥物可以精準靶向致病基因，同時具備不易產(chǎn)生耐藥性以及藥效持久的優(yōu)勢，給藥頻率降低，大幅提高患者依從性，有望打破傳統(tǒng)藥物治療方案，在慢性病治療領(lǐng)域具有巨大應(yīng)用潛力。
2026年1月12日，CDE 官網(wǎng)顯示，世領(lǐng)制藥申報的司美格魯肽鼻噴霧劑獲批臨床，適用于在控制飲食和增加體力活動的基礎(chǔ)上對成人患者的長期體重管理，初始體重指數(shù)（BMI）符合以下條件： ≥28kg/m2（肥胖），或 ≥24kg/m2 至 <28kg/m2（超重）且存在至少一種體重相關(guān)合并癥，例如高血糖、高血壓、血脂異常、阻塞性睡眠呼吸暫停或心血管疾病等，注冊分類為 2.2 類。
世領(lǐng)制藥的司美格魯肽是基于黏膜遞送平臺開發(fā)的一款鼻噴霧劑，其優(yōu)勢在于：避免首過效應(yīng)，提高生物利用度；無創(chuàng)給藥，依從性極高，更利于疾病的治療和管理；用藥便捷，可自我給藥。
2026 年 1 月 7 日，世領(lǐng)制藥宣布司美格魯肽鼻噴霧劑美國 FDA 臨床獲批，有望成為繼注射劑和口服制劑后的第三大主流劑型。
除了黏膜遞送平臺以外，世領(lǐng)制藥還開發(fā)了一個透皮遞送平臺。2024 年 12 月，基于該平臺研發(fā)的國內(nèi)首個自主研發(fā)并具有完全知識產(chǎn)權(quán)的透皮貼劑創(chuàng)新藥甲磺酸雷沙吉蘭透皮貼劑首次獲批臨床，用于原發(fā)性帕金森病患者的單藥治療，以及伴有劑末波動患者的聯(lián)合治療（與左旋多巴合用）。
2026年1月13日，圣因生物，一家專注于創(chuàng)新RNA干擾（RNAi）療法開發(fā)的臨床階段生物技術(shù)公司，宣布其自主研發(fā)的小干擾RNA（siRNA）候選藥物SGB-7342在治療肥胖癥的中國1期臨床研究中，于吉林大學第一醫(yī)院完成首例受試者給藥。該項隨機、雙盲、安慰劑對照、單次給藥劑量遞增的1期臨床研究，旨在評價SGB-7342在超重和肥胖患者中的安全性、耐受性、藥代動力學及藥效學特征。
SGB-7342是一款靶向抑制素 βE 亞基（INHBE）用于治療肥胖癥的siRNA候選藥物，采用圣因生物專有的GalNAc偶聯(lián)遞送技術(shù)和化學修飾技術(shù)進行開發(fā)。該平臺技術(shù)已在公司多款在研siRNA藥物的1期臨床試驗中展現(xiàn)出潛在的同類最佳特征。
SGB-7342通過RNAi技術(shù)特異性沉默INHBE基因的表達，進而降低其編碼蛋白Activin E的水平，有效抑制下游與脂質(zhì)代謝和能量消耗相關(guān)的信號通路活性。臨床前研究表明，SGB-7342能夠強效且持久地沉默INHBE表達，顯著減輕體重與脂肪量，同時維持肌肉量，并表現(xiàn)出良好的安全性與耐受性。
2026年1月13日，中國生物制藥（1177.HK）發(fā)布公告，將以總價12億元人民幣，全資收購國內(nèi)小干擾核酸（siRNA）領(lǐng)域創(chuàng)新藥企——杭州赫吉亞生物醫(yī)藥有限公司（以下簡稱“赫吉亞”）。通過此次收購，中國生物制藥一舉斬獲了siRNA賽道領(lǐng)先的自主技術(shù)平臺、多元化產(chǎn)品管線及專業(yè)研發(fā)團隊，進一步豐富了集團在大慢病領(lǐng)域的管線布局。
赫吉亞成立于2018年，是一家專注于siRNA創(chuàng)新藥研發(fā)的先鋒生物醫(yī)藥企業(yè)。由崔坤元帶領(lǐng)的研發(fā)團隊在小核酸藥物開發(fā)方面有20余年的專業(yè)經(jīng)驗，拿下了50多項核心專利，構(gòu)建了從靶點發(fā)現(xiàn)到臨床概念驗證（POC）的一體化創(chuàng)新藥物開發(fā)體系。憑借6大肝內(nèi)/外遞送平臺，赫吉亞的遞送效率與產(chǎn)品潛力大幅領(lǐng)先行業(yè)水平，被認為是國內(nèi)小核酸領(lǐng)域的“行業(yè)黑馬”。
-
MVIP肝靶向平臺：全球首個、目前唯一經(jīng)臨床數(shù)據(jù)驗證、可實現(xiàn)“一年一針”長效給藥的siRNA遞送技術(shù)平臺。在體外與體內(nèi)模型中，均表現(xiàn)出優(yōu)于現(xiàn)有同類平臺的遞送效率與效果，是國內(nèi)首家獲得全球?qū)＠跈?quán)的siRNA遞送技術(shù)平臺，其高效性、安全性及長效性已在多個臨床管線得到驗證。
-
DDP雙靶點遞送平臺：可同步遞送雙靶點siRNA，實現(xiàn)“1+1>2”的協(xié)同治療效果，未來可通過結(jié)合不同組織靶向性平臺，開發(fā)針對多靶點、多機制介導(dǎo)的復(fù)雜或難治性疾病，具備顯著技術(shù)顛覆性。
-
NSDP神經(jīng)靶向平臺：前瞻性布局神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域遞送，填補CNS（中樞神經(jīng)系統(tǒng)）和PNS（外周神經(jīng)）未滿足臨床需求，2026開始將有產(chǎn)品進入臨床階段，助力管線拓展至更廣泛疾病領(lǐng)域。
2026年1月13日，中美瑞康宣布，其自主研發(fā)的靶向SOD1突變型肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）的創(chuàng)新siRNA療法RAG-17，已于浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院完成II期臨床試驗首例患者給藥。本次試驗由該院醫(yī)學遺傳科/罕見病診治中心主任吳志英教授領(lǐng)銜開展。
此項多中心II期臨床試驗是一項多次給藥、劑量遞增（MAD）的隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估攜帶SOD1基因突變的ALS受試者接受鞘內(nèi)注射RAG-17重復(fù)給藥的安全性/耐受性、PK、PD和初步療效。參與試驗的機構(gòu)包括首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院（王伊龍教授團隊）、浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院（吳志英教授團隊）、四川大學華西醫(yī)院（商慧芳教授團隊）、福建醫(yī)科大學附屬協(xié)和醫(yī)院（鄒漳鈺教授團隊）和中山大學附屬第一醫(yī)院（曾進勝教授團隊）。
RAG-17是中美瑞康自主研發(fā)的一款創(chuàng)新siRNA藥物，依托公司專有的SCAD?（智能化學輔助遞送）遞送平臺技術(shù)開發(fā)。該藥物旨在特異性、高效地靶向并沉默SOD1基因的mRNA表達，用于治療攜帶SOD1基因突變的ALS。SOD1基因突變導(dǎo)致的毒性功能獲得是家族性ALS的一個重要致病因素。通過高效抑制SOD1基因表達、減少毒性SOD1蛋白的產(chǎn)生，RAG-17旨在保護神經(jīng)元功能，從而延緩或阻止SOD1-ALS的疾病進展。
2026年1月14日，華東醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“公司”） 控股子公司浙江道爾生物科技有限公司（以下簡稱“道爾生物”）收到美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“美國 FDA”）通知，由道爾生物申報的DR10624注射液藥品臨床試驗申請已獲得美國FDA批準，可在美國開展臨床試驗，適應(yīng)癥為代謝相關(guān)脂肪性肝?。∕etabolic Dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease, MASLD）。
DR10624是道爾生物自主研發(fā)的全球首創(chuàng)（First-in-class）的靶向成纖維細胞生長因子21受體（Fibroblast growth factor 21 receptor，F(xiàn)GF21R）、胰高血糖素受體（Glucagon receptor，GCGR）和胰高血糖素樣肽-1受體（Glucagon-like peptide-1 receptor，GLP-1R）的長效三特異性激動劑。DR10624由N端靶向GLP-1R/GCGR的嵌合肽段與工程化改造的IgG1 Fc融合，并在Fc的C末端融合重組的FGF21突變體。
DR10624注射液目前已成功完成重度高甘油三酯血癥（SHTG）的Ⅱ期臨床研究并獲得揭盲后的陽性頂線結(jié)果。此前，道爾生物于EASL Congress 2025大會上發(fā)布的DR10624治療肥胖合并高甘油三酯血癥的新西蘭Ⅰb/Ⅱa期臨床研究結(jié)果顯示，肝臟脂肪降低最高達89%，甘油三酯較基線相對降幅超70%。2025年11月，DR10624用于治療重度高甘油三酯血癥的Ⅱ期臨床研究（“DR10624-201研究”）結(jié)果在AHA Scientific Sessions 2025上公布，12周期治療后，相較安慰劑，DR10624的所有劑量組的甘油三酯水平均實現(xiàn)顯著降低，中位百分比降幅最高達74.5%；同時，相較安慰劑組，DR10624各劑量組的肝臟脂肪含量都顯著降低，中位百分比降幅最高達67%。
2026年1月14日，甘李藥業(yè)股份有限公司（以下簡稱：甘李藥業(yè)，股票代碼：603087.SH）及其歐洲全資子公司甘李藥業(yè)歐洲有限責任公司（Gan & Lee Pharmaceuticals Europe GmbH，以下簡稱“甘李歐洲”）宣布，由甘李藥業(yè)自主研發(fā)的甘精胰島素注射液（歐盟商品名：Ondibta®，中國商品名：長秀霖®），于近日獲得歐盟委員會（EC）批準，用于治療成人、青少年和2歲及以上兒童的糖尿病。此次獲批標志著甘李藥業(yè)的甘精胰島素注射液正式進入歐洲市場，將在歐盟（EU）、冰島、列支敦士登和挪威上市銷售。
甘精胰島素為長效基礎(chǔ)胰島素類似物，每天一次皮下注射，降糖作用時間持續(xù)24小時。其具有作用時間長、血藥濃度平穩(wěn)無峰和平穩(wěn)控糖的特點。截至目前，甘李藥業(yè)的長秀霖®是中國首個且唯一在歐洲和美國完成與原研參照藥（賽諾菲：來得時®）頭對頭III期臨床研究的國產(chǎn)甘精胰島素。在超過1,100例糖尿病患者中（其中包括約580例1型糖尿病患者和570例2型糖尿病患者）充分證實了長秀霖®/Ondibta®與原研參照藥在療效和安全性方面完全等效。同時，采用評價胰島素藥物金標準的“葡萄糖鉗夾”技術(shù)，甘李藥業(yè)也開展并完成了甘李甘精胰島素U300與原研（賽諾菲：來優(yōu)時®）頭對頭的臨床研究，證實二者在療效和安全性方面完全等效。
